你或許認(rèn)為,，如今正是生物醫(yī)學(xué)的革命性時(shí)代?，F(xiàn)在，人類基因圖譜破解出來了,特效藥正在生產(chǎn)之中,。1997年,，克隆羊多利問世，由此產(chǎn)生了一個(gè)巨大的“農(nóng)業(yè)制藥”（Pharming）工業(yè),，亦即按照要求通過動(dòng)物生產(chǎn)藥物,。甚至囊腫纖維癥這樣的遺傳性疾病也能夠治愈了。
??至少,，這都是多年樂觀性報(bào)道給人造成的印象,。但事實(shí)并非如此?；驁D譜還遠(yuǎn)未“破解”,，科學(xué)家尚未搞清楚到底有多少個(gè)基因，更不要說這些基因的作用了,?？寺?dòng)物非常困難。多利和其它克隆羊都死光了,?；虔煼ㄟ€沒有治愈過任何一個(gè)患有主要遺傳性疾病的病人,。
??最近有人對醫(yī)學(xué)的所謂“黃金時(shí)代”進(jìn)行了研究。研究報(bào)告的作者發(fā)現(xiàn),，一些人鼓吹的“生物技術(shù)革命”不過是個(gè)神話,，這個(gè)神話的出臺(tái)是出自籌款的需要,。這項(xiàng)研究是英國經(jīng)濟(jì)與社會(huì)研究局（Economic and Social Research Council）所資助的一個(gè)項(xiàng)目的組成部分,，研究者有薩塞克斯大學(xué)(University of Sussex)的保羅?南丁格爾（Paul Nightingale）和諾丁漢大學(xué)（University of Notingham）的保羅?馬丁(Paul Martin)。兩位學(xué)者多方收集證據(jù),，力求澄清生物技術(shù)神話背后的現(xiàn)實(shí),。
??該研究結(jié)果發(fā)表在《生物技術(shù)動(dòng)向》（Trends in Biotechnology）上，內(nèi)容發(fā)人深省,。它顯示,，雖然我們對生命過程的科學(xué)認(rèn)識(shí)有了巨大進(jìn)步，但這些知識(shí)并沒有轉(zhuǎn)換為有效的療法,。自從20世紀(jì)80年代以來,，一些大制藥公司的年度實(shí)際研發(fā)經(jīng)費(fèi)增加了10倍以上，達(dá)300億美元,，但每年審批通過的新藥數(shù)量卻基本止步不前,。
??近年來，一旦有根據(jù)基因知識(shí)研發(fā)的新藥問世,，總是有生物技術(shù)的支持者為之歡呼,。比如，基因技術(shù)公司（Genentech）研發(fā)了治療某些乳腺癌的合成藥曲妥珠單抗（Trastuzumab）,，以赫賽?。℉erceptin）的名字出售。另外還有諾華公司（Novartis）發(fā)明的伊馬替尼（Imatinib）,，這是一種治療慢性骨髓性貧血的藥物,，上市藥名叫格利維克（Gleevec）.
??但是，南丁格爾博士和馬丁教授稱,，這些成功和巨大的研發(fā)投入相比,，實(shí)在非常渺小。他們發(fā)現(xiàn),，自20世紀(jì)80年代中期以來,，根據(jù)生物技術(shù)研發(fā)的新藥當(dāng)中，療效確實(shí)比以前的藥物顯著的,，也只不過十幾種而已,。
??這兩位研究者呼吁，大家應(yīng)該用現(xiàn)實(shí)的眼光來看待生物技術(shù),。他們還說,，人們曾經(jīng)認(rèn)為基礎(chǔ)科學(xué)的突破必然會(huì)導(dǎo)致有效,、贏利的新療法，而這種假設(shè)“越來越受到質(zhì)疑”,，應(yīng)該予以拋棄,。相反，決策者和醫(yī)藥行業(yè)應(yīng)該意識(shí)到,，“有必要定期核查療效證據(jù),，以免在沒有實(shí)證基礎(chǔ)的情況下，造成人們的共同期待,。”
??與此同時(shí),，在去年三月份的一份報(bào)告中，美國食品和藥物管理局（US Food and Drug Administration）曾警告稱：“人們對藥物和疾病新療法的進(jìn)步寄予希望,，但是讓人擔(dān)心的是,，這一希望或許永遠(yuǎn)不能實(shí)現(xiàn)。”該管理局還呼吁,，把更多精力放到實(shí)用的藥物研發(fā)上,。
