長期以來，制藥公司的研發(fā)努力一直受到外界的負面評價,，因為它們的重點集中在富裕國家人群多發(fā)病藥物的開發(fā)上,。比如，美國男性有2種抗脫發(fā)藥,、4種勃起功能障礙治療藥可供選擇,。放眼發(fā)展中國家，成千上萬的人死于“被忽略的疾病”,，如瘧疾,、利什曼病（leishmaniasis）,、淋巴絲蟲病和美洲錐蟲病,，這些疾病常常以可怕的方式奪人于非命。
對全球公共衛(wèi)生的報道越多,，就看到越有必要建立藥物開發(fā)和推廣的創(chuàng)新方式,。日前，諾華制藥研究主管保羅·赫林（PaulHerrling）做客《福布斯》雜志,。赫林同時也是諾華熱帶疾病研究所的所長,，這是一個投資2億美元、為期10年的項目,，目的是開發(fā)用于治療登革熱,、肺結核和瘧疾的新藥。
問：諾華為何成立熱帶疾病研究所,，如何開展工作,？
赫林：90%的藥物開發(fā)由商業(yè)性制藥公司實施。我們?yōu)楹尾粡乃幬镅邪l(fā)預算中拿出一部分資金，投入到一些能產(chǎn)生很大改觀的疾病上,？我們沒有挑選HIV,，因為制藥業(yè)已將大把資金投入到這一領域。諾華選擇了肺結核和登革熱,。
后來,，維康基金找到我們，這是一家關注健康領域的基金,。他們希望合作,，開發(fā)新的抗瘧疾藥物。諾華正在生產(chǎn)抗瘧藥復方蒿甲醚（Coartem）,，并且不希望減弱在瘧疾和肺結核領域的研發(fā)實力,。維康基金表示愿意資助針對瘧疾的研發(fā)。如此一來,，我們將不必減弱投入到登革熱和肺結核的資源,。
問：投入2億美元只占諾華75億美元研發(fā)總預算的一小部分，對此您怎么看,？
赫林：我們要對股東負責,。如果要保持盈利，事業(yè)將受各種制約,。對一家商業(yè)組織來說,，它沒有責任去解決病人獲取藥品的問題，況且這類藥品的市場不大,。諾華正努力與PDPs（產(chǎn)品開發(fā)合作伙伴）和國際非營利性組織合作,，試圖一起解決這個問題。
問：合作伙伴如何開展工作,，各自分工如何,？
赫林：諾華與全球結核病藥物研發(fā)聯(lián)盟（TBAlliance）、瘧疾藥物開發(fā)項目（MMV）和被忽略疾病藥物研發(fā)計劃（DnDi）簽訂合同,，建立了一個化合物公共數(shù)據(jù)庫,，并向所有外部合作伙伴開放，其中包括大學和PDPs,。
我們給予合作伙伴獨家授權,。一旦化合物用于一種新的適應癥得到證明，它們可以與任何人進行合作開發(fā),。諾華保留對其它治療適應癥的權利,。
對那些沒有被列入公共領域的化合物,，我們會進行篩查,。諾華公布這些化合物，并讓這些化合物面向特定的治療適應癥（如瘧疾、肺結核和登革熱）,。如果在日后必須做大量化學工作,，諾華會獲取知識產(chǎn)權，以免相同的分子化合物被產(chǎn)業(yè)化,。比如,，用來治療登革熱的一些化合物或許對丙型肝炎有效，而后者可形成為“重磅炸彈”藥物,。我們將該知識產(chǎn)權提供給諾華制藥部門,，該部門是一個商業(yè)化組織。
問：疾病流行國家的衛(wèi)生部將大量購買這些藥物,，從而為開發(fā)這些藥物的制藥公司創(chuàng)造真正的贏利動機嗎,？
赫林：抗瘧藥Coartem是諾華銷量最大的藥物之一。
問題是,，在非洲,，如果藥物沒有以產(chǎn)品的成本價進行交付（從而讓病人完全免費地獲取）,，藥物將永遠不會到達病人的手中,。在有些情況下，藥物會在經(jīng)銷鏈的某個點遭到“劫持”,，并被出售,。目前，由于銷量上規(guī)模,，我們以80和50美分的價格提供成人和小兒劑量的Coartem,，實際上并不盈利。
當今世界并不存在著這種市場：藥物的價格彌補它們的開發(fā)成本,。對應每一只上市銷售的新藥,，就有另外七、八只藥物將遭遇失敗,，生產(chǎn)它們的成本都是相同的,。開發(fā)新藥的直接成本等于成功上市的那只藥物實際投入的費用，加上為開發(fā)失敗的藥物投入的所有成本,。每只新藥的開發(fā)成本在10億美元左右,。這就是制藥公司為何千方百計要開發(fā)重磅炸彈藥物，以抵消開發(fā)失敗所遭致的成本,。
問：FDA推出“優(yōu)先評審憑單”計劃,，針對被忽略疾病開發(fā)藥物的制藥公司可獲得一張審憑單，可加快審評,。Coartem獲得了優(yōu)先評審憑單,。優(yōu)先評審計劃有哪些好處？
赫林：迄今為止，我們憑Coartem拿到了第一張也是唯一一張優(yōu)先審評憑單,。FDA是在向那些實際上冒著風險進行投資并取得成功的制藥公司提供有利條件,。從某種程度上來說，這是一個獎勵手段,。但它并不能確保對制藥公司的產(chǎn)品審查都將是積極的,，只是審查過程將變得更快一些。
這個計劃的一大缺點是,，它并不能消除投身這一領域的制藥公司可能遭遇失敗的不利因素,。如果制藥公司未能讓所開發(fā)的藥物獲得批準，它就無法申領審憑單,。
問：未來之路在哪里,？
赫林：PDPs是一個精彩的概念，因為它涉及到了與慈善團體,、NGOs,、捐助者（比如維康基金和蓋茨基金）以及制藥行業(yè)的合作。過去8~10年來,，PDPs產(chǎn)生了100多只有潛力的藥物,，這種勢頭相當不錯。
（生物谷Bioon.com）
