一旦基因治療成為現(xiàn)實(shí)，它必將會給醫(yī)學(xué)帶來革命性的變化,?；蛑委熞矊⒊蔀轭A(yù)防醫(yī)學(xué)的一部分。但目前基因治療尚存在很多根本性的問題：

　?。?、許多基因缺陷病的早期診斷還有困難。

　?。?、基因治療載體的安全性和有效性，基因載體本身及外源基因的隨機(jī)整合,，即基因治療中治療基因的定向運(yùn)輸和定點(diǎn)整合等問題,。這在體內(nèi)直接轉(zhuǎn)導(dǎo)基因中最關(guān)鍵的問題還很難解決,。

　　３,、導(dǎo)入基因的表達(dá)調(diào)控問題,。機(jī)體是一個非常精細(xì)的有機(jī)體穩(wěn)態(tài)，任何一種蛋白質(zhì)的表達(dá)都受到嚴(yán)格的調(diào)控,。引入的治療基因也需要對其進(jìn)行精細(xì)的表達(dá)調(diào)節(jié),，否則會產(chǎn)生新的疾病。

　?。?、發(fā)現(xiàn)新的治療基因，尤其是對疾病相關(guān)基因還不十分清楚的腫瘤基因治療,。在此方面有三個方向：Ａ、分子療法,，將自殺基因引入腫瘤基因,。Ｂ、增強(qiáng)機(jī)體的免疫系統(tǒng),。Ｃ,、對突變的補(bǔ)償，設(shè)法除去激活的癌基因,。