一,、國家重大科技專項“創(chuàng)新藥物和中藥現(xiàn)代化”取得重大進展
“十五”期間,，科技部緊密結(jié)合我國廣大人民群眾的健康需求和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的實際需要，進一步加大了對新藥創(chuàng)制的支持力度,，啟動實施了“創(chuàng)新藥物和中藥現(xiàn)代化”重大科技專項,。
在有關(guān)部門、地方政府的大力支持和協(xié)助下,，經(jīng)過參與專項實施的研究單位及企業(yè)四年的刻苦攻關(guān),，國家重大科技專項“創(chuàng)新藥物和中藥現(xiàn)代化”已取得重大進展,。
一是新藥創(chuàng)制能力和水平明顯提升。在“九五”新藥科技攻關(guān)的基礎(chǔ)上,，“十五”創(chuàng)新藥物重大專項瞄準新藥研發(fā)的關(guān)鍵技術(shù)環(huán)節(jié),，注重新藥自主研發(fā)創(chuàng)新能力建設(shè)，努力構(gòu)建適合我國國情和特色的新藥創(chuàng)新平臺與研發(fā)體系,，建立了新藥篩選,、臨床前安全性評價（GLP）、臨床試驗研究（GCP）,、藥物代謝動力學等9類技術(shù)平臺，部分平臺研究工作已與國際接軌,，我國創(chuàng)新藥物研發(fā)體系與技術(shù)平臺已初步形成,。
二是成功研制開發(fā)了一批創(chuàng)新藥物。面向威脅我國人民健康的重大疾病,，成功開發(fā)了治療心腦血管疾病的丁苯酞,、治療惡性腫瘤的P53注射液和治療艾滋病的唐草片等一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)的重大創(chuàng)新藥物。到目前為止,，專項共有22個品種獲得新藥證書和生產(chǎn)批文,，27個品種完成了全部研究工作，申報新藥證書,，115個品種進入臨床試驗階段,，另外還有一批品種正在進行臨床前研究。
據(jù)初步統(tǒng)計,，2002年我國批準創(chuàng)新藥12個,，其中專項開發(fā)的有3個，占25%,；2003年批準創(chuàng)新藥物21個,，其中專項開發(fā)的有9個，約占43%,；2004年批準創(chuàng)新藥物18個,，其中專項開發(fā)的有10個，約占56%,。
二,、兩個重點新藥成果
1．急性心肌梗塞溶栓藥---注射用重組葡激酶
重組葡激酶在科技部“九五”國家科技攻關(guān)計劃1035工程重點支持的基礎(chǔ)上，2002年又得到國家重大科技專項“創(chuàng)新藥物和中藥現(xiàn)代化”的強化支持,。歷經(jīng)成都金鵬生物技術(shù)有限公司和中國科學院上海植物生理研究所及全國30多家科研單位,、大學和醫(yī)院中的150多名科研人員的共同努力，重組葡激酶于2003年獲得新藥證書,，今年2月通化玉金藥業(yè)股份有限公司通過GMP認證,，使注射用重組葡激酶率先進入了大規(guī)模生產(chǎn)階段,，成為國際上第一個獲得注冊和批準生產(chǎn)的葡激酶類溶血栓藥物。重組葡激酶的研究成功使我國在此項國際生物醫(yī)藥研究的領(lǐng)域處于國際領(lǐng)先地位,，目前國外（美國,、日本、比利時）的同類產(chǎn)品尚處于臨床研究階段,。
重組葡激酶的臨床試驗研究結(jié)果表明,，與國內(nèi)目前使用的重組鏈激酶相比，重組葡激酶溶血栓速度快,，毒副反應(yīng)小,，血管再通率高，達82.35%,，顯著高于重組鏈激酶的65.08%,。另外，注射用重組葡激酶結(jié)構(gòu)穩(wěn)定,，半衰期長,，生產(chǎn)工藝簡單，易于制備,，生產(chǎn)成本低,，能夠大大降低溶栓治療的費用，具有療效好和成本低的雙重優(yōu)勢,。該項研究已獲得兩項中國專利授權(quán),，是一項擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的研究成果，目前正在申請國際發(fā)明專利,。
2．癌癥治療藥--重組人源化抗人表皮生長因子受體單克隆抗體（商品名：泰欣生）
泰欣生是在“十五”國家“創(chuàng)新藥物和中藥現(xiàn)代化”重大科技專項的重點支持下,，由中國和古巴合資的高新技術(shù)企業(yè)北京百泰生物藥業(yè)有限公司開發(fā)的癌癥治療新藥。今年4月11日獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的新藥證書,。這是我國批準的第一個人源化單克隆抗體藥物,，是我國在癌癥靶向治療和人源化抗體藥物領(lǐng)域的一項重大突破。
“泰欣生”是綜合利用基因工程,、抗體工程,、細胞工程等現(xiàn)代生物技術(shù)開發(fā)制造的靶向抗癌藥物,具有阻滯腫瘤細胞周期進程、加速腫瘤細胞凋亡,、抑制腫瘤血管生成,、抑制腫瘤浸潤和轉(zhuǎn)移、增強放化療效果等作用,，以及治療特異性強,、生物利用度高和副反應(yīng)小等特點，可顯著提高癌癥的治愈率和患者的生存率,。對晚期鼻咽癌患者的臨床試驗結(jié)果顯示,，泰欣生聯(lián)合放療治療鼻咽癌的完全緩解率比單純放療的患者提高30%以上,，并具有良好的安全性，在臨床試驗中未觀察到嚴重的不良反應(yīng),。
三,、推進我國新藥創(chuàng)制的幾點啟示
一是新藥的研究開發(fā)必須立足于我國國情，并與臨床需求密切結(jié)合,，急患者所急,，為臨床服務(wù)，是新藥研發(fā)的重要前提,。
二是產(chǎn)學研的緊密結(jié)合,。新藥的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化是一個緊密結(jié)合的過程?？蒲袉挝慌c企業(yè)的密切合作,，研究與生產(chǎn)的緊密結(jié)合，是新藥研發(fā)取得重大突破的重要保障,。
三是需要國家積極的引導和扶持。我國制藥企業(yè)的實力較弱,，風險承受力低,，國家通過科研計劃項目給予引導性支持是創(chuàng)新藥物研制的重要動力。
四是各有關(guān)部門大力協(xié)同和地方政府共同推進,。重組葡激酶的研制得到了科技部,、國家發(fā)改委、國家食品藥品監(jiān)督管理局,、國家自然科學基金委員會,、中國科學院等多部門以及地方政府多方面的大力支持。實踐證明,，各有關(guān)部門與地方政府的協(xié)力推動大大加快了新藥研發(fā)的進程,。
五是注重加強國際合作。積極引進國外先進的技術(shù)和成果,，在消化吸收的基礎(chǔ)上進行再創(chuàng)新,，也是加快新藥創(chuàng)新的重要途徑。“泰欣生”就是我國與古巴聯(lián)合開發(fā)取得成功的癌癥治療藥物,。
