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4月17日,,中國科學院院士吳祖澤作客騰訊,漫談造血干細胞與基因治療,,與網(wǎng)友互動。
基因藥物治療須考慮安全性
無論什么藥物,,都要做到安全第一?,F(xiàn)在,基因藥物治療也同樣遇到安全問題,,我們現(xiàn)在的研究和技術(shù)還沒做到徹底的安全,,因此,該做搭橋手術(shù)的也不能含糊,,但是不能搭橋的部位只能用基因藥物治療,。
基因藥物的條件
第一,選擇一個治療基因,,不是任何的DNA都可以作為基因藥物,。也就是說,,要選擇的基因是具有治療功能的,將來可以轉(zhuǎn)化成為一個具有治療功能的多肽,。
第二,,基因必須要有載體攜帶,,才能夠進到細胞里面去,。這個載體,也可以是病毒類型,。
第三,,要選擇好的物質(zhì)。治療基因通過一個載體包裝起來,,變成一個重組的DNA,,這個DNA可以通過生物工程的辦法進行大量生產(chǎn),可以直接給病人輸入,。還有一種途徑是在體外重組,,這兩種途徑都能夠達到治療目的。
基因治療藥物在我國已經(jīng)臨床
如果把HGF的基因藥物注射在一個缺血的區(qū)域,,比如說肌細胞或者是心肌發(fā)生缺血以后,,把這個藥物打在局部就可以轉(zhuǎn)到細胞中,這就是我們的基因治療藥物,。把它打到骨骼肌的附近或者打到心肌就會轉(zhuǎn)到心肌細胞里面去,,或者是轉(zhuǎn)到骨骼肌細胞里面去,然后利用骨骼肌細胞或者是生物肌細胞作為一個生物工程的藥廠,,一個小的生物反應器,,不斷的來產(chǎn)生它編碼的蛋白質(zhì)。進去的是重復DNA,,出來的是蛋白質(zhì),,是HGF。這個HGF局部注射量比較多就可以起到治療作用,。我們國家以已經(jīng)將他開發(fā)成了藥,,而且經(jīng)國家食品藥品管理局批準,在去年就開始進行臨床實驗了,。