中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所陳凱先院士指出,,人類基因組計(jì)劃的實(shí)施為藥物研究提供了發(fā)展機(jī)遇,,但由現(xiàn)在已經(jīng)測(cè)定序列的基因中發(fā)現(xiàn)可能的藥物作用靶標(biāo)并非易事,。一般選擇藥物作用靶標(biāo)要考慮兩個(gè)方面的情況:首先是靶標(biāo)的有效性,,即靶標(biāo)與疾病確實(shí)相關(guān),并且通過(guò)調(diào)節(jié)靶標(biāo)的生理活性能有效地改善疾病癥狀,;其次是靶標(biāo)的副作用,,如果對(duì)靶標(biāo)的生理活性的調(diào)節(jié)不可避免地產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用,那么將其選作藥物作用靶標(biāo)是不合適的,。
靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)與確證的一般流程是,,尋找疾病相關(guān)生物分子線索:利用基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)以及生物芯片技術(shù)獲取疾病相關(guān)的生物分子信息,,并進(jìn)行生物信息學(xué)分析,,獲取線索,;然后對(duì)相關(guān)的生物分子進(jìn)行功能研究,以確定候選藥物作用靶標(biāo),;候選藥物作用靶標(biāo),,設(shè)計(jì)小分子化合物,在分子,、細(xì)胞和整體動(dòng)物水平上進(jìn)行藥理學(xué)研究,,驗(yàn)證靶標(biāo)的有效性。