利用基因療法創(chuàng)造免疫系統(tǒng)白血病治療取得突破性進展
研究人員認為,，新療法也為治療其他癌癥提供了路線圖
美國賓夕法尼亞大學的研究人員8月10日發(fā)表報告說,，他們利用基因療法治療白血病的臨床試驗取得了突破性進展：經過第一階段臨床試驗,，作為志愿者接受治療的3名晚期慢性淋巴細胞白血病患者中,，兩人體內的白血病細胞完全消失,，另1人的白血病細胞也大為減少,。
美國媒體認為,，這一成果不僅為白血病的治療提供了新途徑,，也為醫(yī)學界過去20年探索利用基因療法殺滅癌細胞的努力帶來了新希望,。
“連環(huán)殺手” 經過改造的T細胞一面殺死癌細胞,，一面進行自身增殖
慢性淋巴性白血病是一種最常見的白血病，目前的主要治療方法是骨髓或干細胞移植,，但并非對所有病例都有效果,，而且死亡率較高。
近年來,，醫(yī)學界一直希望通過提高免疫系統(tǒng)功能來治療癌癥,，并已對人體免疫反應中扮演重要角色的T細胞做了不少研究。“T”是英語中“胸腺”一詞的首字母,，T細胞在胸腺內分化成熟,，然后“移居”到周圍的淋巴組織中。研究人員此前對T細胞進行了基因改良,，然后“派遣”它去殺滅癌細胞,，但效果有限：經過基因修改的T細胞或者再生情況不良，很快在體內消失,，或者對正常組織破壞極大,。
賓夕法尼亞大學基因療法專家卡爾·瓊率領的試驗團隊對相關技術進行了改進，把一種新的遺傳基因注入T細胞中,，并向其發(fā)出信號,，讓它一面殺死癌細胞，一面進行自身增殖,。“我們在T細胞的表面安了一把鑰匙,，使它能打開只有癌細胞上才有的鎖”，研究人員邁克爾·卡洛斯說,，這種療法不是刺激人體的免疫系統(tǒng),，而是“創(chuàng)造了一個免疫系統(tǒng)”。經過改進的T細胞可以消滅白血病細胞表層的一個分子,，不僅對現存的癌細胞有效,，而且新的癌細胞一旦出現，便立即予以殲滅,。T細胞本來就可向病毒發(fā)起進攻,，現在又被改造成了對付白血病細胞的“連環(huán)殺手”。
效果顯著 兩名患者體內未發(fā)現白血病細胞的情況已保持一年
在臨床試驗中,，研究人員先在3名志愿者身上抽血,，提取出數百萬個T細胞，然后在實驗室中對其進行“改裝”,，再把“改裝”好的T細胞注入志愿者體內,。
研究報告介紹了一名64歲志愿者的情況。這名志愿者起初毫無反應,，但兩個星期后開始打顫,、惡心,、發(fā)燒，像是得了流感,。醫(yī)生解釋,，這是白血病細胞大量死亡的反應。幾個星期后,，志愿者體內已檢查不到白血病細胞,，但“改造”過的T細胞仍然存活，隨時準備殺滅新生的白血病細胞,。
目前,，兩名患者體內沒有發(fā)現白血病細胞的情況已經保持了1年。不過,，這種療法也殺死了一些抗感染的細胞,，志愿者正接受針對這一副作用的治療。
態(tài)度謹慎 尚需擴大試驗規(guī)模,，并觀察更長時間
賓夕法尼亞大學的研究團隊希望，今后可通過進一步的試驗,，嘗試用這一方法治療其他類型白血病和胰腺癌,、卵巢癌等。另有研究機構表示,，他們對用這種方法治療前列腺癌和腦瘤更感興趣,。此外，研究人員也認為,，該方法還為治療肺癌,、骨髓瘤和黑色素瘤等“提供了路線圖”。
不過,，俄勒岡州波特蘭一家癌癥治療中心的研究人員沃爾特·烏爾巴認為,，盡管新成果“非常了不起”，但由于臨床試驗的規(guī)模不大,，對試驗結果應持謹慎態(tài)度,。烏爾巴認為，另一個重要問題在于,，這些T細胞究竟能否持續(xù)發(fā)揮作用,，以防止白血病復發(fā)。
卡爾·瓊也承認：“我們只進行了為期一年多的臨床試驗,，療效到底能持續(xù)多長時間尚需觀察,。”他表示，至少從目前來看,，“臨床試驗的效果好得令人驚奇”,。研究團隊已表示,，希望在進入第二階段臨床試驗之前，再對另外4名志愿者進行一次治療,。（生物谷Bioon.com）
