美國(guó)食品和藥物管理局近日宣布,,暫停在美國(guó)境內(nèi)針對(duì)“氣泡兒童”開(kāi)展的基因療法試驗(yàn),原因是在法國(guó)進(jìn)行的試驗(yàn)中,,患病兒童得了類似白血病的莫名疾病,。 “氣泡兒童”,,是指一生下來(lái)就患有重度先天性綜合型免疫缺陷的兒童,,他們無(wú)法產(chǎn)生健全的免疫系統(tǒng),必須在形似氣泡的無(wú)菌隔離艙中生存,。骨髓移植是治療“氣泡兒童”的手段之一,,但成功率過(guò)低,基因療法作為一種替代手段而被寄予厚望,?! 》▏?guó)科學(xué)家菲舍爾在2000年4月宣布,他和同事用基因療法治愈了3名“氣泡兒童”,,但他們?cè)谘芯恐邪l(fā)現(xiàn),,一名1999年10月成功接受治療的兒童,體內(nèi)一種白血球水平異常增高,,類似白血病,,這種現(xiàn)象此前在其他試驗(yàn)中從來(lái)沒(méi)有被觀察到過(guò)。研究人員還發(fā)現(xiàn),,化療雖然對(duì)這名兒童能起到效果,,但無(wú)法清除異常增多的白血球?! 』虔煼槭裁磿?huì)引發(fā)類似白血病的癥狀,,一些科學(xué)家推測(cè),這有可能是基因療法操作所致,。美國(guó)基因療法學(xué)會(huì)的專家認(rèn)為,,盡管有挫折,基因療法依然“大有前途”,。