POEMS綜合征是一種臨床罕見(jiàn)的克隆性漿細(xì)胞病,,存在治療難度大,、致殘率高、患者生存期短(2-7年),、預(yù)后不良等特點(diǎn),。北京協(xié)和醫(yī)院自2005年6月起,率先在國(guó)內(nèi)使用自體外周血造血干細(xì)胞移植治療POEMS綜合征,,取得了顯著療效,。這一成果獲得北京協(xié)和醫(yī)院2010年醫(yī)療成果二等獎(jiǎng),。
POEMS綜合征是一種由漿細(xì)胞異常導(dǎo)致的周?chē)窠?jīng),、內(nèi)分泌、血液,、消化,、皮膚、骨,、腎臟,、漿膜等多系統(tǒng)臟器損害的罕見(jiàn)病。1980年命名為POEMS綜合征,,是根據(jù)該病的多發(fā)性神經(jīng)病變(Polyneuopathy,P),、臟器腫大(Organomegaly,O)內(nèi)分泌病變(Endocrinopathy,E)、M蛋白(M-protein,M)和皮膚改變(Skin changes,S)等5種主要特征得名,。目前主要采用糖皮質(zhì)激素,、細(xì)胞毒藥物及局部放射治療,但預(yù)后不良,,致殘致死率幾乎達(dá)百分之百,。
北京協(xié)和醫(yī)院多科協(xié)作,深入進(jìn)行臨床研究,,證明自體外周血造血干細(xì)胞移植是POEMS綜合征有效且安全的治療手段,,可最大限度改善癥狀,,使患者獲得較高生活質(zhì)量。
來(lái)自山東的一名女患者是自體移植治療POEMS綜合征的受益者,,先后兩次成功接受治療,。2006年,該患者30多歲時(shí)由于出現(xiàn)不明原因的足下垂,、皮膚變黑等癥狀來(lái)到協(xié)和醫(yī)院就診,,最終被確診為POEMS綜合征。經(jīng)過(guò)分析論證,,協(xié)和醫(yī)院為她進(jìn)行了自體外周血造血干細(xì)胞移植,。由于發(fā)現(xiàn)早、治療及時(shí),,術(shù)后該患者的神經(jīng)系統(tǒng)功能大半恢復(fù),。半年后,看到手術(shù)希望的患者又進(jìn)行了第二次自體移植,,神經(jīng)系統(tǒng)基本恢復(fù),,至今無(wú)復(fù)發(fā)。
血液科副主任周道斌教授介紹說(shuō),,自體移植的核心是大劑量化療,,回輸?shù)淖泽w造血干細(xì)胞主要為恢復(fù)造血功能所用。其基本流程為,,事先從外周血中采集足夠的造血干細(xì)胞,,在低溫冰箱凍存;選取合適的時(shí)機(jī)對(duì)病人進(jìn)行超大劑量化療后,,重新將造血干細(xì)胞輸回病人體內(nèi),。在自體移植過(guò)程中,超大劑量的化療清除了引起POEMS綜合征的異常漿細(xì)胞,,同時(shí)也摧毀了患者自身的免疫系統(tǒng)和造血系統(tǒng),,患者需要進(jìn)入無(wú)菌的層流病房進(jìn)行保護(hù)性隔離?;剌敽蟮?到3周內(nèi),,造血功能和免疫功能基本恢復(fù),患者即可離開(kāi)層流病房,。如果說(shuō)化療打破了舊生活,,移植則為患者創(chuàng)造了新世界。
北京協(xié)和醫(yī)院于1986年報(bào)道國(guó)內(nèi)首例POEMS綜合征,,至今共診治一百余例POEMS綜合征患者,,為國(guó)內(nèi)最大的病人群體,并在國(guó)際上率先采用ONLS評(píng)分客觀評(píng)價(jià)神經(jīng)系統(tǒng)療效,率先應(yīng)用VEGF水平評(píng)估療效,,研究病例數(shù)及療效接近國(guó)際先進(jìn)水平,。
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