為美國政府提供衛(wèi)生政策建議的非贏利機構“美國醫(yī)學研究院”（IOM）年中發(fā)表了一份報告稱,，“制藥公司在兒科癌癥藥物上的研究幾乎為零”,，而在用于治療患癌兒童的藥物中,，大約有一半至少已有“20年的藥齡”。
大多數(shù)給兒童使用的抗癌藥物原先都是專門為成年人開發(fā)的,，然后才轉給兒童使用,。在過去10年中，僅有科羅拉（Clolar）是一開始就被批準用于治療患癌兒童的抗癌藥物,。
（一）企業(yè)鐘情成年患者
波士頓Dana-Farber癌癥研究院辦公室主任斯蒂芬·薩蘭認為,，在抗癌藥物的研發(fā)上,，成年患者是一個更龐大,、更有利可圖的市場,，因此要比兒童患者更能吸引制藥公司的目光。美國每年有將近140萬人被診斷患有癌癥,，其中年齡在20歲以下的患者只有12400人,。自然，制藥公司不愿意投資數(shù)億美元專門針對患癌兒童這么小的一個市場,。
制藥公司認為有足夠的理由使他們將精力放在成年人身上,。基因泰克公司產(chǎn)品研發(fā)總裁蘇珊·赫爾曼說,，她必須抓住能讓更多病人得到治療好處的機會,。與兒童相比，成年人不僅遭受癌癥襲擊的人數(shù)更多,，而且疾病的治愈難度也更大：64%的成年癌癥患者可以被治愈,，而兒童的這一比例可達80%。
另一方面,，對兒童進行臨床試驗也比較困難,。由于醫(yī)生們通常不愿意在采用標準藥物治療即可治愈的兒童身上試用試驗性藥物，因此只有少數(shù)兒科病人符合參加早期臨床試驗的資格,。招募到足夠數(shù)量的兒童,、開展新藥臨床試驗可能需要好幾年的時間。
此外,，投資兒童用藥的開發(fā),，制藥公司面臨的風險可能更大。美國Tufts大學藥物開發(fā)研究中心指出,，將一種新藥推向市場,，制藥公司一般要花費10多年的時間，投入至少8億美元的資金,。因此,，制藥公司擔心，一種本來有前景的藥物一旦兒童的臨床試驗出現(xiàn)問題,，即使該藥對成年人有治療效果,，將來也許都難以通過藥監(jiān)部門的批準。如此一來,，所有的投資都會付諸東流,。
美國圣猶大兒童研究醫(yī)院藥品部門的負責人瑪麗·雷林指出，由于新型專利藥可以創(chuàng)造最大的利潤,，因此,，很少有制藥公司對患癌兒童所依賴的老仿制藥感興趣,。
為了扭轉這種局面，美國FDA已經(jīng)出臺了許多激勵措施,，鼓勵制藥公司生產(chǎn)兒科藥物,。FDA根據(jù)一項49位病人參與的研究，對科羅拉進行了“快速審批”,。去年12月,，F(xiàn)DA還制定并通過了罕用藥物計劃；同時還給予Genzyme公司為期7年的科羅拉的獨家銷售權,，從而使其不會受到仿制藥的競爭,。
然而，根據(jù)IOM報告,，這樣的激勵措施還不足以促進兒童專用新藥的開發(fā),。按現(xiàn)行的規(guī)定，制藥公司沒有必要在新藥獲得批準前就開展兒童的臨床試驗,，因為無論是批準前還是批準后進行兒童的臨床試驗,，公司都能獲得同樣的利益。
因此,，研究報告的協(xié)調(diào)人,、安進公司負責腫瘤藥物開發(fā)的戴維·帕金森說，兒童用藥的開發(fā)不會一帆風順,，因為開發(fā)它們的成本要比其給制藥公司所能帶來的回報大得多,。
（二）情況有所好轉
