2012年7月19日訊 /生物谷BIOON/ -- 為繼續(xù)推進罕見疾病領(lǐng)域醫(yī)藥研發(fā),，英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）與總部位于美國的生物技術(shù)公司Amicus Therapeutics公司擴大了它們之間的合作--將開發(fā)及商業(yè)化研究性藥理伴侶Amigal(migalastat HCl)，用于法布里?。‵abry）的治療,。
此次擴大聯(lián)盟由3部分組成：
1） 共同開發(fā)用于Fabry的所有當前及未來配方，包括migalastat HCl與GSK/JCR研究性酶替代療法（ERT）的復(fù)合配方,。
2） 所有未來Fabry產(chǎn)品的商業(yè)化協(xié)定,。Amicus公司將擁有所有Fabry產(chǎn)品在美國的商業(yè)化權(quán)利，而GSK將擁有在其余世界各地的商業(yè)化權(quán)利。
3） GSK 增加的1860萬美元投資,，將以普通股每股6.3美元計算,。這使得GSK所持有Amicus公司股份達到19.9%。
根據(jù)原有協(xié)議的條款,，通過3000萬美元預(yù)付款,，GSK獲得了Amigal開發(fā)、生產(chǎn),、商業(yè)化的全球獨家協(xié)議,。GSK還同意支付約1.7億美元的開發(fā)及商業(yè)化里程碑款項，以及全球銷售達2位數(shù)的特許權(quán)使用費,。
Migalastat將開發(fā)用于3種不同的用途
目前，Amicus公司與GSK正致力于平行開發(fā)migalastat 3種不同的用途,，用于治療Fabry病,。
1） migalastat作為單一療法：III期全球注冊研究（研究011和012）目前正在所攜帶基因突變適合于伴侶單一療法（chaperone monotherapy）的患者中開展。011研究的結(jié)果預(yù)計將在2012年第三季度得出,，所得到的數(shù)據(jù)用于支持向FDA提交的新藥申請,。如果獲得批準，Amicus公司將負責(zé)在美國市場的產(chǎn)品推廣,。
2） migalastat與ERT療法的聯(lián)用：將migalastat與ERT療法聯(lián)合的一項II期研究（013）目前正在進行,。在2012年1月，Amicus已公布了013研究的初步積極結(jié)果,。
3） migalastat與一種專有的臨床前ERT療法的組合配方：Amicus和GSK,，與總部位于日本的JCR合作，正在開發(fā)migalastat與一種專有的重組人α-半乳糖苷酶（JR-051）的組合配方,。這種ERT療法由JCR開發(fā),，GSK獲得JR-051在日本以外國家和地區(qū)的市場。由Amicus,、GSK,、JCR共同開展的臨床前研究表明，與單獨的重組酶相比,，這種伴侶-ERT復(fù)合配方能使更多的α-半乳糖苷酶吸收進組織,，顯著地降低Fabry疾病相關(guān)組織中GL-3的水平。Amicus和GSK認為,，這種復(fù)合配方的伴侶-ERT產(chǎn)品,，將有望于2013年進入臨床研究。（生物谷bioon.com）
編譯自：GlaxoSmithKline expands Fabry disease deal with Amicus, upping stake in the firm
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