FDA今天提議重大規(guī)章變化，以使實驗藥更廣泛,、更容易地可供病情嚴(yán)重而沒有其他治療選擇的患者獲得，并說明了獲取條件和生產(chǎn)商對實驗藥可收取的費用,。
在該建議規(guī)章下,，實驗藥的擴大獲得將使個別患者、小的患者群體和較大范圍的人群在沒有令人滿意的可選擇的治療方法下,，根據(jù)某項治療計劃診斷,、監(jiān)察或治療該病或該癥狀。
“此項建議的改革經(jīng)過周密計劃,，旨在平衡幾個目標(biāo),，”FDA代理局長Andrew C. von Eschenbach博士稱。“一個目標(biāo)是使更多缺乏令人滿意的可選擇療法的患者獲得未批準(zhǔn)的藥物,，同時權(quán)衡保護患者個人的需要,。另一個同樣重要的目標(biāo)是確保為市場帶來安全有效的藥物的科學(xué)程序仍然是完整的。”
“FDA希望該建議能使醫(yī)療界更多地了解病情嚴(yán)重的患者獲取實驗藥現(xiàn)有的選擇范圍,，”FDA的運營副局長Janet Woodcock補充道,。“通過說明和簡化程序，F(xiàn)DA還希望鼓勵公司使這樣的實驗藥可供獲得,，并減少醫(yī)療從業(yè)人員獲取它們的障礙,。”
自上世紀(jì)70年代以來,，F(xiàn)DA已允許了多種獲得實驗藥的途徑。其中一些較大的項目（包括根據(jù)試驗型新藥[Investigational New Drug,，IND]治療規(guī)章的項目）成功地使上萬艾滋病,、癌癥和心血管疾病患者在產(chǎn)品批準(zhǔn)上市前獲得了有效的治療。然而,，現(xiàn)有規(guī)章沒有充分描述可獲得項目的全部范圍,，明確認(rèn)可只用于個別患者的急救用途和大范圍患者群的廣泛治療用途。FDA認(rèn)為,，其規(guī)章清楚地反映可獲得的治療用途項目的完整范圍,，確保實驗藥治療用途廣泛公正地獲得是很重要的。關(guān)于什么時候?qū)嶒炈幨召M適當(dāng)?shù)囊?guī)章需要修改,，因為這些規(guī)章沒有說明允許收費條件的全部范圍,，并且已證明在實踐中解釋這些規(guī)章是困難的,，造成什么費用可收取產(chǎn)生模糊,。
該建議規(guī)章有90天的公開評論期,，在以下CDER網(wǎng)址上有詳細(xì)描述：http://www.fda.gov/cder/regulatory/applications/IND_PR.htm,。這些重要的建議將：
(1)現(xiàn)代化適用的規(guī)章,，以包括所有實驗藥被允許的情況,，包括：
●在非緊急和緊急環(huán)境下的個別患者
●小患者群體,；和
●根據(jù)IND治療的較大的患者群體,。要批準(zhǔn)這些擴大的治療用途,，F(xiàn)DA通常必須對以下幾點表示認(rèn)同：患者嚴(yán)重且即刻危及生命的病情或癥狀沒有令人滿意的已批準(zhǔn)的療法,；實驗藥對該患者潛在的益處使?jié)撛诘娘L(fēng)險變得可接受,；提供該療法不會干擾該藥的開發(fā),。
(2)通過建立相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)使實驗藥在適當(dāng)?shù)那闆r下更廣泛地獲得,，該標(biāo)準(zhǔn)要將支持某種實驗藥可使用所需的證據(jù)水平與疾病的嚴(yán)重性和可能接受該藥治療的患者數(shù)量聯(lián)系起來,。
(3)修訂當(dāng)前關(guān)于制造商收回實驗藥成本費用的規(guī)章,，以便：
●說明該費用在臨床試驗中被允許只是為了促進開發(fā)具有超過現(xiàn)有療法的重大益處的藥物，否則可能由于其昂貴的費用而無法開發(fā),。
●說明允許對用于治療的實驗藥收費是為了促進并鼓勵這些藥可供獲得，只有在制藥商能收回其成本的情況,，這些藥才可能獲得,。
該建議也將簡化成本收回計算，通過解釋臨床試驗中使用的實驗藥的費用可能只包括與該藥開發(fā)相關(guān)的直接費用,，用于治療的實驗藥的費用可能還包括使該藥可供獲得的中間管理費用,。
書面評論需標(biāo)上記事號碼2006N-0062與RIN 0910-AF14（用于擴大獲取建議）和記事號碼2006N-0061 和/或 RIN 0910-AF13（用于成本收回建議）,，并通過以下任何途徑提交：
●聯(lián)邦eRulemaking入口：http://www.regulations.gov,。根據(jù)指示提交評論。
●FDA網(wǎng)址：http://www.fda.gov/dockets/ecomments,。根據(jù)指示在FDA網(wǎng)站上提交評論。
●傳真：301-827-6870
●郵件/手遞/快遞[紙質(zhì),、磁盤或CD-ROM提交]：Division of Dockets Management, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852
