盡管缺乏足夠的科學理解，但在巨大的潛在市場的誘惑下,，多數(shù)大型制藥公司仍在癌癥或抑郁癥等領(lǐng)域投入了大量的研發(fā)資金,，但近年來臨床試驗遭遇了較高的失敗率。
5名神經(jīng)系統(tǒng)醫(yī)學家緊張地走進了諾華的董事會辦公室,。醫(yī)學家們希望能說服諾華首席執(zhí)行官丹尼爾·魏思樂推進研制一種用于老年性癡呆癥的實驗性疫苗,。由于全世界有2500萬該疾病患者，因此,，即使是該領(lǐng)域中的一只治療效果有限的藥物,，也有可能成為“重磅炸彈”藥物。不過,，該疫苗的試驗還將花費數(shù)年時間和數(shù)億美元經(jīng)費,。
雖然其他制藥公司正在瞄準老年性癡呆癥領(lǐng)域，但魏思樂有自己的看法：“我們?nèi)匀徊幻魑夏晷园V呆癥是一種怎樣的疾病,，并且不清楚目前的治療方法是否針對正確的發(fā)病機制,。”
盡管缺乏足夠的科學理解，但在巨大的潛在市場的誘惑下,，多數(shù)大型制藥公司仍在癌癥或抑郁癥等領(lǐng)域投入了大量的研發(fā)資金,，但近年來臨床試驗遭遇了較高的失敗率。魏思樂拒絕全球最麻煩的疾病之一老年性癡呆癥,，折射出諾華在研究策略上的徹底轉(zhuǎn)向,。
7年前，魏思樂將風險計算納入了公司的開發(fā)計劃,，對諾華的研發(fā)模式進行了徹底的改革,。他決定，只有當藥物有足夠的科學證據(jù)支持,，諾華才會進行長期試驗,，不論藥物所治療的疾病是否罕見疾病，初始形成的市場到底有多大,。他的觀點是,，你若完全被財務預算牽制而不靠科學證據(jù)，那么最終還將浪費時間和金錢,。
魏思樂的目標是將公司最成功的創(chuàng)新產(chǎn)品之一,、抗癌藥物格列衛(wèi)（Gleevec）的經(jīng)驗制度化。格列衛(wèi)最初獲批用來治療一種每年僅侵襲數(shù)千人的罕見血癌,，此后又被證實對其他6種危及生命的疾病也有療效,。去年，格列衛(wèi)為諾華創(chuàng)造了37億美元的收入,。而根據(jù)諾華的年度報告,，去年該公司銷售收入達到415億美元，利潤總額為90億美元,。
魏思樂承認,，格列衛(wèi)的成功有點僥幸：該藥有著復雜的歷史，且基本上早于諾華實施的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型。然而,，格列衛(wèi)捷報頻傳讓魏思樂理清了思路?，F(xiàn)今諾華有93只候選藥物處于開發(fā)之中，其中40%的開發(fā)時間是3年以上,。去年生產(chǎn)的80%的藥物都是經(jīng)過從早期測試階段到晚期開發(fā)階段的完整過程,，這一比例比2005年提高了60%。
罕見病,，才是機會
諾華令人刮目相看的研發(fā)行為,，對于整個制藥行業(yè)來說可能標志著一個轉(zhuǎn)折點。過去20年來,，在眾多生物科技公司極其關(guān)注科學證據(jù)時,，大多數(shù)制藥公司更感興趣的仍是開發(fā)和銷售旨在治療大眾疾病的拳頭產(chǎn)品。這種做法確實讓制藥公司取得了巨大的勝利,，其中包括一系列聲名顯赫的降膽固醇藥物,，以及其他療效適中、面向大眾市場的藥物,。
事實上,，制藥公司已經(jīng)耗盡了容易抓住的治療目標。而隨著許多上市已久的拳頭產(chǎn)品開始失去專利保護,，在今后5年里,，制藥行業(yè)預計將在仿制藥的競爭中失去約1400億美元的銷售收入，這些收入來源必須進行填補,。
目前,，大型制藥公司雖然每年投下了幾十億美元的研究預算，但沒有任何一家產(chǎn)品研發(fā)線上擁有大量有希望的藥物,。制藥行業(yè)還面臨著監(jiān)管部門對藥品安全前所未有的警惕,，并且醫(yī)療健康保險公司開始拒絕為那些只有合理利潤而價格昂貴的藥物買單。
所有這些現(xiàn)象都能夠解釋近來制藥行業(yè)的兼并和收購行動為何開展得如火如荼,，這其中包括輝瑞以680億美元收購惠氏公司,，默沙東與先靈葆雅以410億美元的價格聯(lián)姻。然而,，這些公司規(guī)模越做越大,，推出的新藥數(shù)量卻似乎越來越少。2008年,，美國制藥公司投入了652億美元的研發(fā)費用,，幾乎是2002年的兩倍，但去年只有8只全新藥物走向市場,，其數(shù)量是2001年的一半,。
曾是一名醫(yī)生的魏思樂認為,，現(xiàn)在制藥行業(yè)的一些高管們已經(jīng)完全偏離了科學根基，忘記了他們的核心客戶是病人,，而非股東,，這是追求季度業(yè)績的惡果。他相信,，諾華重點關(guān)注人數(shù)較少的狹義病人群體將催生出更有針對性,、療效更好且副作用更少的藥物。同時,，監(jiān)管部門將樂于批準這些藥物，并且這些藥物獲取醫(yī)療補償?shù)穆闊⒏佟?/p>
正如美國United Healthcare公司負責腫瘤學事務的高級副總裁Lee Newcomer所言,，“醫(yī)療保健領(lǐng)域有那么多垃圾藥品,，保險公司是沒有能力為這些雷同藥物買單的。”諾華的研發(fā)模式則意味著合適的病人將得到合適的藥物,，那么保險公司就有可能支付費用,。(生物谷Bioon.com)
