美國FDA批準(zhǔn)了50多年來首個治療狼瘡的新藥Benlysta,。該藥的研發(fā)在開啟人類基因組寶藏的努力進(jìn)程中具有里程碑的意義,。在Benlysta之前，F(xiàn)DA在1948年批準(zhǔn)阿司匹林,、1955年批準(zhǔn)羥基氯喹和皮質(zhì)激素治療狼瘡,。
葛蘭素贊助1.25億
Benlysta將由英國葛蘭素史克和美國人類基因組科學(xué)公司聯(lián)合銷售。人類基因組科學(xué)公司位于馬里蘭州的Rockville,，20年來公司如乘坐云霄飛車不斷發(fā)展壯大,。葛蘭素史克將基因組的研究作為最大的賭注之一，對人類基因組科學(xué)公司進(jìn)行了投資,。
分析家們預(yù)測,，Benlysta將成為“重磅炸彈級”藥物，年銷售額最終會達(dá)到10億美元,。
狼瘡是一種自身免疫性疾病,，患者的免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊自身的細(xì)胞核組織，導(dǎo)致炎癥和組織損傷,。臨床表現(xiàn)為關(guān)節(jié)疼痛,、發(fā)燒和皮疹等。類固醇潑尼松作為目前最主要的藥物但伴有嚴(yán)重的不良反應(yīng),。所以醫(yī)生和患者都渴望狼瘡治療新藥的出現(xiàn),。
在美國大約有16.1萬~150萬的狼瘡患者，其中婦女和非洲裔美國人較高加索種人常見,。
Benlysta是一種B淋巴細(xì)胞刺激因子（BlyS蛋白）抑制劑,，可以減少導(dǎo)致狼瘡患者病情加重的異常B淋巴細(xì)胞的數(shù)量。這些異常的B淋巴細(xì)胞是導(dǎo)致免疫系統(tǒng)產(chǎn)生細(xì)胞錯誤攻擊血管和自身其他健康組織引起狼瘡和其他免疫系統(tǒng)疾病的誘因。
人類基因組科學(xué)公司在創(chuàng)始人威廉·赫斯特泰（WilliamHaseltine）的領(lǐng)導(dǎo)下在人類基因組數(shù)據(jù)的寶藏中采用后現(xiàn)代的策略對Benlysta進(jìn)行研發(fā),，同時(shí)葛蘭素史克的前身史克必成公司提供了1.25億美元的贊助,。
研究人員對一些不必知曉的基因功能進(jìn)行探究，這些功能在人類的健康與疾病中扮演重要的角色,。這有別于以前藥物研發(fā)中的慣用思維,，赫斯特泰博士稱，在沒有了解到是何種基因之前是不可能用它發(fā)現(xiàn)新藥的,。最終他們只花了幾個星期就找到了其他人花上數(shù)年都沒有找到的BlyS基因,。
臨床研究長達(dá)10年
懷疑論者抱怨對基因組早先的預(yù)期并沒有實(shí)現(xiàn)，部分原因是因?yàn)榛蛟诩膊∵^程中角色的轉(zhuǎn)換非常復(fù)雜,。Benlysta是通過FDA批準(zhǔn)的第一個基于基因組數(shù)據(jù)開發(fā)的第一個藥物,。
Benlysta的開發(fā)路程漫長，早在2000年就進(jìn)入臨床研究,，雖然作為新靶點(diǎn)藥物也并沒有改變其坎坷的命運(yùn),。其中一個主要原因是如何對這個狼瘡新藥進(jìn)行評價(jià)知之甚少，專家們進(jìn)行了一年討論才設(shè)計(jì)出確定Benlysta對患者是否有效的臨床試驗(yàn)方案,。
最后在2009年兩項(xiàng)由1700名患者參加的臨床研究表明,，服用該藥和標(biāo)準(zhǔn)治療藥物的患者病情的活動程度要比沒有服用該藥的患者控制得好。FDA最初決定在去年12月給出審評結(jié)果,，但最終延遲到今年3月9日,。這些臨床研究結(jié)果雖然通過FDA的審評，但Benlysta能否減少患者嚴(yán)重狼瘡復(fù)發(fā)的可能性及改善疼痛的癥狀還不能確定,。
人類基因科學(xué)公司預(yù)測,，Benlysta最初市場大約為32.5萬名患者，每位患者一年的花費(fèi)大約為3.5萬美元,，這個定價(jià)在采用生物技術(shù)藥物治療相似疾病花費(fèi)的范圍之中。
臨床界對Benlysta的獲批表示歡迎,。不少醫(yī)生表示,，該藥為那些渴求新藥的患者提供了新的選擇。華盛頓醫(yī)科大學(xué)紅斑狼瘡的專家以及狼瘡研究中心的一名顧問稱,，Benlysta雖然不能對每個患者都有效,，但確實(shí)能幫助很多人改善生活質(zhì)量。
其他醫(yī)生也有相似的顧慮,，紐約Feinstein自身免疫和肌骨胳疾病醫(yī)學(xué)研究中心的一名主任稱,，在用本品進(jìn)行治療時(shí)，不得不選擇適合的人群,。她還指出許多患者可以減少甾體類藥物的使用,，如果Benlysta可以持久控制病情活動將更好。
（生物谷Bioon.com）
