未來,，當(dāng)一個(gè)嬰兒剛剛出生，人們就能預(yù)知他的將來可能會得什么病,，這要?dú)w功于基因診斷和治療,。這個(gè)新技術(shù)的實(shí)現(xiàn)需要等待多少年？有專家預(yù)測,，2030年生物醫(yī)療與基因改良競賽將出現(xiàn),。請關(guān)注——未來30年,，基因治療能否廣泛應(yīng)用？
美國《未來學(xué)家》雜志近日對世界未來發(fā)展提出預(yù)測：像上個(gè)世紀(jì)的太空競賽那樣,，2030年將出現(xiàn)生物醫(yī)療與基因改良競賽,。而IBM公司最新公布的“未來5年的5項(xiàng)創(chuàng)新”計(jì)劃則指出：未來5年，你將擁有一張基于你的DNA基因圖,。醫(yī)生為您預(yù)測健康風(fēng)險(xiǎn),、提出治療建議，醫(yī)藥公司的“對人制藥”都將成為可能,。
醫(yī)藥研制真能實(shí)現(xiàn)個(gè)性化嗎,？未來30年，我們能否用基因去治??？
基因治療：個(gè)人的“醫(yī)藥工廠”
隨著生命科學(xué)與技術(shù)的發(fā)展、人們對疾病的認(rèn)識不斷加深,，越來越多的證據(jù)表明許多疾病與人體遺傳基因的結(jié)構(gòu)或功能改變有關(guān),。因而，人類開始從基因方面治療疾病,。
“簡單地說,，基因治療是指在人體內(nèi)開一個(gè)‘醫(yī)藥工廠’，將特定基因作為‘藥物’輸送到患者體內(nèi),，用以治療疾病的一種分子治療技術(shù),。”上海復(fù)旦大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院遺傳學(xué)研究所盧大儒教授說。中國科學(xué)院北京基因組研究所中心實(shí)驗(yàn)室主任胡松年解釋說：“通俗地說,，基因治療跟人們吃藥原理相似,。例如，一個(gè)人可能由于遺傳因素或者是基因突變等原因,，患上某種疾病,。而利用基因治療就可以對致病基因進(jìn)行替換或補(bǔ)充，使基因恢復(fù)正常,，從而預(yù)防或治療人類疾病,。基因治療的實(shí)現(xiàn)需要依靠大量的人類基因組數(shù)據(jù)研究,，并對其進(jìn)行信息解析,。”
盧大儒認(rèn)為，基因治療與常規(guī)治療的區(qū)別在于：“一般常規(guī)治療方法針對的是因基因異常而導(dǎo)致的各種癥狀,，而基因治療針對的是疾病根源異常的基因本身,。因此，基因治療能從根本上治愈一些現(xiàn)有的常規(guī)療法所不能解決的疾病，譬如：遺傳?。ㄈ缪巡?、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等）,、惡性腫瘤,、心血管疾病、感染性疾?。ㄈ绨滩〉龋?。”
基因治療可以實(shí)現(xiàn)有效的個(gè)性化治療嗎？胡松年說：“利用基因技術(shù)可以找到個(gè)體致病的靶點(diǎn),，針對不同的靶點(diǎn)采用不同的藥物,，從而達(dá)到真正精準(zhǔn)的治療，使疾病治療向個(gè)體方向發(fā)展,。”
據(jù)了解,，IBM的研究人員正在開發(fā)一種系統(tǒng)，可以為醫(yī)生提供相關(guān)的工具,，幫助其預(yù)測艾滋病患者對防逆轉(zhuǎn)錄酶病毒療法的反應(yīng),，從而幫助醫(yī)生針對任何艾滋病病毒的基因突變選擇最好的藥物或藥物組合。“這是一種預(yù)測防逆轉(zhuǎn)錄酶病毒療法對某一種特殊的艾滋病病毒治療效果的創(chuàng)新方法,，這種方法利用了濾過性病毒基因的數(shù)據(jù)，并整合了歐洲最大的艾滋病數(shù)據(jù)庫的一些治療反應(yīng)數(shù)據(jù),。”IBM中國研究院院長李實(shí)恭表示,。
基因治療：將會提高治愈率
復(fù)旦大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院遺傳學(xué)研究所副教授朱煥章博士指出：“若要使基因治療技術(shù)成為臨床的一個(gè)常規(guī)治療手段，樂觀估計(jì)可能需要20—30年時(shí)間,。”
