盡管缺乏足夠的科學(xué)理解，但在巨大的潛在市場(chǎng)的誘惑下,，多數(shù)大型制藥公司仍在癌癥或抑郁癥等領(lǐng)域投入了大量的研發(fā)資金,，但近年來臨床試驗(yàn)遭遇了較高的失敗率。
5名神經(jīng)系統(tǒng)醫(yī)學(xué)家緊張地走進(jìn)了諾華的董事會(huì)辦公室,。醫(yī)學(xué)家們希望能說服諾華首席執(zhí)行官丹尼爾·魏思樂推進(jìn)研制一種用于老年性癡呆癥的實(shí)驗(yàn)性疫苗,。由于全世界有2500萬該疾病患者，因此,，即使是該領(lǐng)域中的一只治療效果有限的藥物,，也有可能成為“重磅炸彈”藥物。不過,，該疫苗的試驗(yàn)還將花費(fèi)數(shù)年時(shí)間和數(shù)億美元經(jīng)費(fèi),。
雖然其他制藥公司正在瞄準(zhǔn)老年性癡呆癥領(lǐng)域，但魏思樂有自己的看法：“我們?nèi)匀徊幻魑夏晷园V呆癥是一種怎樣的疾病,，并且不清楚目前的治療方法是否針對(duì)正確的發(fā)病機(jī)制,。”
盡管缺乏足夠的科學(xué)理解，但在巨大的潛在市場(chǎng)的誘惑下,，多數(shù)大型制藥公司仍在癌癥或抑郁癥等領(lǐng)域投入了大量的研發(fā)資金,，但近年來臨床試驗(yàn)遭遇了較高的失敗率。魏思樂拒絕全球最麻煩的疾病之一老年性癡呆癥,，折射出諾華在研究策略上的徹底轉(zhuǎn)向,。
7年前，魏思樂將風(fēng)險(xiǎn)計(jì)算納入了公司的開發(fā)計(jì)劃,，對(duì)諾華的研發(fā)模式進(jìn)行了徹底的改革,。他決定，只有當(dāng)藥物有足夠的科學(xué)證據(jù)支持,，諾華才會(huì)進(jìn)行長(zhǎng)期試驗(yàn),，不論藥物所治療的疾病是否罕見疾病，初始形成的市場(chǎng)到底有多大,。他的觀點(diǎn)是,，你若完全被財(cái)務(wù)預(yù)算牽制而不靠科學(xué)證據(jù)，那么最終還將浪費(fèi)時(shí)間和金錢,。
魏思樂的目標(biāo)是將公司最成功的創(chuàng)新產(chǎn)品之一,、抗癌藥物格列衛(wèi)（Gleevec）的經(jīng)驗(yàn)制度化。格列衛(wèi)最初獲批用來治療一種每年僅侵襲數(shù)千人的罕見血癌,，此后又被證實(shí)對(duì)其他6種危及生命的疾病也有療效,。去年，格列衛(wèi)為諾華創(chuàng)造了37億美元的收入,。而根據(jù)諾華的年度報(bào)告,，去年該公司銷售收入達(dá)到415億美元，利潤(rùn)總額為90億美元,。
魏思樂承認(rèn),，格列衛(wèi)的成功有點(diǎn)僥幸：該藥有著復(fù)雜的歷史，且基本上早于諾華實(shí)施的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型,。然而,，格列衛(wèi)捷報(bào)頻傳讓魏思樂理清了思路。現(xiàn)今諾華有93只候選藥物處于開發(fā)之中,，其中40%的開發(fā)時(shí)間是3年以上,。去年生產(chǎn)的80%的藥物都是經(jīng)過從早期測(cè)試階段到晚期開發(fā)階段的完整過程，這一比例比2005年提高了60%,。
罕見病,，才是機(jī)會(huì)
諾華令人刮目相看的研發(fā)行為，對(duì)于整個(gè)制藥行業(yè)來說可能標(biāo)志著一個(gè)轉(zhuǎn)折點(diǎn),。過去20年來,，在眾多生物科技公司極其關(guān)注科學(xué)證據(jù)時(shí)，大多數(shù)制藥公司更感興趣的仍是開發(fā)和銷售旨在治療大眾疾病的拳頭產(chǎn)品,。這種做法確實(shí)讓制藥公司取得了巨大的勝利,，其中包括一系列聲名顯赫的降膽固醇藥物，以及其他療效適中,、面向大眾市場(chǎng)的藥物,。
事實(shí)上，制藥公司已經(jīng)耗盡了容易抓住的治療目標(biāo),。而隨著許多上市已久的拳頭產(chǎn)品開始失去專利保護(hù),，在今后5年里，制藥行業(yè)預(yù)計(jì)將在仿制藥的競(jìng)爭(zhēng)中失去約1400億美元的銷售收入,，這些收入來源必須進(jìn)行填補(bǔ),。
目前，大型制藥公司雖然每年投下了幾十億美元的研究預(yù)算,，但沒有任何一家產(chǎn)品研發(fā)線上擁有大量有希望的藥物,。制藥行業(yè)還面臨著監(jiān)管部門對(duì)藥品安全前所未有的警惕，并且醫(yī)療健康保險(xiǎn)公司開始拒絕為那些只有合理利潤(rùn)而價(jià)格昂貴的藥物買單,。
所有這些現(xiàn)象都能夠解釋近來制藥行業(yè)的兼并和收購行動(dòng)為何開展得如火如荼,，這其中包括輝瑞以680億美元收購惠氏公司，默沙東與先靈葆雅以410億美元的價(jià)格聯(lián)姻,。然而,，這些公司規(guī)模越做越大,，推出的新藥數(shù)量卻似乎越來越少。2008年,，美國(guó)制藥公司投入了652億美元的研發(fā)費(fèi)用,，幾乎是2002年的兩倍，但去年只有8只全新藥物走向市場(chǎng),，其數(shù)量是2001年的一半,。
曾是一名醫(yī)生的魏思樂認(rèn)為，現(xiàn)在制藥行業(yè)的一些高管們已經(jīng)完全偏離了科學(xué)根基,，忘記了他們的核心客戶是病人,，而非股東，這是追求季度業(yè)績(jī)的惡果,。他相信,，諾華重點(diǎn)關(guān)注人數(shù)較少的狹義病人群體將催生出更有針對(duì)性、療效更好且副作用更少的藥物,。同時(shí),，監(jiān)管部門將樂于批準(zhǔn)這些藥物，并且這些藥物獲取醫(yī)療補(bǔ)償?shù)穆闊⒏佟?/p>
正如美國(guó)United Healthcare公司負(fù)責(zé)腫瘤學(xué)事務(wù)的高級(jí)副總裁Lee Newcomer所言,，“醫(yī)療保健領(lǐng)域有那么多垃圾藥品,，保險(xiǎn)公司是沒有能力為這些雷同藥物買單的。”諾華的研發(fā)模式則意味著合適的病人將得到合適的藥物,，那么保險(xiǎn)公司就有可能支付費(fèi)用,。(生物谷Bioon.com)
