肺部釋藥主導(dǎo)公司之一的Aradigm與蛋白質(zhì)和基因技術(shù)創(chuàng)新公司GeneRx+日前宣布簽訂合作協(xié)議,,利用Aradigm公司的肺部釋藥技術(shù)AERx開發(fā)GeneRx+公司的兩大主導(dǎo)基因?qū)@a(chǎn)品Alphagen和Coxagen,。這兩個(gè)產(chǎn)品用于長(zhǎng)期治療時(shí),,能促使病人自身細(xì)胞產(chǎn)生治療性蛋白質(zhì),。Alphagen可用于治療因缺乏α-1抗胰蛋白酶(A1AT)的遺傳性肺氣腫,,Coxagen用于治療原發(fā)性肺動(dòng)脈高血壓(PPH),。GeneRx+公司在Ib期臨床研究中已證實(shí)了A1AT基因(alphagen)表達(dá),,這些產(chǎn)品將獲得FDA授予的“罕用藥物”身份,。A1AT缺乏是一種常見和嚴(yán)重的遺傳性疾病,,易導(dǎo)致引起生命危險(xiǎn)的肺和肝疾病。PPH為非常罕見的致命性疾病,,由于肺血管狹窄導(dǎo)致肺循環(huán)壓力增加,,最終引起心衰,且常易誤診,,現(xiàn)有的的療法有注射療法或進(jìn)行器官移植,。根據(jù)協(xié)議,Aradigm負(fù)責(zé)采用AERx技術(shù)設(shè)計(jì)和進(jìn)行臨床前研究,,以及進(jìn)一步開發(fā)和產(chǎn)品商業(yè)化,,這項(xiàng)協(xié)議部分資金來(lái)自美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)授予給GeneRx+公司的資金。Aradigm公司總裁兼首席執(zhí)行官RichardThompson先生說(shuō),,這項(xiàng)合作能優(yōu)化合作者的在研產(chǎn)品,,加強(qiáng)Aradigm公司的戰(zhàn)略,同時(shí)通過(guò)創(chuàng)新的非侵入性給藥方式可以滿足醫(yī)療需要,。中國(guó)醫(yī)藥數(shù)字圖書館