美國(guó)輝瑞制藥公司此前同Protalix生物制藥公司(Protalix BioTherapeutics)聯(lián)手研發(fā)了高雪氏病新藥Elelyso,，并且向歐洲藥物監(jiān)管局提交了該藥物的上市申請(qǐng)書(shū)，但是歐盟監(jiān)管局不建議批準(zhǔn)該藥物的上市申請(qǐng),，原因是當(dāng)前高雪氏病藥物市場(chǎng)上有一種同類(lèi)藥物,，但是該同類(lèi)藥物的市場(chǎng)獨(dú)家銷(xiāo)售權(quán)直到2020年才會(huì)到期。
據(jù)了解,，歐盟監(jiān)管局的意見(jiàn)雖然并不具備最終的決定權(quán),，但是該監(jiān)管局的意見(jiàn)通常是歐洲藥物管理局的參考意見(jiàn)。該消息一經(jīng)傳出,，Protalix生物制藥公司的股價(jià)下跌了51美分,，跌幅7.7%，報(bào)收于每股6.09美元,。
據(jù)悉,，Gaucher disease(戈謝病，高雪氏病)(舊時(shí)曾稱(chēng)高雪病)是溶酶體糖脂貯積癥中較常見(jiàn)的一種,，為常染色體隱性遺傳,，常表現(xiàn)為多系統(tǒng)的脂質(zhì)沉積，累及骨髓,、肝脾,、骨骼及神經(jīng)系統(tǒng),。正常情況下，β-葡萄糖腦苷脂酶把葡萄糖腦苷脂分解成葡萄糖和神經(jīng)酰胺,，有高雪氏病的患者,，不能產(chǎn)生這種酶，因而也不能分解相應(yīng)脂肪,，此種脂肪貯積在肝臟,、脾和骨髓中，導(dǎo)致多種器官受累并且發(fā)病,。2010年八月份,，歐洲藥物管理局已經(jīng)批準(zhǔn)希爾制藥集團(tuán)(Shire PLC)的Vpriv藥物上市銷(xiāo)售，用于治療高雪氏病,，當(dāng)時(shí)該藥物獲得了“孤兒藥”的評(píng)估定位,，而且該藥物的獨(dú)家上市銷(xiāo)售權(quán)一直有效至2020年。
孤兒藥,，主要用于評(píng)價(jià)那些治療罕見(jiàn)疾病的藥物，由于罕見(jiàn)病患病人群少,、市場(chǎng)需求少,、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā),，因此這些藥被形象地稱(chēng)為“孤兒藥”,。該種類(lèi)型的藥物獲批上市銷(xiāo)售起的十年之內(nèi)，歐洲地區(qū)不得出現(xiàn)其他的同類(lèi)藥物,，而在美國(guó),，七年之內(nèi)不得出現(xiàn)同該孤兒藥相似的藥物。
Elelyso藥物的確得到了歐盟監(jiān)管局的中肯,，但是出于對(duì)孤兒藥的特殊保護(hù)政策,，該藥物依然無(wú)法獲得審批上市銷(xiāo)售。今年5月1日,，美國(guó)食品和藥物監(jiān)管局批準(zhǔn)了該藥物的市場(chǎng)申請(qǐng),，Elelyso的其他常見(jiàn)副作用(在接受Elelyso治療者中，發(fā)生率超過(guò)10%)包括上呼染,、普通感冒樣癥狀(鼻咽炎),、關(guān)節(jié)疼痛(關(guān)節(jié)痛)、流行性感冒,、頭痛,、四肢疼痛、背痛和尿路感染,。
據(jù)悉,，輝瑞制藥公司享有Elelyso藥物在以色列境外所有醫(yī)藥市場(chǎng)的銷(xiāo)售權(quán)力,，Protalix生物制藥公司總部位于以色列。交易所最新收盤(pán)之時(shí),，輝瑞制藥公司的股價(jià)上漲了14美分,，報(bào)收于每股22.74美元，希爾制藥集團(tuán)的股價(jià)上漲了1.25美元,，報(bào)收于每股92.07美元,。(生物谷Bioon.com)
