中國院士,，一份至高無上的榮譽(yù),，一份如履薄冰的責(zé)任，他們在各自的專業(yè)領(lǐng)域辛勤的耕耘,，他們不平凡的人生經(jīng)歷折射出智慧的光芒……歡迎大家每周鎖定騰訊科技院士訪談欄目,，和我們一起聆聽院士們的心路歷程。

4月17日,，中國科學(xué)院院士吳祖澤作客騰訊,漫談造血干細(xì)胞與基因治療,，與網(wǎng)友互動。

基因藥物治療須考慮安全性

無論什么藥物,，都要做到安全第一?，F(xiàn)在，基因藥物治療也同樣遇到安全問題,，我們現(xiàn)在的研究和技術(shù)還沒做到徹底的安全,，因此，該做搭橋手術(shù)的也不能含糊,，但是不能搭橋的部位只能用基因藥物治療,。

基因藥物的條件

第一，選擇一個治療基因,，不是任何的DNA都可以作為基因藥物,。也就是說，要選擇的基因是具有治療功能的,，將來可以轉(zhuǎn)化成為一個具有治療功能的多肽,。

第二，基因必須要有載體攜帶,，才能夠進(jìn)到細(xì)胞里面去,。這個載體,，也可以是病毒類型。

第三,，要選擇好的物質(zhì),。治療基因通過一個載體包裝起來，變成一個重組的DNA,，這個DNA可以通過生物工程的辦法進(jìn)行大量生產(chǎn),，可以直接給病人輸入。還有一種途徑是在體外重組,，這兩種途徑都能夠達(dá)到治療目的,。

基因治療藥物在我國已經(jīng)臨床

如果把HGF的基因藥物注射在一個缺血的區(qū)域，比如說肌細(xì)胞或者是心肌發(fā)生缺血以后,，把這個藥物打在局部就可以轉(zhuǎn)到細(xì)胞中,，這就是我們的基因治療藥物。把它打到骨骼肌的附近或者打到心肌就會轉(zhuǎn)到心肌細(xì)胞里面去,，或者是轉(zhuǎn)到骨骼肌細(xì)胞里面去,，然后利用骨骼肌細(xì)胞或者是生物肌細(xì)胞作為一個生物工程的藥廠，一個小的生物反應(yīng)器,，不斷的來產(chǎn)生它編碼的蛋白質(zhì),。進(jìn)去的是重復(fù)DNA，出來的是蛋白質(zhì),，是HGF。這個HGF局部注射量比較多就可以起到治療作用,。我們國家以已經(jīng)將他開發(fā)成了藥,，而且經(jīng)國家食品藥品管理局批準(zhǔn)，在去年就開始進(jìn)行臨床實(shí)驗(yàn)了,。