為美國政府提供衛(wèi)生政策建議的非贏利機(jī)構(gòu)“美國醫(yī)學(xué)研究院”（IOM）年中發(fā)表了一份報(bào)告稱,，“制藥公司在兒科癌癥藥物上的研究幾乎為零”,，而在用于治療患癌兒童的藥物中,，大約有一半至少已有“20年的藥齡”,。 大多數(shù)給兒童使用的抗癌藥物原先都是專門為成年人開發(fā)的,，然后才轉(zhuǎn)給兒童使用,。在過去10年中,，僅有科羅拉（Clolar）是一開始就被批準(zhǔn)用于治療患癌兒童的抗癌藥物,。 （一）企業(yè)鐘情成年患者 波士頓Dana-Farber癌癥研究院辦公室主任斯蒂芬·薩蘭認(rèn)為,，在抗癌藥物的研發(fā)上，成年患者是一個(gè)更龐大,、更有利可圖的市場(chǎng),，因此要比兒童患者更能吸引制藥公司的目光。美國每年有將近140萬人被診斷患有癌癥,，其中年齡在20歲以下的患者只有12400人,。自然，制藥公司不愿意投資數(shù)億美元專門針對(duì)患癌兒童這么小的一個(gè)市場(chǎng),。 制藥公司認(rèn)為有足夠的理由使他們將精力放在成年人身上,。基因泰克公司產(chǎn)品研發(fā)總裁蘇珊·赫爾曼說,，她必須抓住能讓更多病人得到治療好處的機(jī)會(huì),。與兒童相比，成年人不僅遭受癌癥襲擊的人數(shù)更多,，而且疾病的治愈難度也更大：64%的成年癌癥患者可以被治愈,，而兒童的這一比例可達(dá)80%。 另一方面,，對(duì)兒童進(jìn)行臨床試驗(yàn)也比較困難,。由于醫(yī)生們通常不愿意在采用標(biāo)準(zhǔn)藥物治療即可治愈的兒童身上試用試驗(yàn)性藥物，因此只有少數(shù)兒科病人符合參加早期臨床試驗(yàn)的資格,。招募到足夠數(shù)量的兒童,、開展新藥臨床試驗(yàn)可能需要好幾年的時(shí)間。 此外,，投資兒童用藥的開發(fā),，制藥公司面臨的風(fēng)險(xiǎn)可能更大。美國Tufts大學(xué)藥物開發(fā)研究中心指出,，將一種新藥推向市場(chǎng),，制藥公司一般要花費(fèi)10多年的時(shí)間，投入至少8億美元的資金,。因此,，制藥公司擔(dān)心，一種本來有前景的藥物一旦兒童的臨床試驗(yàn)出現(xiàn)問題，即使該藥對(duì)成年人有治療效果,，將來也許都難以通過藥監(jiān)部門的批準(zhǔn),。如此一來，所有的投資都會(huì)付諸東流,。 美國圣猶大兒童研究醫(yī)院藥品部門的負(fù)責(zé)人瑪麗·雷林指出,，由于新型專利藥可以創(chuàng)造最大的利潤，因此,，很少有制藥公司對(duì)患癌兒童所依賴的老仿制藥感興趣,。 為了扭轉(zhuǎn)這種局面，美國FDA已經(jīng)出臺(tái)了許多激勵(lì)措施,，鼓勵(lì)制藥公司生產(chǎn)兒科藥物,。FDA根據(jù)一項(xiàng)49位病人參與的研究，對(duì)科羅拉進(jìn)行了“快速審批”,。去年12月,，F(xiàn)DA還制定并通過了罕用藥物計(jì)劃；同時(shí)還給予Genzyme公司為期7年的科羅拉的獨(dú)家銷售權(quán),，從而使其不會(huì)受到仿制藥的競(jìng)爭(zhēng),。 然而，根據(jù)IOM報(bào)告,，這樣的激勵(lì)措施還不足以促進(jìn)兒童專用新藥的開發(fā),。