“在未來,，利用基因治療，人類疾病的治愈率將會提高,，人們的身體素質(zhì)會越來越好,，人類的平均壽命很可能延長。一個(gè)人一生下來,，就可以檢測出其全套的基因,，利用這個(gè)分析將來可能會有怎樣的患病風(fēng)險(xiǎn)，提早進(jìn)行預(yù)防或者治療,。尤其是對具有家族史病的高危人群進(jìn)行預(yù)防和治療,。”胡松年說。
超越疾病的基因治療已經(jīng)超越了治療的范疇,，在目前仍是禁區(qū),。但是理論上，除了醫(yī)治疾病以外,，基因治療可以使人們的生活更加美好,。朱煥章舉例說：“如愛美之心人皆有之,，肥胖的人一直希望有一天變苗條，但目前多數(shù)人無論采用何種方法仍收效甚微,?；蛑委熂夹g(shù)將給肥胖的人帶來福音，目前已發(fā)現(xiàn)了幾個(gè)與之相關(guān)基因,。如果所有與肥胖有關(guān)的基因都能夠被發(fā)現(xiàn),，它們的作用原理能夠得到闡述，基因治療將會是一個(gè)非常有效的途徑,。也就是說,，基因治療是治療肥胖問題可以努力的一個(gè)方向。再如,，通過肌肉的基因治療也可能延緩肌肉衰老,、骨質(zhì)疏松。”
“如果可以實(shí)現(xiàn)有效的運(yùn)用基因技術(shù)治療疾病就太好了,。”胡松年說,，“目前，利用基因檢測來預(yù)測疾病風(fēng)險(xiǎn)和預(yù)測個(gè)體對常規(guī)藥物的敏感性的研究發(fā)展較快,，未來實(shí)現(xiàn)真正的利用基因治病還需要有很多的突破,。”
朱煥章認(rèn)為，基因修飾人造血干細(xì)胞移植技術(shù)有可能在未來會率先突破用于治療遺傳病或其他疾病,。他指出：“許多醫(yī)院已開展人造血干細(xì)胞移植技術(shù)來治療疾病,，隨著基因治療載體技術(shù)、導(dǎo)入系統(tǒng)和功能基因組研究不斷取得成果,，基因治療將有可能廣泛應(yīng)用于對遺傳病,、腫瘤、傳染病退行性疾病等的治療,。”
基因治療：還面臨諸多挑戰(zhàn)
盡管世界上第一個(gè)基因治療產(chǎn)品已在我國上市,，但據(jù)盧大儒介紹：“理論上，基因治療可以為人類生命健康帶來巨大福音,，但基因治療能夠產(chǎn)生多大效果,，會不會有副作用仍是非常值得研究的問題。”
他認(rèn)為,，目前基因治療面臨許多問題和挑戰(zhàn),。其存在的主要問題是有效性和安全性。主要表現(xiàn)為基因?qū)胂到y(tǒng)缺乏靶向性,，效率也較低,；病毒載體的安全性問題，特別是遺傳病基因治療的載體要求更高，因而發(fā)展可控性,、安全性與有效性于一體的新型載體系統(tǒng)是當(dāng)今及未來的研究方向,。
“在基因圖譜領(lǐng)域的進(jìn)展甚至可以幫助制藥業(yè)改變其開發(fā)新藥物的方式，制造出針對某一個(gè)體需求的最有效的藥物,，而不是將重點(diǎn)放在研發(fā)面向一般人群的藥物上,。”李實(shí)恭表示。
胡松年認(rèn)為,，實(shí)現(xiàn)基因“治病”還是一項(xiàng)很艱巨的項(xiàng)目,。“基因輸入人體，人體可能會有不良的應(yīng)激反應(yīng),。人體很精密,，外來的基因放進(jìn)去，是否可以與其他原有的基因或細(xì)胞相互合作,、像過去一樣精確地起作用,？雖然，從2000年人類基因組數(shù)據(jù)發(fā)表以來,，對人類基因研究的數(shù)據(jù)發(fā)表的速度越來越快了,，但是大部分的研究還是以西方人群的基因?yàn)橹鳌６覈?，人口地理分布廣,，特別是有些地方與外界接觸不多，個(gè)體之間的差異會較大,，亟須有更多的中國人群的基因組研究數(shù)據(jù)支持,。”
作為一項(xiàng)科學(xué)技術(shù)，基因治療技術(shù)同其他眾多技術(shù)一樣具有雙重性,，有可能帶來負(fù)面影響。例如,，基因隱私,、基因興奮劑、基因宿命論,、基因武器等,。（生物谷Bioon.com）
