小型生物技術(shù)企業(yè)的特點(diǎn)是創(chuàng)新,、專注和靈活，弱點(diǎn)是缺乏經(jīng)驗(yàn)和資金,。尤其是在金融動(dòng)蕩,、經(jīng)濟(jì)蕭條的時(shí)侯,，每家中小生物技術(shù)企業(yè)的日子相對(duì)難過(guò)，家家都有難念的經(jīng),。因?yàn)樗鼈儾幌翊蠊灸敲锤辉?，手中擁有大筆現(xiàn)金，一旦IPO及融資融債業(yè)務(wù)萎縮,，這些中小生物技術(shù)企業(yè)的現(xiàn)金流就會(huì)出問(wèn)題,。畢竟絕大多數(shù)中小企業(yè)還沒(méi)有實(shí)現(xiàn)贏利擁有自我造血功能，它們的生存和發(fā)展取決于資本市場(chǎng)的支持和自身新藥研究項(xiàng)目進(jìn)展以及與大藥廠的合作,。
老“運(yùn)動(dòng)員”不慌
每當(dāng)資金一緊,，中小生物技術(shù)企業(yè)的CEO們就要四處奔波籌集資金，為生存而戰(zhàn),。在華爾街,，人們對(duì)此有一個(gè)更為形象的比喻，每當(dāng)金融資本出現(xiàn)短缺時(shí),，企業(yè)必須要為自己安全著落修筑“跑道”（Runway）,，這一跑道是靠資金構(gòu)筑起來(lái)的，資金越多,，意味著“跑道”越長(zhǎng),，企業(yè)就更安全。
按業(yè)內(nèi)的規(guī)律,，通常手中只有一年運(yùn)營(yíng)資金的中小生物技術(shù)企業(yè)都有生存風(fēng)險(xiǎn),，如果繼續(xù)瘋狂“燒錢(qián)”，又沒(méi)有足夠的現(xiàn)金入賬,，企業(yè)很快就要關(guān)門(mén),，所以華爾街通常把手中現(xiàn)金不足以使用一年的這類企業(yè)視為進(jìn)入危險(xiǎn)期的企業(yè)（Cash Stress）。這樣的上市企業(yè)不僅投資者會(huì)“用腳”投票,，股票價(jià)格還會(huì)大幅下滑,，很快面臨摘牌危險(xiǎn)。
好在生物技術(shù)企業(yè)多數(shù)是久經(jīng)資本市場(chǎng)考驗(yàn)的老“運(yùn)動(dòng)員”,，它們生來(lái)就是在缺乏資金的環(huán)境中成長(zhǎng)起來(lái)的,，無(wú)論在何種艱難困苦的情況下，它們基本都能憑借其創(chuàng)新研發(fā)活力及其頑強(qiáng)的生命力,，堅(jiān)強(qiáng)地挺過(guò)來(lái),。1998年和2002年,，整個(gè)行業(yè)都經(jīng)歷資金嚴(yán)重短缺的困境,，但并沒(méi)有阻礙生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展勢(shì)頭。只是這回金融緊縮的行情可能與前幾次有所不同,，這次金融風(fēng)暴是史無(wú)前例的全球性災(zāi)難,，需要更長(zhǎng)時(shí)間復(fù)蘇,。各大金融投資機(jī)構(gòu)都受到了重創(chuàng)，需要政府大筆資金緊急救援,，因此生物技術(shù)企業(yè)的資金“輸血”可能會(huì)供不應(yīng)求,，或“遠(yuǎn)水救不了近火”。大部分生物技術(shù)企業(yè)需要做好足夠的心理準(zhǔn)備來(lái)渡過(guò)漫長(zhǎng)的嚴(yán)冬,。
審批世道變了
上述不利消息或許讓許多人對(duì)生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)投資產(chǎn)生了恐懼或沮喪感,，但對(duì)這一新興行業(yè)見(jiàn)得多的長(zhǎng)線投資人來(lái)說(shuō)，這并不會(huì)影響他們的投資熱情和信心,。尤其是,，Windhover Information公司最近出具的一份調(diào)研報(bào)告讓他們頗受鼓舞。
