Geron公司首席執(zhí)行官托馬斯?奧卡爾瑪博士表示批評(píng)人士沒有讀過(guò)該公司呈送給FDA的長(zhǎng)達(dá)2.8萬(wàn)頁(yè)的數(shù)據(jù)。“任何過(guò)度指責(zé)和阻礙干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的做法都是不可取的,。”
FDA日前明確全球首個(gè)授權(quán)在人體上開展的人類胚胎干細(xì)胞療法試驗(yàn),。
這一臨床試驗(yàn)將令人們首次了解這項(xiàng)技術(shù)的安全性和可能的療效。由于具有廣泛潛在的醫(yī)療用途,，干細(xì)胞療法一直受到期待,，但也備受政治和倫理爭(zhēng)議困擾。
里程碑式的重要決定
這項(xiàng)臨床試驗(yàn)將在新受到脊椎損傷的患者中測(cè)試由美國(guó)Geron公司與加州大學(xué)歐文分校開發(fā)的干細(xì)胞,。
FDA最初在2009年初明確了這項(xiàng)臨床試驗(yàn),。但在患者開始治療前，在一些注射這種細(xì)胞的大鼠體內(nèi)發(fā)現(xiàn)結(jié)節(jié),，F(xiàn)DA因此叫停了這項(xiàng)試驗(yàn),。Geron公司不得不重做大鼠試驗(yàn)，并開發(fā)更好的檢查細(xì)胞純度的方法,。
Geron公司于7月30日宣布,，F(xiàn)DA對(duì)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)已經(jīng)放行。
胚胎干細(xì)胞能轉(zhuǎn)化成體內(nèi)所有類型的細(xì)胞,?？茖W(xué)家們?cè)O(shè)想，將來(lái)干細(xì)胞可以用于將受損或處于疾病狀態(tài)的組織替換,，治療多種疾病,。
“我認(rèn)為對(duì)這個(gè)行業(yè)而言，F(xiàn)DA的這一決定是一個(gè)非常重要的里程碑,。”加里福利亞再生醫(yī)學(xué)研究所所長(zhǎng)阿蘭?特勞森在表示,，他補(bǔ)充說(shuō)，對(duì)這項(xiàng)試驗(yàn)的叫停令干細(xì)胞研究蒙上陰影,。“重新開始試驗(yàn)治療患者,，并證明這種療法的安全性是非常重要的,。”
但由于這些細(xì)胞的培養(yǎng)涉及破壞人胚胎細(xì)胞，因此備受爭(zhēng)議,，盡管一些研究人員表示他們能夠避免損傷人胚胎細(xì)胞,。
胚胎干細(xì)胞研究引起的政治問(wèn)題已延續(xù)了幾屆美國(guó)總統(tǒng)任期，宗教保守派對(duì)破壞或使用人類胚胎細(xì)胞持堅(jiān)定的反對(duì)態(tài)度,。
前任美國(guó)小布什總統(tǒng)限制聯(lián)邦政府對(duì)一些克隆或顯存細(xì)胞系進(jìn)行資助,。奧巴馬總統(tǒng)取消了這些限制，逐漸開始批準(zhǔn)聯(lián)邦政府資助更多的細(xì)胞系研究,。
位于加州門洛帕克市的Geron 公司,，將胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成支持神經(jīng)生長(zhǎng)的少突膠質(zhì)細(xì)胞前體。這些前體細(xì)胞可在脊椎損傷部位注射,。
人們希望,，這些細(xì)胞可以修復(fù)神經(jīng)細(xì)胞周圍的髓磷脂，恢復(fù)一些神經(jīng)傳輸信號(hào)的能力,。雖然讓高位截癱患者從輪椅上站起來(lái)尚不可期,，但可以期望恢復(fù)一些運(yùn)動(dòng)與知覺。
長(zhǎng)達(dá)2.8萬(wàn)頁(yè)的數(shù)據(jù)呈交FDA
Ⅰ期臨床試驗(yàn)將招募十位患者,，主要測(cè)試這種療法的安全性,。假設(shè)這種方法確實(shí)有效，在這種療法被證實(shí)和進(jìn)入廣泛使用之前,，必須耗時(shí)多年開展進(jìn)一步測(cè)試,。
Geron公司首席執(zhí)行官托馬斯?奧卡爾瑪博士指出，擬議中的7個(gè)研究機(jī)構(gòu)中,，已有兩個(gè)臨床研究基地的倫理委員會(huì)批準(zhǔn)了這項(xiàng)試驗(yàn),，在未來(lái)數(shù)月中，可能開始第一例患者治療,。
奧卡爾瑪博士將不會(huì)公布這些研究機(jī)構(gòu)的具體地點(diǎn)，他表示,，此舉是為了保護(hù)患者隱私免受來(lái)自媒體的影響,。
“我們不會(huì)讓這種情況發(fā)生，以免破壞試驗(yàn)的完整性,。”他在一次訪談中表示,，“這將貫徹始終。”
這引起一些專家的擔(dān)心,，這些專家表示,，Geron公司的療法顯效的機(jī)會(huì)不大，如果失敗或出現(xiàn)安全問(wèn)題,，會(huì)令整個(gè)研究領(lǐng)域遭受重創(chuàng),。對(duì)安全問(wèn)題最大的擔(dān)心在于,，如果在注射入患者體內(nèi)的混合物中存在任何胚胎干細(xì)胞，可能會(huì)形成腫瘤,。
奧卡爾瑪博士表示批評(píng)人士沒有讀過(guò)該公司呈送給FDA的長(zhǎng)達(dá)2.8萬(wàn)頁(yè)的數(shù)據(jù),。“任何過(guò)度指責(zé)和阻礙這項(xiàng)試驗(yàn)的做法都是不可取的。”他表示,。
參加初步試驗(yàn)的患者都必須是脊髓完全損傷的患者,，沒有任何自發(fā)康復(fù)的機(jī)會(huì)，奧卡爾瑪博士表示,。這樣,，如果患者運(yùn)動(dòng)或感覺方面出現(xiàn)任何改善，可以歸結(jié)于治療取得的效果,。
另外一家名為先進(jìn)細(xì)胞技術(shù)的公司,，正努力爭(zhēng)取FDA批準(zhǔn)測(cè)試從人胚胎干細(xì)胞獲得的視網(wǎng)膜細(xì)胞用于治療眼底黃色斑點(diǎn)癥，這種眼科疾病可以引起嚴(yán)重的視力喪失,。
在過(guò)去的幾年中,，科學(xué)家對(duì)使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞替代胚胎干細(xì)胞感到鼓舞。
誘導(dǎo)多能干細(xì)胞從成年皮膚細(xì)胞或血液細(xì)胞獲得,，可不需要人類胚胎細(xì)胞,。如果來(lái)自患者自身的細(xì)胞能轉(zhuǎn)化成新組織，這種方法可避免患者免疫系統(tǒng)排斥移植細(xì)胞,。而Geron公司的試驗(yàn)還需暫時(shí)使用免疫抑制藥物,。
不過(guò)，一些最近開展的實(shí)驗(yàn)室研究表明,，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞在轉(zhuǎn)化成不同類型的組織方面,，不如胚胎干細(xì)胞。（生物谷Bioon.com）
