關(guān)鍵詞： 干細胞基因療法

干細胞基因療法——最合適的選擇 
 

基因轉(zhuǎn)移至造血干細胞(HSCs)用于疾病治療是一個最有希望的開發(fā)途徑。在11月14期的臨床研究雜志中分別發(fā)表了兩篇研究：第一篇是Stanton Gerson和Case Western University的同事們發(fā)表的,；第二篇是Hans-Peter Kiem和Fred Hutchinson Cancer Research Center的同事們發(fā)表的,。
使用獨特的耐藥基因MGMT，他們已經(jīng)第一次完成了對大動物（狗和人）HSCs基因修飾的選擇和擴增,。使用皮孔病毒質(zhì)粒使MGMT高效轉(zhuǎn)移和表達于相對很少的HSCs中,，可使得更適于藥物治療的基因修飾細胞重新定居于造血部位。這項選擇系統(tǒng)可在骨髓移植中用于基因療法的臨床試驗,。
同時,，來自哥倫比亞大學(xué)內(nèi)科外科學(xué)院的Arthur Bank論述了這些結(jié)果在增進我們的知識、發(fā)展人體HSC基因療法的能力等方面的意義和潛能,。