12月18日第四屆廣州國(guó)際干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)論壇上在廣州舉行，中國(guó)科研團(tuán)隊(duì)在論壇上啟動(dòng)利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)獲得致病基因修復(fù)后的地中海貧血病人的造血干細(xì)胞項(xiàng)目，患者將通過(guò)自身干細(xì)胞體外修復(fù)獲得根治,。該項(xiàng)目納入了2012年中國(guó)國(guó)家重大研究計(jì)劃,。
據(jù)項(xiàng)目首席科學(xué)家、中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院潘光錦博士表示,，未來(lái)5年內(nèi),，中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院、中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所,、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院,、海南醫(yī)學(xué)院等單位的專(zhuān)家將通過(guò)誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞研究,，共同探尋治療單基因遺傳病——地中海貧血的新方法。
地中海貧血是一種全球常見(jiàn)的慢性溶血性貧血病,。在中國(guó),，地中海貧血主要分布在四川、云南,、貴州,、福建、廣東等長(zhǎng)江流域以南的省區(qū),。
近年來(lái),，地中海貧血較佳治療方法是利用造血干細(xì)胞移植。但地中海貧血由于骨髓增生活躍,，一般需較多的造血干細(xì)胞才容易植入,，這極大地限制了這一治療方法的大規(guī)模開(kāi)展并增加了治療成本。
于是,，科學(xué)家們“瞄準(zhǔn)”了近年來(lái)興起的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞,。潘光錦表示，此次啟動(dòng)的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)治療地貧項(xiàng)目是采用新型非病毒技術(shù),，通過(guò)對(duì)成體細(xì)胞進(jìn)行重新編程,，從而使細(xì)胞成為多能干細(xì)胞，重新獲得分化成多種細(xì)胞的能力,。項(xiàng)目組將把病人皮膚細(xì)胞等體細(xì)胞誘導(dǎo)成多能干細(xì)胞系,，然后通過(guò)致病基因的原位修復(fù)，進(jìn)一步分化成有功能的血液干細(xì)胞,，最終用于移植治療,，從而根治地中海貧血病，并能運(yùn)用于帕金森綜合癥,、老年癡呆癥等疾病的治療,。
潘廣錦強(qiáng)調(diào)，這種技術(shù)是用病人自身來(lái)源的細(xì)胞進(jìn)行移植,，所以不會(huì)產(chǎn)生排斥,，也降低了住醫(yī)院的治療和護(hù)理費(fèi)用，而新的治療成本可能只有傳統(tǒng)療法的五分之一左右,。他還說(shuō),，若能成功證明此治療方法有效，在臨床上將會(huì)迅速?gòu)V泛運(yùn)用,。
據(jù)悉,，2007年底，中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院成功誘導(dǎo)出多能干細(xì)胞，是繼日本,、美國(guó)之后第三個(gè)掌握該技術(shù)的國(guó)家,。（生物谷 Bioon.com）
