近日美國食品與藥物管理局（FDA）發(fā)布公告,，批準Actemra（活性成分：tocilizumab）單獨給藥或與甲氨蝶呤合用，來治療2歲及以上兒童的活動性全身型幼年特發(fā)性關節(jié)炎（SJIA）,。

SJIA,，或稱Still病，是兒童中一種罕見的,、有可能威脅生命的疾病,，可導致全身嚴重炎癥。SJIA與其他幼年特發(fā)性關節(jié)炎（JIA）類型有別,。據(jù)估計，每1000名兒童中有2名患有JIA，而SJIA占到所以JIA患者的約10%,。

Actemra是一種白介素6受體阻滯劑,，于2010年1月8日經(jīng)FDA批準用于治療對其他藥物反應不佳的成人中度至嚴重活動性類風濕性關節(jié)炎。

“Actemra的這種新適應證為有這種罕見疾病的孩子提供了第一個經(jīng)批準的治療方法,。”FDA藥物評估和研究中心肺,、過敏和風濕病產(chǎn)品部主任Badrul Chowdhury博士說。

一個國際多中心對照試驗證明了Actemra的安全性和有效性,。試驗中,，112例患者接受Actemra或安慰劑每兩周一次的注射。研究參與者為患有SJIA,、年齡在2歲至17歲之間,、對非甾體類抗炎藥和類固醇反應不佳或不能耐受的患者。接受Actemra的患者中,，85%有治療反應,，而接受安慰劑的患者為24%。從長期來看，試驗隨訪期間,，接受Actemra的SJIA患者中,，有3例發(fā)生巨噬細胞活化綜合征（MAS）。MAS是兒童全身性炎癥性疾病有致命可能的并發(fā)癥,，被認為是由某些免疫細胞過度激活和增殖造成的,。

Actemra有提示嚴重感染的黑框警告。接受Actemra治療的患者如發(fā)生嚴重感染,，應停止使用Actemra,，直至感染控制。

試驗中的SJIA患者最常見的副作用包括上呼吸道感染,、頭痛,、咽喉痛和腹瀉。