由上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院陳順樂教授負責的系統性紅斑狼瘡的遺傳學發(fā)病機制和診療策略的研究,,因改變了我國系統性紅斑狼瘡(SLE)“不治之癥”的狀況,,近日獲得了2007年度中國高校科技進步一等獎,。
據陳順樂教授介紹,,在上世紀七十年代前,SLE一度被國人看作是絕癥,,甚至被誤稱為“血癌”,,患者的五年生存率只有20%。而國際醫(yī)學界一度得出這樣的結論:中國的SLE患者數量最多,,病情最重,。
1984年,陳順樂教授等應用免疫學檢測方法首先在上海開展了一次大規(guī)模(樣本量總共為33668人)的SLE流行病學調查,,共發(fā)現23例患者,,其中8例原先已經確診,病情都已累及內臟,;新確診患者則病情都很輕,。經過統計分析,研究小組得出我國SLE患病率為70例/10萬人,,女性尤高(113例/10萬人,,約1‰),,與1999年美國調查得出SLE患病率(1‰)相仿。
經過將近20年的不懈努力,,現在我國的SLE患者生存狀況已大為改善,。超過90%的患者在服用少量藥物的情況下能夠正常生活、工作,,只有10%左右的病人還需要適當休息,。1999年,研究者對長期跟蹤近20年的50例患者進行隨訪,,患者10年生存率達到84%,,18年生存率達到70%,已達國際先進水平,,摘掉了SLE“不治之癥”的帽子,。
SLE預后不僅與治療方案密切相關,早期診斷也非常重要,。為此,,研究者先后建立了以Hep-2細胞為基質及免疫印跡等方法測定重要的抗核抗體Sm、RNP等,,顯著提高了患者早期診斷率,。同時研究者還建立了300個SLE的核心家系遺傳數據庫。研究組還成功進行了SLE基因組掃描和易感基因的精細定位,,在國際上率先確定PBX1和OAZ為易感基因,,為今后尋找特異性靶向治療提供了重要線索。
研究組創(chuàng)立的小劑量免疫抑制劑聯合療法——(糖皮質激素,、甲氨蝶呤,、氯喹聯合應用PMC),已在國內全面推廣普及,,使SLE患者生存率和生活質量達到了國際先進水平,,推動了系統性紅斑狼瘡治療觀念的革新。