1863年,，德國(guó)教授Ni-Cholaus  Friedreich首先提出了一種“脊髓后索變性萎縮”疾病,，1882年，Brousse命名這種疾病為弗里德賴希共濟(jì)失調(diào),。FRDA是較常見的遺傳性共濟(jì)失調(diào),，它是一種因基因激活而導(dǎo)致的神經(jīng)退化性疾病，在中樞神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)為特異性的病理學(xué)改變,，脊髓后索變性萎縮是一個(gè)標(biāo)志,。  

        在10月號(hào)《自然—化學(xué)生物學(xué)》上,，一項(xiàng)新研究為這種疾病的治療點(diǎn)燃新希望。  

        蛋白質(zhì)Frataxin能保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞因自由基而出現(xiàn)的細(xì)胞死亡現(xiàn)象,，在FRDA癥患者中,，這種基因被沉默了。調(diào)節(jié)一種基因產(chǎn)量的方法包括改變貼附在附近組蛋白質(zhì)上的化學(xué)標(biāo)簽,，或是改變?cè)诩?xì)胞內(nèi)包裹著蛋白質(zhì)的珠子,。FXN是負(fù)責(zé)編碼Frataxin的基因。對(duì)FRDA患者來(lái)說(shuō),，F(xiàn)XN中非編碼部分的擴(kuò)展和與基因相關(guān)的組蛋白質(zhì)的變化均會(huì)導(dǎo)致FXN轉(zhuǎn)錄的沉默,。Gottesfeld  和同事鑒別出一組抑制劑，可逆轉(zhuǎn)FRDA患者體內(nèi)細(xì)胞的沉默,，這種抑制劑只改變FXN周圍組蛋白質(zhì)的化學(xué)修飾部分,。  

        如今，這些化合物已經(jīng)進(jìn)入一種新治療方法的候選者行列,，這種新方法通過(guò)激活這種人類疾病的特定基因轉(zhuǎn)錄來(lái)工作,。