在細(xì)胞里添加一整條“定制”的人造染色體,可望成為用基因技術(shù)治療遺傳 疾病的一種新做法,。加拿大一家公司用小鼠進(jìn)行的初步試驗(yàn)表明,,人造染色體的 確能使所需的基因發(fā)揮作用。 基因是染色體上的片段,,遺傳疾病是由基因缺陷引起的,,用完好無(wú)損的基因 取代有缺陷的基因,可治療疾病,。以前基因療法的普遍做法是,,以無(wú)害的病毒為 載體,將所需基因運(yùn)送到患者細(xì)胞染色體需要修補(bǔ)的地方,。但病毒的“載貨量” 太小,,只能運(yùn)送一兩個(gè)小基因,而許多疾病需要修補(bǔ)多個(gè)基因才可能治好,。要讓 病毒在準(zhǔn)確的地點(diǎn)“卸貨”也很不容易,,有時(shí)候病毒攜帶的基因會(huì)落到染色體上 錯(cuò)誤的地方,導(dǎo)致癌癥,。 于19日出版的英國(guó)《新科學(xué)家》雜志報(bào)道說(shuō),,現(xiàn)在世界各地已有一些研究 小組在嘗試新方法,通過(guò)添加整條染色體而不是替換單個(gè)基因來(lái)治病,。加拿大染 色體分子系統(tǒng)公司的科學(xué)家說(shuō),,他們以正常小鼠的染色體關(guān)鍵“零件”為基礎(chǔ), 制造出了人造染色體,。它能像正常染色體那樣分裂和遺傳,,所攜帶的特定基因能 發(fā)揮作用,。 科學(xué)家培育了一批內(nèi)部包含人造染色體的細(xì)胞,往一部分細(xì)胞的人造染色體 里添加一個(gè)基因,,該基因可產(chǎn)生一種人類血液激素--紅細(xì)胞生成素,。隨后,科學(xué) 家將這些細(xì)胞注射到小鼠體內(nèi),,結(jié)果小鼠體內(nèi)的紅細(xì)胞數(shù)量顯著增加,,顯示人造 染色體攜帶的紅細(xì)胞生成素基因發(fā)揮了作用。而那些人造染色體內(nèi)不含該基因的 細(xì)胞,,注射到小鼠體內(nèi)后就不會(huì)引起這種效果,。 科學(xué)家認(rèn)為,利用類似的方法,,可望治療血友病等。醫(yī)生可從患者身上提取 細(xì)胞,,添加攜有所需基因的人造染色體,,再將細(xì)胞注射給患者本人。人造染色體 的基因運(yùn)載能力比病毒大得多,,可以攜帶多個(gè)基因,。 不過(guò),在進(jìn)行人體實(shí)驗(yàn)之前,,還需要更多的研究以證明這類方法的有效性,、 穩(wěn)定性與安全性。例如,,人造染色體里不能含有不需要的基因,,以免導(dǎo)致意外。