2012年3月23日,，華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員證實(shí)，由健贊（Genzym）公司研制的干細(xì)胞動(dòng)員劑plerixafor能使急性髓細(xì)胞白血?。╝cute myeloid leukemia,，AML）患者的化療更加有效。這種藥物通過驅(qū)使白血病細(xì)胞進(jìn)入血液來阻止它們與骨髓的結(jié)合,，在血液中,，這些細(xì)胞更易受到化療藥物的攻擊,。
醫(yī)學(xué)院助理教授Geoffrey L.Uy醫(yī)師稱："我們通常能很好的將這些白血病細(xì)胞從血液中清除，但要將這些癌細(xì)胞從骨髓中清除,，卻要艱難得多,。"
此次研究，有52位對(duì)標(biāo)準(zhǔn)化療方案有抗性或已復(fù)發(fā)的急性髓細(xì)胞性白血?。ˋML）患者,，被招募到合并的I期和II期臨床試驗(yàn)中。46位參與II期試驗(yàn)階段的患者均接受了plerixafor藥物,。研究人員發(fā)現(xiàn),，這46位患者均達(dá)到了完全的緩解（接受治療后在血液和骨髓中均未發(fā)現(xiàn)癌細(xì)胞存在的證據(jù)）。
Uy醫(yī)師一直在華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院癌癥中心和巴恩斯猶太醫(yī)院對(duì)患者進(jìn)行治療,，她解釋道："通常,，我們所看到的完全緩解率在20%~30%之間。但很多取決于患者自身的特點(diǎn),。"
早期研究結(jié)果表明,，導(dǎo)致白血病的基因突變?cè)诨颊咧械牟町愊喈?dāng)大。醫(yī)學(xué)教授John F.DiPersio博士指出："所有這些白血病細(xì)胞,，不論個(gè)體突變?cè)趺礃?，都依賴于骨髓的保護(hù)作用。由于基因測(cè)序所鑒定出的很多突變都是患者所獨(dú)有的,，要找到有針對(duì)性的癌癥治療方法就顯得異常困難,。相反，我們所針對(duì)的是所有白血病細(xì)胞都依賴的一個(gè)共同途徑--這種情況下,，即骨髓中相對(duì)正常的環(huán)境,。"
"如果這些結(jié)果能在一項(xiàng)更大的研究中得到重復(fù)，這將是AML治療的變革,。它將可能改變我們治療這些AML患者的標(biāo)準(zhǔn)療法,。此外，靶向腫瘤微環(huán)境的方法也能被用于其他血液學(xué)和實(shí)體惡性腫瘤的治療,。"
骨髓通過阻止可能導(dǎo)致白血病細(xì)胞自我摧毀的細(xì)胞-自殺反應(yīng),，來對(duì)這些細(xì)胞進(jìn)行保護(hù)。盡管這些細(xì)胞在骨髓中并不快速分裂,，但它們對(duì)于治療藥物都有極端的抗性,。化療雖然能夠暫時(shí)性地將這些白血病細(xì)胞從血液中移除,，但骨髓中"受到保護(hù)的"AML細(xì)胞可能會(huì)導(dǎo)致癌癥的復(fù)發(fā),。
Plerixafor能夠阻止白血病細(xì)胞與骨髓的結(jié)合，從而驅(qū)使這些細(xì)胞進(jìn)入血液并開始分裂,，使它們更易受到化療藥物的攻擊,。
Plerixafor商品名為Mozobil,，由健贊（Genzym）公司研制，為血液系統(tǒng)用藥,，是一種CXCR4趨化因子拮抗劑,，能夠提高造血干細(xì)胞的移動(dòng)性。
美國(guó)FDA在2008年批準(zhǔn)plerixafor用于非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤（2種其他類型的血癌）患者干細(xì)胞移植前的治療,。在這2種疾病中,，plerixafor用于驅(qū)逐骨髓中正常的干細(xì)胞進(jìn)入血液，隨后對(duì)血液中的干細(xì)胞進(jìn)行收集,。在患者接受極具攻擊性的化療后,，再將自體干細(xì)胞回輸，這是目前這兩種疾病的標(biāo)準(zhǔn)治療方案,。
Dipersio解釋道："我們從plerixafor對(duì)干細(xì)胞的驅(qū)動(dòng)中得到了啟發(fā),，如果它能使正常干細(xì)胞離開骨髓進(jìn)入血液循環(huán)，或許它也能夠?qū)Π籽〖?xì)胞有同樣的作用,。"
2009年,，Dipersio和他的團(tuán)隊(duì)在一種AML小鼠中證明這一概念非常有效。該小組發(fā)現(xiàn),，與單獨(dú)接受化療的小鼠相比,，接受plerixafor及化療的小鼠，生存得到了極大的改善,。然而,，根據(jù)DiPersio，plerixafor僅作用于白血病細(xì)胞附著骨髓的數(shù)個(gè)步驟中的單個(gè)步驟,。
DiPersio稱："這僅是靶向于白血病細(xì)胞生存環(huán)境的首批臨床例子之一,。今后，我們可能能夠發(fā)現(xiàn)其他一些更有效的藥物或藥物組合,。目前,，世界各地有許多研究組也在進(jìn)行類似的做法。"（生物谷bioon.com）
