FDA今天提議重大規(guī)章變化,，以使實(shí)驗(yàn)藥更廣泛,、更容易地可供病情嚴(yán)重而沒(méi)有其他治療選擇的患者獲得,，并說(shuō)明了獲取條件和生產(chǎn)商對(duì)實(shí)驗(yàn)藥可收取的費(fèi)用,。
在該建議規(guī)章下,，實(shí)驗(yàn)藥的擴(kuò)大獲得將使個(gè)別患者,、小的患者群體和較大范圍的人群在沒(méi)有令人滿意的可選擇的治療方法下,，根據(jù)某項(xiàng)治療計(jì)劃診斷、監(jiān)察或治療該病或該癥狀,。
“此項(xiàng)建議的改革經(jīng)過(guò)周密計(jì)劃,，旨在平衡幾個(gè)目標(biāo)，”FDA代理局長(zhǎng)Andrew C. von Eschenbach博士稱,。“一個(gè)目標(biāo)是使更多缺乏令人滿意的可選擇療法的患者獲得未批準(zhǔn)的藥物,，同時(shí)權(quán)衡保護(hù)患者個(gè)人的需要。另一個(gè)同樣重要的目標(biāo)是確保為市場(chǎng)帶來(lái)安全有效的藥物的科學(xué)程序仍然是完整的,。”
“FDA希望該建議能使醫(yī)療界更多地了解病情嚴(yán)重的患者獲取實(shí)驗(yàn)藥現(xiàn)有的選擇范圍,，”FDA的運(yùn)營(yíng)副局長(zhǎng)Janet Woodcock補(bǔ)充道。“通過(guò)說(shuō)明和簡(jiǎn)化程序,，F(xiàn)DA還希望鼓勵(lì)公司使這樣的實(shí)驗(yàn)藥可供獲得,，并減少醫(yī)療從業(yè)人員獲取它們的障礙。”
自上世紀(jì)70年代以來(lái),，F(xiàn)DA已允許了多種獲得實(shí)驗(yàn)藥的途徑,。其中一些較大的項(xiàng)目（包括根據(jù)試驗(yàn)型新藥[Investigational New Drug，IND]治療規(guī)章的項(xiàng)目）成功地使上萬(wàn)艾滋病,、癌癥和心血管疾病患者在產(chǎn)品批準(zhǔn)上市前獲得了有效的治療,。然而，現(xiàn)有規(guī)章沒(méi)有充分描述可獲得項(xiàng)目的全部范圍,，明確認(rèn)可只用于個(gè)別患者的急救用途和大范圍患者群的廣泛治療用途,。FDA認(rèn)為，其規(guī)章清楚地反映可獲得的治療用途項(xiàng)目的完整范圍，確保實(shí)驗(yàn)藥治療用途廣泛公正地獲得是很重要的,。關(guān)于什么時(shí)候?qū)?shí)驗(yàn)藥收費(fèi)適當(dāng)?shù)囊?guī)章需要修改,，因?yàn)檫@些規(guī)章沒(méi)有說(shuō)明允許收費(fèi)條件的全部范圍，并且已證明在實(shí)踐中解釋這些規(guī)章是困難的,，造成什么費(fèi)用可收取產(chǎn)生模糊,。
該建議規(guī)章有90天的公開(kāi)評(píng)論期，在以下CDER網(wǎng)址上有詳細(xì)描述：http://www.fda.gov/cder/regulatory/applications/IND_PR.htm,。這些重要的建議將：
(1)現(xiàn)代化適用的規(guī)章,，以包括所有實(shí)驗(yàn)藥被允許的情況，包括：
●在非緊急和緊急環(huán)境下的個(gè)別患者
●小患者群體,；和
●根據(jù)IND治療的較大的患者群體,。要批準(zhǔn)這些擴(kuò)大的治療用途，F(xiàn)DA通常必須對(duì)以下幾點(diǎn)表示認(rèn)同：患者嚴(yán)重且即刻危及生命的病情或癥狀沒(méi)有令人滿意的已批準(zhǔn)的療法,；實(shí)驗(yàn)藥對(duì)該患者潛在的益處使?jié)撛诘娘L(fēng)險(xiǎn)變得可接受,；提供該療法不會(huì)干擾該藥的開(kāi)發(fā)。
(2)通過(guò)建立相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)使實(shí)驗(yàn)藥在適當(dāng)?shù)那闆r下更廣泛地獲得,，該標(biāo)準(zhǔn)要將支持某種實(shí)驗(yàn)藥可使用所需的證據(jù)水平與疾病的嚴(yán)重性和可能接受該藥治療的患者數(shù)量聯(lián)系起來(lái),。
(3)修訂當(dāng)前關(guān)于制造商收回實(shí)驗(yàn)藥成本費(fèi)用的規(guī)章，以便：
●說(shuō)明該費(fèi)用在臨床試驗(yàn)中被允許只是為了促進(jìn)開(kāi)發(fā)具有超過(guò)現(xiàn)有療法的重大益處的藥物,，否則可能由于其昂貴的費(fèi)用而無(wú)法開(kāi)發(fā),。
●說(shuō)明允許對(duì)用于治療的實(shí)驗(yàn)藥收費(fèi)是為了促進(jìn)并鼓勵(lì)這些藥可供獲得，只有在制藥商能收回其成本的情況,，這些藥才可能獲得。
該建議也將簡(jiǎn)化成本收回計(jì)算,，通過(guò)解釋臨床試驗(yàn)中使用的實(shí)驗(yàn)藥的費(fèi)用可能只包括與該藥開(kāi)發(fā)相關(guān)的直接費(fèi)用,，用于治療的實(shí)驗(yàn)藥的費(fèi)用可能還包括使該藥可供獲得的中間管理費(fèi)用。
書(shū)面評(píng)論需標(biāo)上記事號(hào)碼2006N-0062與RIN 0910-AF14（用于擴(kuò)大獲取建議）和記事號(hào)碼2006N-0061 和/或 RIN 0910-AF13（用于成本收回建議）,，并通過(guò)以下任何途徑提交：
●聯(lián)邦eRulemaking入口：http://www.regulations.gov,。根據(jù)指示提交評(píng)論。
●FDA網(wǎng)址：http://www.fda.gov/dockets/ecomments,。根據(jù)指示在FDA網(wǎng)站上提交評(píng)論,。
●傳真：301-827-6870
●郵件/手遞/快遞[紙質(zhì)、磁盤(pán)或CD-ROM提交]：Division of Dockets Management, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852
