人預(yù)測(cè)下一個(gè)最受矚目的生物技術(shù)藥物將是RNAi藥物,。RNAi藥物主要是利用siRNA,、miRNA等核酸小分子誘導(dǎo)靶細(xì)胞凋亡的藥物，由于治療過(guò)程中不會(huì)產(chǎn)生外源蛋白質(zhì)所以在安全性上優(yōu)于常用的蛋白質(zhì)類藥物,。
在剛剛閉幕的第一屆亞洲小核酸會(huì)議(RNAi Asia)暨第二屆中國(guó)小核酸技術(shù)與應(yīng)用學(xué)術(shù)會(huì)議上面記者了解到,，目前全球有近百家企業(yè)和實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行RNAi藥物研究，但是只有三種藥物進(jìn)入到臨床階段,。據(jù)生物谷張發(fā)寶博士介紹,，RNAi藥物對(duì)未來(lái)病毒感染性疾病，退行性病變,，一些腫瘤等可能都具有關(guān)鍵性作用,，目前在丙肝，艾滋病兩方面有較為深入地進(jìn)展,。象美國(guó)OPKO公司的Bevasiranib已進(jìn)入三期臨床,，預(yù)計(jì)在未來(lái)3-5年有望上市。美國(guó)Alnylam公司的ALN-RSV01,，默克公司的SIRNA027都進(jìn)入臨床二期的研究之中,。究其原因還是RNAi藥物遞送方式存在瓶頸。
常用的潛在RNAi藥物遞送方式有：病毒載體,、蛋白質(zhì)復(fù)合體,、裸RNA、納米顆粒包裹,、脂質(zhì)體包膜等,，其中納米顆粒包裹應(yīng)用最為廣泛。病毒載體可能會(huì)出現(xiàn)病毒復(fù)制失控情況,，裸RNA極易被酶降解,，蛋白質(zhì)和脂質(zhì)體會(huì)引起機(jī)體免疫排斥，納米顆粒當(dāng)仁不讓成為RNAi藥物遞送載體首選,。通過(guò)識(shí)別靶細(xì)胞特異表位將RNA植入細(xì)胞誘導(dǎo)細(xì)胞啟動(dòng)凋亡程序,。這一看似容易的步驟卻難倒了全球科學(xué)家。
會(huì)上,，專家均將目光投向RNAi藥物遞送環(huán)節(jié),，通過(guò)不斷努力和創(chuàng)新，RNAi藥物遞送研究已經(jīng)取得一定成果,，但是想大規(guī)模應(yīng)用于人體可能還任重而道遠(yuǎn),。
RNAi藥物遞送最新研究進(jìn)展：
Nature Nanotechnology：新型RNAi藥物納米載體
ACS Nano：納米鉆石顆粒是良好的核酸遞送載體
ACS Nano：siRNA首次實(shí)現(xiàn)癌細(xì)胞內(nèi)傳輸
Nature Materials：新方法使納米顆粒成功進(jìn)入細(xì)胞
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第一屆亞洲小核酸會(huì)議(RNAi Asia)暨第二屆中國(guó)小核酸技術(shù)與應(yīng)用學(xué)術(shù)會(huì)議
