美國加州圣地亞哥醫(yī)學(xué)院衛(wèi)生法律研究所和麻醉安全研究中心的兩位科學(xué)家在最近一期的《科學(xué)》發(fā)表評論文章稱，一旦美國FDA批準(zhǔn)醫(yī)生可根據(jù)患者的臨床情況自由合理處方新藥,，那么制藥商對新藥的推廣,，醫(yī)生處方的適應(yīng)癥、人群,、劑量,、給藥途徑以及治療周期都將有別于國家藥品管理部門批準(zhǔn)的使用范圍,。這種情況被視為藥品的標(biāo)簽外處方off-label。這種情況非常常見,，在所有處方藥的應(yīng)用中有21%的情況為標(biāo)簽外處方,，而針對某一特定的適應(yīng)癥標(biāo)簽外處方的情況高達(dá)83%。

在實際的臨床應(yīng)用中,，醫(yī)生會根據(jù)最新的臨床研究數(shù)據(jù)確定藥品的標(biāo)簽外使用方式以提供給患者最佳的治療效果，但是盡管目前對罕見病的診斷與治療方法進(jìn)行了大量的介紹與宣傳,，很多臨床醫(yī)生對罕見病的認(rèn)知和診療手段的不明確,，導(dǎo)致標(biāo)簽外使用的模糊化。

盡管在對患者進(jìn)行標(biāo)簽外處方之前,，沒有進(jìn)行知情人同意的臨床研究認(rèn)證,，但是根據(jù)臨床流行病學(xué)的研究結(jié)果表明標(biāo)簽外處方可以減少患者的安全性風(fēng)險，比如奧氮平在老年癡呆癥患者中的使用,，卡鉑在兒童癌癥患者中的使用等等,。實際上在美國，罕見病用藥的標(biāo)簽外處方率高達(dá)90%,。盡管FDA允許罕見病標(biāo)簽外處方,，但是罕見病患者對藥物標(biāo)簽外處方的認(rèn)知并不一致。所以制藥商們希望FDA建立一個標(biāo)簽外處方的法案,，這樣一個系統(tǒng)化的評價方案對患者更有利,，這一法案的通過將促進(jìn)罕見病患者的治療。(生物谷Bioon.com)