按現(xiàn)行的規(guī)定，制藥公司沒有必要在新藥獲得批準(zhǔn)前就開展兒童的臨床試驗(yàn),，因?yàn)闊o論是批準(zhǔn)前還是批準(zhǔn)后進(jìn)行兒童的臨床試驗(yàn),，公司都能獲得同樣的利益。 因此,，研究報(bào)告的協(xié)調(diào)人,、安進(jìn)公司負(fù)責(zé)腫瘤藥物開發(fā)的戴維·帕金森說，兒童用藥的開發(fā)不會(huì)一帆風(fēng)順,，因?yàn)殚_發(fā)它們的成本要比其給制藥公司所能帶來的回報(bào)大得多,。 （二）情況有所好轉(zhuǎn) 一些醫(yī)生表示，他們已發(fā)現(xiàn)在兒童抗癌藥的開發(fā)上正在出現(xiàn)可喜的變化,。美國國家癌癥研究所（NCI）抗癌藥物評(píng)價(jià)項(xiàng)目部負(fù)責(zé)兒科事務(wù)的副主任馬爾科姆·史密斯說,，研究人員目前正在對(duì)患癌兒童試驗(yàn)20多種靶向治療藥物,。而Velcade,、美羅華（Rituxan）和易瑞沙（Iressa）這幾種抗癌藥已經(jīng)銷售了好幾年，許多醫(yī)生希望盡早看到在兒童中間對(duì)這些藥物開展臨床試驗(yàn),。為順應(yīng)這一形勢(shì),，NCI最近制定了一項(xiàng)計(jì)劃，準(zhǔn)備篩選出10至15種有望對(duì)抗普通兒科腫瘤的試驗(yàn)性藥物。 此外,，分子生物學(xué)領(lǐng)域取得的進(jìn)展也許對(duì)兒童抗癌藥的開發(fā)具有推動(dòng)作用,。在Dana-Farber癌癥研究院，醫(yī)生們正在計(jì)劃對(duì)患某種白血病的成年人和兒童試用同一種藥物,；在招募病人參與研究時(shí)他并不考慮他們的年齡,，而是著眼于其腫瘤所具有的生物學(xué)特質(zhì)。圣猶大兒童研究醫(yī)院目前也已經(jīng)撥款1000萬美元,，以期盡早對(duì)兒童抗癌藥開始試驗(yàn),。該院院長威廉·埃文斯表示，他們希望制藥公司能與醫(yī)院廣泛合作,，促進(jìn)新藥的開發(fā),。 （三）合作遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠 上述行動(dòng)看似令人振奮，但帕金森認(rèn)為,，這還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠,。 帕金森建議采取一種更為系統(tǒng)的做法。他認(rèn)為,，政府,、研究人員、制藥公司和病人利益的擁護(hù)團(tuán)體可以形成一種“公私合作的關(guān)系”,，來強(qiáng)力推動(dòng)兒童抗癌藥物的開發(fā),。通過這種合作關(guān)系，生物科技公司可以參與到對(duì)大量實(shí)驗(yàn)性化合物的開發(fā)之中,；NCI能從中協(xié)調(diào)臨床試驗(yàn)的開展,；對(duì)成功開發(fā)出來的藥物，有關(guān)公司可以擁有其銷售權(quán),。這種合作關(guān)系就像一家非贏利公司,，可以使藥物順利通過審批程序，隨后進(jìn)入商業(yè)化階段,。 IOM報(bào)告的編輯之一,、“兒童癌癥組織”的項(xiàng)目組主席彼得·亞當(dāng)森說：“我們需要像NCI這樣一個(gè)機(jī)構(gòu)來推進(jìn)這一過程，并對(duì)外表明‘我們的使命就是為兒童開發(fā)新的抗癌藥物’,。” （新華社提供,，未經(jīng)許可，嚴(yán)禁轉(zhuǎn)載）