首先,，從新藥審批程序和結(jié)果來(lái)看,，盡管FDA審批新藥越來(lái)越嚴(yán)，但對(duì)中小生物技術(shù)企業(yè)頗為“厚愛(ài)”,。過(guò)去幾年來(lái),，中小企業(yè)獲得批準(zhǔn)的新藥為數(shù)不少。在2005～2007年間,，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的全新結(jié)構(gòu)（NME）新藥有1/3來(lái)自小型生物技術(shù)公司,。由此可見(jiàn)，F(xiàn)DA鼓勵(lì)和支持創(chuàng)新藥,，并不在乎公司實(shí)力和品牌大小,。相反，許多大藥廠的許多新藥都是me-too藥物,，或改劑型和適應(yīng)癥,，F(xiàn)DA對(duì)此審批格外嚴(yán)謹(jǐn)。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為,，這種由小型創(chuàng)新型公司不斷研制出新藥的趨勢(shì)可能還會(huì)繼續(xù)下去,。
另一方面，F(xiàn)DA的藥政管理在思路和新藥審批策略上有重大調(diào)整和突破,，這對(duì)中小生物技術(shù)企業(yè)十分有利,。自從去年美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)有關(guān)藥政管理的修正法案后，F(xiàn)DA開(kāi)始建立并實(shí)施了新的評(píng)審模式,，即“風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和避險(xiǎn)戰(zhàn)略”（簡(jiǎn)稱REMS工具）,，使多種新藥有更多途徑和機(jī)會(huì)獲得上市批準(zhǔn)。據(jù)悉,，F(xiàn)DA采取這種審批新政是基于這樣的原則：適當(dāng)放開(kāi)新藥批準(zhǔn)尺度,，嚴(yán)格限制新藥適應(yīng)范圍，只允許少部分病人使用產(chǎn)品以降低藥品使用風(fēng)險(xiǎn),。
過(guò)去,，大藥廠最喜歡開(kāi)發(fā),、生產(chǎn)、銷(xiāo)售適應(yīng)面廣的可重復(fù)銷(xiāo)售藥品,。這種“重磅藥”銷(xiāo)售的經(jīng)營(yíng)模式,，給FDA和藥廠都帶來(lái)了風(fēng)險(xiǎn)和壓力。但凡藥品總有毒性,，不同的患者對(duì)藥物毒副作用的耐受程度有極大差異,。像萬(wàn)絡(luò)這樣的藥物，如果當(dāng)初嚴(yán)格限制使用者的范圍,，或許就不會(huì)出現(xiàn)這么多人遭受?chē)?yán)重毒副作用甚至死亡的現(xiàn)象,，最后還被迫撤市，負(fù)擔(dān)幾十億美元的法律訴訟和集體官司賠償,。
重磅藥失勢(shì)
FDA這一新藥審批新對(duì)策,，意味著大藥廠偏愛(ài)重磅藥的開(kāi)發(fā)模式今后會(huì)受到嚴(yán)重挫折，政府不會(huì)批準(zhǔn)這些藥品令其迅速地廣泛應(yīng)用于多種臨床適應(yīng)癥,，促成銷(xiāo)售額上10億美元的重磅藥,。相反，F(xiàn)DA會(huì)更多,、更快地批準(zhǔn)由生物技術(shù)公司開(kāi)發(fā)的具有全新結(jié)構(gòu)或作用機(jī)理的新藥,，這些新藥或許起步的市場(chǎng)并不很大，但對(duì)特定病人群非常有幫助,，未來(lái)也有培育做大的可能,。如果FDA能按這樣的思路批藥，這對(duì)生物技術(shù)公司是極大的利好消息,，因?yàn)橹行∩锛夹g(shù)公司都要靠新藥審批和研發(fā)不斷取得進(jìn)展,，才能獲得投資者的青睞。如果仍像以前那樣,，投資周期這么長(zhǎng),，新藥審批這么難，投資者的興趣當(dāng)然要打折扣,。