一些醫(yī)生表示，他們已發(fā)現(xiàn)在兒童抗癌藥的開發(fā)上正在出現(xiàn)可喜的變化,。美國國家癌癥研究所（NCI）抗癌藥物評價項目部負責兒科事務的副主任馬爾科姆·史密斯說,，研究人員目前正在對患癌兒童試驗20多種靶向治療藥物。而Velcade,、美羅華（Rituxan）和易瑞沙（Iressa）這幾種抗癌藥已經(jīng)銷售了好幾年,，許多醫(yī)生希望盡早看到在兒童中間對這些藥物開展臨床試驗。為順應這一形勢,，NCI最近制定了一項計劃,，準備篩選出10至15種有望對抗普通兒科腫瘤的試驗性藥物。
此外,，分子生物學領域取得的進展也許對兒童抗癌藥的開發(fā)具有推動作用,。在Dana-Farber癌癥研究院，醫(yī)生們正在計劃對患某種白血病的成年人和兒童試用同一種藥物,；在招募病人參與研究時他并不考慮他們的年齡,，而是著眼于其腫瘤所具有的生物學特質。圣猶大兒童研究醫(yī)院目前也已經(jīng)撥款1000萬美元,，以期盡早對兒童抗癌藥開始試驗,。該院院長威廉·埃文斯表示,，他們希望制藥公司能與醫(yī)院廣泛合作，促進新藥的開發(fā),。
（三）合作遠遠不夠
上述行動看似令人振奮,，但帕金森認為，這還遠遠不夠,。
帕金森建議采取一種更為系統(tǒng)的做法,。他認為，政府,、研究人員、制藥公司和病人利益的擁護團體可以形成一種“公私合作的關系”,，來強力推動兒童抗癌藥物的開發(fā),。通過這種合作關系，生物科技公司可以參與到對大量實驗性化合物的開發(fā)之中,；NCI能從中協(xié)調(diào)臨床試驗的開展,；對成功開發(fā)出來的藥物，有關公司可以擁有其銷售權,。這種合作關系就像一家非贏利公司,，可以使藥物順利通過審批程序，隨后進入商業(yè)化階段,。
IOM報告的編輯之一,、“兒童癌癥組織”的項目組主席彼得·亞當森說：“我們需要像NCI這樣一個機構來推進這一過程，并對外表明‘我們的使命就是為兒童開發(fā)新的抗癌藥物’,。”
大多數(shù)給兒童使用的抗癌藥物原先都是專門為成年人開發(fā)的,，然后才轉給兒童使用,。在過去10年中，僅有科羅拉（Clolar）是一開始就被批準用于治療患癌兒童的抗癌藥物,。
（一）企業(yè)鐘情成年患者
波士頓Dana-Farber癌癥研究院辦公室主任斯蒂芬·薩蘭認為,，在抗癌藥物的研發(fā)上,，成年患者是一個更龐大,、更有利可圖的市場,，因此要比兒童患者更能吸引制藥公司的目光。美國每年有將近140萬人被診斷患有癌癥,，其中年齡在20歲以下的患者只有12400人,。自然，制藥公司不愿意投資數(shù)億美元專門針對患癌兒童這么小的一個市場,。
制藥公司認為有足夠的理由使他們將精力放在成年人身上,。基因泰克公司產(chǎn)品研發(fā)總裁蘇珊·赫爾曼說,，她必須抓住能讓更多病人得到治療好處的機會,。與兒童相比，成年人不僅遭受癌癥襲擊的人數(shù)更多,，而且疾病的治愈難度也更大：64%的成年癌癥患者可以被治愈,，而兒童的這一比例可達80%。
另一方面,，對兒童進行臨床試驗也比較困難,。由于醫(yī)生們通常不愿意在采用標準藥物治療即可治愈的兒童身上試用試驗性藥物，因此只有少數(shù)兒科病人符合參加早期臨床試驗的資格,。招募到足夠數(shù)量的兒童,、開展新藥臨床試驗可能需要好幾年的時間。
此外,，投資兒童用藥的開發(fā),，制藥公司面臨的風險可能更大。美國Tufts大學藥物開發(fā)研究中心指出,，將一種新藥推向市場,，制藥公司一般要花費10多年的時間，投入至少8億美元的資金,。因此,，制藥公司擔心，一種本來有前景的藥物一旦兒童的臨床試驗出現(xiàn)問題,，即使該藥對成年人有治療效果,，將來也許都難以通過藥監(jiān)部門的批準。如此一來,，所有的投資都會付諸東流,。
