發(fā)表在最新一期《分子生物系統》 (Molecular BioSystems)上的一篇論文顯示,,紐約大學的研究人員開發(fā)出一套新的運載技術,該技術可以成功地輸送siRNA ,,因此將會成為加速未來研發(fā)藥物的工具,。
從siRNA(small interfering RNA)發(fā)現以來,這個調控基因活動的關鍵分子就一直倍受科研人員的注意,。
之前的數據顯示,,如果能夠把特定的siRNA傳遞到特定組織和細胞之中,那么就能夠靶向關閉一些特定基因活動,。而且,,臨床的一些實驗數據也證實siRNA確實能有效阻止失控的基因活動。但是,,這種方法遇到的最大問題就是缺少把這些具有治療功能的核酸序列分子送到目標細胞的載體,。
目前利用 siRNA比較成功的例子都是直接接觸siRNA,例如以呼吸的方式直接吸入再透過粘膜,、吞噬進入細胞內,,或是眼球表面細胞上通過涂抹藥膏進而被吸收。
紐約大學 Kent Kirshenbaum教授所領導的研究組新開發(fā)出的一個叫做肽轉染(peptoid transfection)試劑,,不但能粘附特定的siRNA分子,,而且還具有高效的核酸轉染功能。該試劑的這些特點創(chuàng)造性地解決了高效輸送siRNA到達目的地的這個難題,。
這種方法不會妨礙 siRNA應用的過程,。研究人員推測,未來研究人員可能因為這個傳遞工具的發(fā)現而極大增加siRNA藥物開發(fā)的可能,。