美國輝瑞制藥公司此前同Protalix生物制藥公司(Protalix BioTherapeutics)聯(lián)手研發(fā)了高雪氏病新藥Elelyso,，并且向歐洲藥物監(jiān)管局提交了該藥物的上市申請書,，但是歐盟監(jiān)管局不建議批準該藥物的上市申請，原因是當(dāng)前高雪氏病藥物市場上有一種同類藥物,，但是該同類藥物的市場獨家銷售權(quán)直到2020年才會到期,。

據(jù)了解，歐盟監(jiān)管局的意見雖然并不具備最終的決定權(quán),，但是該監(jiān)管局的意見通常是歐洲藥物管理局的參考意見,。該消息一經(jīng)傳出，Protalix生物制藥公司的股價下跌了51美分,，跌幅7.7%,，報收于每股6.09美元。

據(jù)悉,，Gaucher disease(戈謝病,，高雪氏病)(舊時曾稱高雪病)是溶酶體糖脂貯積癥中較常見的一種，為常染色體隱性遺傳,，常表現(xiàn)為多系統(tǒng)的脂質(zhì)沉積,，累及骨髓、肝脾,、骨骼及神經(jīng)系統(tǒng),。正常情況下，β-葡萄糖腦苷脂酶把葡萄糖腦苷脂分解成葡萄糖和神經(jīng)酰胺,，有高雪氏病的患者,，不能產(chǎn)生這種酶，因而也不能分解相應(yīng)脂肪,，此種脂肪貯積在肝臟,、脾和骨髓中，導(dǎo)致多種器官受累并且發(fā)病,。2010年八月份,，歐洲藥物管理局已經(jīng)批準希爾制藥集團(Shire PLC)的Vpriv藥物上市銷售，用于治療高雪氏病,，當(dāng)時該藥物獲得了“孤兒藥”的評估定位,，而且該藥物的獨家上市銷售權(quán)一直有效至2020年。

孤兒藥,，主要用于評價那些治療罕見疾病的藥物,，由于罕見病患病人群少、市場需求少,、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”,。該種類型的藥物獲批上市銷售起的十年之內(nèi),，歐洲地區(qū)不得出現(xiàn)其他的同類藥物，而在美國,，七年之內(nèi)不得出現(xiàn)同該孤兒藥相似的藥物,。

Elelyso藥物的確得到了歐盟監(jiān)管局的中肯，但是出于對孤兒藥的特殊保護政策,，該藥物依然無法獲得審批上市銷售,。今年5月1日，美國食品和藥物監(jiān)管局批準了該藥物的市場申請,，Elelyso的其他常見副作用(在接受Elelyso治療者中,，發(fā)生率超過10%)包括上呼染、普通感冒樣癥狀(鼻咽炎),、關(guān)節(jié)疼痛(關(guān)節(jié)痛),、流行性感冒、頭痛,、四肢疼痛,、背痛和尿路感染。

據(jù)悉,，輝瑞制藥公司享有Elelyso藥物在以色列境外所有醫(yī)藥市場的銷售權(quán)力,，Protalix生物制藥公司總部位于以色列。交易所最新收盤之時,，輝瑞制藥公司的股價上漲了14美分,，報收于每股22.74美元，希爾制藥集團的股價上漲了1.25美元,，報收于每股92.07美元,。(生物谷Bioon.com)