美國圣猶大兒童研究醫(yī)院藥品部門的負責人瑪麗·雷林指出，由于新型專利藥可以創(chuàng)造最大的利潤,，因此,，很少有制藥公司對患癌兒童所依賴的老仿制藥感興趣,。
為了扭轉這種局面，美國FDA已經(jīng)出臺了許多激勵措施,，鼓勵制藥公司生產(chǎn)兒科藥物,。FDA根據(jù)一項49位病人參與的研究，對科羅拉進行了“快速審批”,。去年12月,，F(xiàn)DA還制定并通過了罕用藥物計劃；同時還給予Genzyme公司為期7年的科羅拉的獨家銷售權,，從而使其不會受到仿制藥的競爭,。
然而，根據(jù)IOM報告,，這樣的激勵措施還不足以促進兒童專用新藥的開發(fā),。按現(xiàn)行的規(guī)定，制藥公司沒有必要在新藥獲得批準前就開展兒童的臨床試驗,，因為無論是批準前還是批準后進行兒童的臨床試驗,，公司都能獲得同樣的利益。
因此,，研究報告的協(xié)調(diào)人,、安進公司負責腫瘤藥物開發(fā)的戴維·帕金森說，兒童用藥的開發(fā)不會一帆風順,，因為開發(fā)它們的成本要比其給制藥公司所能帶來的回報大得多,。
（二）情況有所好轉
一些醫(yī)生表示，他們已發(fā)現(xiàn)在兒童抗癌藥的開發(fā)上正在出現(xiàn)可喜的變化,。美國國家癌癥研究所（NCI）抗癌藥物評價項目部負責兒科事務的副主任馬爾科姆·史密斯說,，研究人員目前正在對患癌兒童試驗20多種靶向治療藥物。而Velcade,、美羅華（Rituxan）和易瑞沙（Iressa）這幾種抗癌藥已經(jīng)銷售了好幾年,，許多醫(yī)生希望盡早看到在兒童中間對這些藥物開展臨床試驗。為順應這一形勢,，NCI最近制定了一項計劃,，準備篩選出10至15種有望對抗普通兒科腫瘤的試驗性藥物。
此外,，分子生物學領域取得的進展也許對兒童抗癌藥的開發(fā)具有推動作用,。在Dana-Farber癌癥研究院，醫(yī)生們正在計劃對患某種白血病的成年人和兒童試用同一種藥物,；在招募病人參與研究時他并不考慮他們的年齡,，而是著眼于其腫瘤所具有的生物學特質。圣猶大兒童研究醫(yī)院目前也已經(jīng)撥款1000萬美元,，以期盡早對兒童抗癌藥開始試驗,。該院院長威廉·埃文斯表示,，他們希望制藥公司能與醫(yī)院廣泛合作，促進新藥的開發(fā),。
（三）合作遠遠不夠
上述行動看似令人振奮,，但帕金森認為，這還遠遠不夠,。
帕金森建議采取一種更為系統(tǒng)的做法,。他認為，政府,、研究人員、制藥公司和病人利益的擁護團體可以形成一種“公私合作的關系”,，來強力推動兒童抗癌藥物的開發(fā),。通過這種合作關系，生物科技公司可以參與到對大量實驗性化合物的開發(fā)之中,；NCI能從中協(xié)調(diào)臨床試驗的開展,；對成功開發(fā)出來的藥物，有關公司可以擁有其銷售權,。這種合作關系就像一家非贏利公司,，可以使藥物順利通過審批程序，隨后進入商業(yè)化階段,。
IOM報告的編輯之一,、“兒童癌癥組織”的項目組主席彼得·亞當森說：“我們需要像NCI這樣一個機構來推進這一過程，并對外表明‘我們的使命就是為兒童開發(fā)新的抗癌藥物’,。”
