一個(gè)國(guó)際科研小組日前報(bào)告說(shuō)，其開展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗(yàn)取得初步成功,。
地中海貧血癥患者往往要靠定期輸血來(lái)保持健康，而一個(gè)國(guó)際科研小組日前報(bào)告說(shuō),，其開展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗(yàn)取得初步成功。這名患者已不再需要輸血,，并擁有一份正常的工作。
法國(guó),、美國(guó),、意大利等國(guó)科研人員在新一期英國(guó)《自然》雜志上報(bào)告說(shuō)，這名男性患者從３年前開始接受基因療法,。當(dāng)時(shí)他１８歲，患有β型地中海貧血癥,。這種病由基因缺陷引起,，患者自身不能生成正常的紅細(xì)胞，因此需要通過輸血來(lái)保持血液的供養(yǎng)等功能,。這名患者從３歲開始輸血，嚴(yán)重時(shí)每個(gè)月都要輸血,。
在基因療法試驗(yàn)中,，研究人員先利用患者自身的骨髓造血干細(xì)胞培養(yǎng)出包括紅細(xì)胞在內(nèi)的血液細(xì)胞，然后使用病毒作載體,，將無(wú)缺陷的基因引入這些細(xì)胞中,，再用化學(xué)手段去除多余細(xì)胞，只留下基因缺陷得到修正的紅細(xì)胞,，最后將這些紅細(xì)胞移植回患者體內(nèi),。
結(jié)果顯示，患者自身生成正常紅細(xì)胞的能力逐漸上升,，在接受治療一年后就不再需要輸血了?，F(xiàn)在該患者雖然仍有輕微貧血癥狀，但迄今一直不需要輸血,，并且已經(jīng)有了一份全職的廚師工作，這說(shuō)明基因療法取得了初步成功,。
不過也有專家對(duì)這一結(jié)果持謹(jǐn)慎態(tài)度,，比如認(rèn)為試驗(yàn)成功與這名患者自身的一些生理特點(diǎn)有關(guān),，可能難以在其他患者身上復(fù)制成功經(jīng)驗(yàn)。試驗(yàn)中使用的病毒帶來(lái)了一定的副作用,，有引發(fā)癌癥的可能,。但是總的來(lái)說(shuō)，這次試驗(yàn)打開了使用基因療法治療地中海貧血癥的大門,，為許多患者帶來(lái)了希望,。
據(jù)研究者介紹，β型地中海貧血癥多見于地中海地區(qū)和東南亞?，F(xiàn)有治療手段除了定期輸血外,，還有移植造血干細(xì)胞等，但通常很難找到匹配的干細(xì)胞捐獻(xiàn)者,，因此基因療法成為一個(gè)新的研究方向,。（生物谷Bioon.com）
