使用人類胚胎干細(xì)胞來治療退行性眼疾的實(shí)驗(yàn)療法在動物模型研究中已被證明是安全有效的。該療法將可能在未來數(shù)月內(nèi)獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)并開始進(jìn)行臨床試驗(yàn),，這也將成為第二個進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的基于胚胎干細(xì)胞的治療方法,。
用于治療眼疾的最新療法是由美國先進(jìn)細(xì)胞技術(shù)公司（ACT）開發(fā)的，該療法利用人類胚胎干細(xì)胞來再生支持光感受器的視網(wǎng)膜細(xì)胞,。這些細(xì)胞被稱為視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）,，在老年性黃斑變性和其他眼部疾病中往往最先死去，從而會導(dǎo)致失明,?？茖W(xué)家在幾年前發(fā)現(xiàn)，人類胚胎干細(xì)胞可能成為視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞的來源,，隨后的研究發(fā)現(xiàn),，這些細(xì)胞能夠恢復(fù)黃斑變性小鼠模型的視力。
干細(xì)胞療法面臨的獨(dú)特挑戰(zhàn)
雖然科學(xué)家們在動物模型上利用干細(xì)胞治療疾病已取得了很大的進(jìn)展,，但要在人體上驗(yàn)證這些療法的成效還面臨著一些獨(dú)特的挑戰(zhàn),。
其一是要證明這些細(xì)胞的安全性，可以發(fā)育成任何類型身體組織的胚胎干細(xì)胞也具有形成腫瘤的風(fēng)險,；另一項(xiàng)挑戰(zhàn)是對這些移植細(xì)胞的免疫排斥反應(yīng),，在大多數(shù)情況下，引入外來細(xì)胞需要患者服用烈性藥物來抑制免疫系統(tǒng),。出于這個原因,，第一個干細(xì)胞療法將目標(biāo)定在眼睛和神經(jīng)系統(tǒng)上，眼睛和神經(jīng)系統(tǒng)是不會對外來細(xì)胞產(chǎn)生反應(yīng)的所謂“免疫特權(quán)”地帶,。今年1月,，美國Geron公司的脊髓損傷胚胎干細(xì)胞療法，已成為首個正式獲得FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的干細(xì)胞療法。
ACT公司和俄勒岡健康科技大學(xué)的研究人員在《干細(xì)胞》雜志上發(fā)表的最新研究報告稱,，他們的干細(xì)胞療法可為視力喪失的動物模型帶來長期的利益,。在小鼠模型上開展的細(xì)胞安全性實(shí)驗(yàn)測試（進(jìn)入人體試驗(yàn)前的重要步驟）中，研究人員并沒有發(fā)現(xiàn)細(xì)胞誘發(fā)腫瘤的任何證據(jù),。
失明患者睜眼看世界的希望
為了測試細(xì)胞移植的功效,，研究人員將來自胚胎干細(xì)胞系的RPE細(xì)胞注入帶有RPE基因缺陷的小鼠的眼部，這些基因缺陷將會導(dǎo)致小鼠的視力逐漸惡化,。3個月后,，研究人員發(fā)現(xiàn)，治療中的小鼠視網(wǎng)膜中的感光細(xì)胞要比未經(jīng)治療的小鼠多得多,，其視力表現(xiàn)也相應(yīng)要強(qiáng),，但這種視力表現(xiàn)也會隨時間逐漸減弱。實(shí)驗(yàn)表明,，這種細(xì)胞移植方法也可改善患有罕見的Stargardt病的小鼠模型的視力,，Stargardt病是一種可導(dǎo)致早期失明并無法治愈的疾病。
ACT公司的首席科學(xué)官羅伯特·蘭扎認(rèn)為,，此項(xiàng)研究是該療法進(jìn)入臨床試驗(yàn)的一個重要步驟,，因?yàn)樗w了更為詳細(xì)的安全性研究,，并使用了在人體應(yīng)用所需的嚴(yán)格生產(chǎn)條件下產(chǎn)生的細(xì)胞,。在FDA指導(dǎo)規(guī)范下完成了此次及另外兩項(xiàng)動物研究后，ACT公司將在未來幾個月內(nèi)向FDA申請開展臨床試驗(yàn),。
蘭扎認(rèn)為,，RPE療法是胚胎干細(xì)胞療法很有前途的一種早期應(yīng)用。它不僅避免了免疫排斥問題,，細(xì)胞本身也相對容易制造,，因?yàn)榕咛ジ杉?xì)胞往往可自行分化為RPE，而且很容易保持在此種狀態(tài),。
ACT公司首先將把工作重點(diǎn)放在Stargardt病上,，因?yàn)榇朔N疾病是一種罕見的“孤兒”疾病（美國政府往往提供賦稅優(yōu)惠及專利和行銷權(quán)給制造商來獎勵研發(fā)治療此類疾病的藥物),，至今尚未有任何獲得認(rèn)證的臨床治療方法,。蘭扎認(rèn)為此療法應(yīng)能取得很好的療效，因?yàn)镽PE細(xì)胞必須依附的支持組織在這些Stargardt患者身上依然是完好無損的,。ACT公司的第二目標(biāo)群將是那些老年性黃斑變性患者,，老年性黃斑變性是一種視網(wǎng)膜組織逐漸退化并導(dǎo)致失明的更為常見的眼部疾病。
華盛頓大學(xué)的神經(jīng)生物學(xué)家托馬斯·雷承認(rèn)RPE療法是一種很有前途的胚胎干細(xì)胞療法,，但他同時也指出,，這種干細(xì)胞療法雖能恢復(fù)眼睛的視覺功能，但在動物身上其療效并不總能持續(xù)保持。實(shí)驗(yàn)性療法基于如下的假設(shè),，即胚胎干細(xì)胞產(chǎn)生的細(xì)胞其功能與正常細(xì)胞是完全一樣的,，但某些非主流研究認(rèn)為，這些細(xì)胞也許并不能完全取代正常細(xì)胞,。因此,，必須等到臨床試驗(yàn)后，科學(xué)家們才能確認(rèn)這些療法的真實(shí)療效,。（生物谷Bioon.com）
