人預(yù)測下一個最受矚目的生物技術(shù)藥物將是RNAi藥物,。RNAi藥物主要是利用siRNA、miRNA等核酸小分子誘導(dǎo)靶細胞凋亡的藥物,，由于治療過程中不會產(chǎn)生外源蛋白質(zhì)所以在安全性上優(yōu)于常用的蛋白質(zhì)類藥物,。
在剛剛閉幕的第一屆亞洲小核酸會議(RNAi Asia)暨第二屆中國小核酸技術(shù)與應(yīng)用學(xué)術(shù)會議上面記者了解到，目前全球有近百家企業(yè)和實驗室進行RNAi藥物研究,，但是只有三種藥物進入到臨床階段,。據(jù)生物谷張發(fā)寶博士介紹，RNAi藥物對未來病毒感染性疾病,，退行性病變,，一些腫瘤等可能都具有關(guān)鍵性作用，目前在丙肝,，艾滋病兩方面有較為深入地進展,。象美國OPKO公司的Bevasiranib已進入三期臨床，預(yù)計在未來3-5年有望上市,。美國Alnylam公司的ALN-RSV01,，默克公司的SIRNA027都進入臨床二期的研究之中。究其原因還是RNAi藥物遞送方式存在瓶頸,。
常用的潛在RNAi藥物遞送方式有：病毒載體,、蛋白質(zhì)復(fù)合體、裸RNA,、納米顆粒包裹,、脂質(zhì)體包膜等，其中納米顆粒包裹應(yīng)用最為廣泛,。病毒載體可能會出現(xiàn)病毒復(fù)制失控情況,，裸RNA極易被酶降解，蛋白質(zhì)和脂質(zhì)體會引起機體免疫排斥,，納米顆粒當仁不讓成為RNAi藥物遞送載體首選,。通過識別靶細胞特異表位將RNA植入細胞誘導(dǎo)細胞啟動凋亡程序,。這一看似容易的步驟卻難倒了全球科學(xué)家。
會上,，專家均將目光投向RNAi藥物遞送環(huán)節(jié),，通過不斷努力和創(chuàng)新，RNAi藥物遞送研究已經(jīng)取得一定成果,，但是想大規(guī)模應(yīng)用于人體可能還任重而道遠。
RNAi藥物遞送最新研究進展：
Nature Nanotechnology：新型RNAi藥物納米載體
ACS Nano：納米鉆石顆粒是良好的核酸遞送載體
ACS Nano：siRNA首次實現(xiàn)癌細胞內(nèi)傳輸
Nature Materials：新方法使納米顆粒成功進入細胞
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第一屆亞洲小核酸會議(RNAi Asia)暨第二屆中國小核酸技術(shù)與應(yīng)用學(xué)術(shù)會議
