我國耳鼻咽喉科專家,、中南大學(xué)湘雅三醫(yī)院院長孫虹教授和他的科研團(tuán)隊經(jīng)過十年研究發(fā)現(xiàn),運(yùn)用羥基磷灰石作為無機(jī)納米基因轉(zhuǎn)染載體,,用以治療內(nèi)耳感覺神經(jīng)性耳聾疾病,,并在白豚鼠試驗中獲得良好效果。這一研究成果獲得國際業(yè)內(nèi)專家的廣泛認(rèn)可,。
國內(nèi)外多家實驗室研究證明,,利用基因治療原理,,向內(nèi)耳轉(zhuǎn)染有治療作用的基因,可以用來治療早期感覺神經(jīng)性耳聾患者,,從而避免形成不可逆的聽力殘疾,。長期以來,國際醫(yī)學(xué)界在基因治療內(nèi)耳疾病的研究中,,大多采用病毒作為基因轉(zhuǎn)染載體,。病毒載體雖然基因轉(zhuǎn)染率高,但對患者存在極高的致癌性和致變態(tài)反應(yīng)性,,投入臨床有極大的風(fēng)險,。而非病毒載體、脂質(zhì)體和高分子聚合物作為基因載體,,也具有較大的細(xì)胞毒性,,且制備和貯存復(fù)雜,生產(chǎn)成本也很高,。
孫虹教授帶領(lǐng)他的研究團(tuán)隊瞄準(zhǔn)無機(jī)納米作為基因轉(zhuǎn)染載體的領(lǐng)域,,與中南大學(xué)粉末冶金國家重點實驗室合作,通過十年潛心研究,,從無數(shù)種無機(jī)納米材料中,,最后麟選出羥基磷灰石(hydroxyapatite,HAT)作為納米基因轉(zhuǎn)染載體,成功地在活體豚鼠耳蝸細(xì)胞內(nèi)表達(dá)出基因產(chǎn)物(NT-3基因),。這一原始創(chuàng)新性研究成果表明,,雖然羥基磷灰石目前的轉(zhuǎn)染率不太高,但科學(xué)上的可能性強(qiáng)烈提示了技術(shù)上的可行性,。
據(jù)孫虹教授介紹,,下一步將通過改良羥基磷灰石納米基因載體的制備技術(shù)和配制條件,提高其基因轉(zhuǎn)染率,,形成具有自主知識產(chǎn)權(quán)的基因載體產(chǎn)品,。同時,還可依托這項新技術(shù),,根據(jù)人和動物的不同組織,、器官的特點,開發(fā)出更多適用不同物種,、不同組織和器官的基因治療產(chǎn)品,,帶動相關(guān)的材料科學(xué)和生物醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。(生物谷Bioon.com)