為美國政府提供衛(wèi)生政策建議的非贏利機構(gòu)“美國醫(yī)學(xué)研究院”（IOM）年中發(fā)表了一份報告稱，“制藥公司在兒科癌癥藥物上的研究幾乎為零”,，而在用于治療患癌兒童的藥物中，大約有一半至少已有“20年的藥齡”,。 大多數(shù)給兒童使用的抗癌藥物原先都是專門為成年人開發(fā)的,，然后才轉(zhuǎn)給兒童使用,。在過去10年中，僅有科羅拉（Clolar）是一開始就被批準(zhǔn)用于治療患癌兒童的抗癌藥物,。 （一）企業(yè)鐘情成年患者 波士頓Dana-Farber癌癥研究院辦公室主任斯蒂芬·薩蘭認為,，在抗癌藥物的研發(fā)上，成年患者是一個更龐大,、更有利可圖的市場，因此要比兒童患者更能吸引制藥公司的目光,。美國每年有將近140萬人被診斷患有癌癥，其中年齡在20歲以下的患者只有12400人,。自然，制藥公司不愿意投資數(shù)億美元專門針對患癌兒童這么小的一個市場,。 制藥公司認為有足夠的理由使他們將精力放在成年人身上,。基因泰克公司產(chǎn)品研發(fā)總裁蘇珊·赫爾曼說,，她必須抓住能讓更多病人得到治療好處的機會。與兒童相比,，成年人不僅遭受癌癥襲擊的人數(shù)更多,，而且疾病的治愈難度也更大：64%的成年癌癥患者可以被治愈,，而兒童的這一比例可達80%。 另一方面,，對兒童進行臨床試驗也比較困難。由于醫(yī)生們通常不愿意在采用標(biāo)準(zhǔn)藥物治療即可治愈的兒童身上試用試驗性藥物,，因此只有少數(shù)兒科病人符合參加早期臨床試驗的資格。招募到足夠數(shù)量的兒童,、開展新藥臨床試驗可能需要好幾年的時間。 此外,，投資兒童用藥的開發(fā)，制藥公司面臨的風(fēng)險可能更大,。美國Tufts大學(xué)藥物開發(fā)研究中心指出,，將一種新藥推向市場,，制藥公司一般要花費10多年的時間，投入至少8億美元的資金,。因此，制藥公司擔(dān)心,，一種本來有前景的藥物一旦兒童的臨床試驗出現(xiàn)問題，即使該藥對成年人有治療效果,，將來也許都難以通過藥監(jiān)部門的批準(zhǔn)。如此一來,，所有的投資都會付諸東流,。 美國圣猶大兒童研究醫(yī)院藥品部門的負責(zé)人瑪麗·雷林指出,，由于新型專利藥可以創(chuàng)造最大的利潤，因此,，很少有制藥公司對患癌兒童所依賴的老仿制藥感興趣,。 為了扭轉(zhuǎn)這種局面，美國FDA已經(jīng)出臺了許多激勵措施,，鼓勵制藥公司生產(chǎn)兒科藥物,。FDA根據(jù)一項49位病人參與的研究，對科羅拉進行了“快速審批”,。去年12月,，F(xiàn)DA還制定并通過了罕用藥物計劃；同時還給予Genzyme公司為期7年的科羅拉的獨家銷售權(quán),，從而使其不會受到仿制藥的競爭,。 然而，根據(jù)IOM報告,，這樣的激勵措施還不足以促進兒童專用新藥的開發(fā),。按現(xiàn)行的規(guī)定，制藥公司沒有必要在新藥獲得批準(zhǔn)前就開展兒童的臨床試驗,，因為無論是批準(zhǔn)前還是批準(zhǔn)后進行兒童的臨床試驗,，公司都能獲得同樣的利益,。 因此,，研究報告的協(xié)調(diào)人、安進公司負責(zé)腫瘤藥物開發(fā)的戴維·帕金森說,，兒童用藥的開發(fā)不會一帆風(fēng)順,，因為開發(fā)它們的成本要比其給制藥公司所能帶來的回報大得多。 （二）情況有所好轉(zhuǎn) 一些醫(yī)生表示,，他們已發(fā)現(xiàn)在兒童抗癌藥的開發(fā)上正在出現(xiàn)可喜的變化,。美國國家癌癥研究所（NCI）抗癌藥物評價項目部負責(zé)兒科事務(wù)的副主任馬爾科姆·史密斯說，研究人員目前正在對患癌兒童試驗20多種靶向治療藥物,。而Velcade,、美羅華（Rituxan）和易瑞沙（Iressa）這幾種抗癌藥已經(jīng)銷售了好幾年，許多醫(yī)生希望盡早看到在兒童中間對這些藥物開展臨床試驗,。為順應(yīng)這一形勢,，NCI最近制定了一項計劃，準(zhǔn)備篩選出10至15種有望對抗普通兒科腫瘤的試驗性藥物,。 此外,，分子生物學(xué)領(lǐng)域取得的進展也許對兒童抗癌藥的開發(fā)具有推動作用。在Dana-Farber癌癥研究院，醫(yī)生們正在計劃對患某種白血病的成年人和兒童試用同一種藥物,；在招募病人參與研究時他并不考慮他們的年齡,，而是著眼于其腫瘤所具有的生物學(xué)特質(zhì)。圣猶大兒童研究醫(yī)院目前也已經(jīng)撥款1000萬美元,，以期盡早對兒童抗癌藥開始試驗,。該院院長威廉·埃文斯表示，他們希望制藥公司能與醫(yī)院廣泛合作,，促進新藥的開發(fā),。 （三）合作遠遠不夠 上述行動看似令人振奮，但帕金森認為,，這還遠遠不夠,。 帕金森建議采取一種更為系統(tǒng)的做法。他認為,，政府、研究人員,、制藥公司和病人利益的擁護團體可以形成一種“公私合作的關(guān)系”,，來強力推動兒童抗癌藥物的開發(fā)。通過這種合作關(guān)系,，生物科技公司可以參與到對大量實驗性化合物的開發(fā)之中,；NCI能從中協(xié)調(diào)臨床試驗的開展；對成功開發(fā)出來的藥物,，有關(guān)公司可以擁有其銷售權(quán),。這種合作關(guān)系就像一家非贏利公司，可以使藥物順利通過審批程序,，隨后進入商業(yè)化階段,。 IOM報告的編輯之一、“兒童癌癥組織”的項目組主席彼得·亞當(dāng)森說：“我們需要像NCI這樣一個機構(gòu)來推進這一過程,，并對外表明‘我們的使命就是為兒童開發(fā)新的抗癌藥物’,。” （新華社提供，未經(jīng)許可,，嚴(yán)禁轉(zhuǎn)載）
