關(guān)鍵詞： 賽諾菲 戈謝癥
北京時(shí)間2月16日凌晨消息,，法國(guó)制藥商賽諾菲安萬(wàn)特周五宣布,，用于治療戈謝癥的實(shí)驗(yàn)性藥物在兩組后期研究中均滿足了主要的目標(biāo)，公司將提交新的結(jié)果以加速監(jiān)管批準(zhǔn),。
賽諾菲安萬(wàn)特指出,，Eliglustat tartrate可能成為第一種口服治療戈謝癥的藥物,，后者是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，約有1萬(wàn)名患者,，預(yù)計(jì)這種新藥物將會(huì)完全顛覆目前的每?jī)芍苓M(jìn)行一次注射型治療的市場(chǎng)格局,。根據(jù)湯森路透藥物部門的預(yù)測(cè)，Eliglustat可能從2017年起產(chǎn)生每年3.6億美元的銷售收入,。
戈謝癥患者通常缺乏用于分解某種脂肪的特定類型脂肪酶,，導(dǎo)致患者有危及生命的器官損害以及骨骼問(wèn)題。
賽諾菲安萬(wàn)特在周五的一次醫(yī)學(xué)會(huì)議上提交了第一項(xiàng)研究的結(jié)論,，公布了Eliglustat與安慰劑的對(duì)比結(jié)果,，第二項(xiàng)研究則是進(jìn)行了與注射型治療藥物Cerezyme的療效比較。
賽諾芬安萬(wàn)特指出,，使用口服藥物治療的患者的脾臟大小顯示出“統(tǒng)計(jì)上明顯地改善”,，脾臟腫脹是戈謝癥的一個(gè)通常表現(xiàn)。研究同時(shí)證明Eliglustat和Cerezyme在疾病癥狀上的治療效果一樣好,。
賽諾菲安萬(wàn)特表示,，第二項(xiàng)研究的完整數(shù)據(jù)將在2013年下半年的一次醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。第三組后期研究目前正在進(jìn)行,，希望確定Eliglustat的使用劑量是否可以由目前的一天兩次降低到一天一次,。
除了在過(guò)去多年一直統(tǒng)治著戈謝癥治療的Cerezyme，目前可用的藥物還有夏爾制藥的Vpriv和輝瑞制藥的Elelyso,。同樣由賽諾菲安萬(wàn)特生產(chǎn)的Cerezyme一度是世界上最昂貴的藥物,，每年的使用成本超過(guò)20萬(wàn)美元。(生物谷Bioon.com)
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