??包括英國制藥行業(yè)協(xié)會(huì)（Association of the British Pharmaceutical Industry）等行業(yè)性機(jī)構(gòu)承認(rèn)，過去可能確有夸大其詞的情形發(fā)生,，但它們又堅(jiān)持認(rèn)為,，新藥問世緩慢，說明基因制藥還屬于新興學(xué)科,。通常需要十年甚至更多時(shí)間,，基因知識(shí)才能成為可以推向市場的新藥。
??這種叫人犯愁的產(chǎn)出低下現(xiàn)象是暫時(shí)的呢,，還是說明了一些更深層的問題,？現(xiàn)在這確實(shí)是個(gè)嚴(yán)峻的問題。人類基因研究的一些早期跡象顯示,，科學(xué)家嚴(yán)重低估了他們所面臨的挑戰(zhàn),。人類基因圖譜的“草圖”2000年問世后，科學(xué)家們驚奇地發(fā)現(xiàn),，圖譜里的基因數(shù)量估計(jì)僅在3萬到3.5萬之間,，而作為地球上最復(fù)雜的有機(jī)體，人類預(yù)計(jì)自己的基因高達(dá)10萬多個(gè),。上個(gè)月,，上述估計(jì)數(shù)量又進(jìn)一步下降到不足2.5萬個(gè)。
??與其它有機(jī)體的基因組相比,，人們發(fā)現(xiàn)了一些令人吃驚的現(xiàn)象,，比如生命形式的復(fù)雜性和基因組的規(guī)模缺乏相關(guān)性，另外人類和其它有機(jī)體的基因存在類似性：人和老鼠的不同基因幾乎不到300個(gè)。顯然,，基因的作用要比人們先前的想象復(fù)雜得多,。
??一些科學(xué)家受其啟發(fā)，開始把自己的研究拓展到基因組中大量非基因性質(zhì)的DNA,，過去這些DNA一直不為人看重,，被稱為“垃圾DNA”。加州大學(xué)圣克魯茲分校（University of California, Santa Cruz）的科學(xué)家最近宣布,，它們發(fā)現(xiàn)人,、老鼠、小白鼠的垃圾DNA序列相同,，這說明垃圾DNA在這三種動(dòng)物身上扮演著一些關(guān)鍵但還未知的角色,。但是上個(gè)月,，加州的勞倫斯?柏克萊國家實(shí)驗(yàn)室（ Lawrence Berkeley National Laboratory）顯示,，清除老鼠身上的一些垃圾DNA似乎并沒有對老鼠的發(fā)育、生育和壽命產(chǎn)生任何影響,。
??這些研究幾乎無法說明,，科學(xué)家即將“敲定”人類基因密碼的問題，更不能說明,，這些發(fā)現(xiàn)能夠?qū)е履承┲卮蠹膊〉寞煼?，并帶來滾滾財(cái)源。
??在20世紀(jì)初,，物理學(xué)家相信,，他們掌握了預(yù)見一切的知識(shí)，遠(yuǎn)至行星生存的年代,，近至下一年的天氣,。后來他們發(fā)現(xiàn)，一些過去常被忽略不記的細(xì)微影響,，就有可能限制他們預(yù)見未來的能力,。
??一個(gè)世紀(jì)過去了，生命科學(xué)家或許要謙虛地面對同樣的教訓(xùn),。
??作者系伯明翰的阿斯頓大學(xué)（Aston Univeristy）自然科學(xué)專業(yè)訪問副教授,。
??不，《金融時(shí)報(bào)》記者戴維?費(fèi)恩（David Firn）回應(yīng)說,，新療法終將扮演重要角色,。
??去年，生物技術(shù)公司研制的13種新藥一炮打響,，非常熱銷,，總銷售額超過10億美元。這些新藥針對的病癥包括癌癥、腎衰竭,、多發(fā)性硬化癥和關(guān)節(jié)炎,。
??過去十年間，生物制藥的銷售從無到有,，現(xiàn)銷售額達(dá)460億美元,，幾乎是全球制藥業(yè)總銷售額的十分之一。生物技術(shù)領(lǐng)域的增長速度高于整個(gè)制藥行業(yè),。十多年前開始研發(fā)的一些成果正陸續(xù)上市,。
??《金融時(shí)報(bào)》研究中心和年利達(dá)律師事務(wù)所(Linklaters)最近舉辦了一項(xiàng)針對制藥和生物技術(shù)公司高層主管的調(diào)查，結(jié)果顯示,，人們對近期持悲觀態(tài)度,，但是他們很少懷疑，基因?qū)W最終會(huì)對新藥研發(fā)產(chǎn)生重大影響,。
??生物技術(shù)行業(yè)的歷史可以追溯到30年前,。到1982年為止，只有兩種生物技術(shù)藥物的銷售得到了美國監(jiān)管者的批準(zhǔn),，它們都是人類荷爾蒙的復(fù)制品,。去年，有37種生化藥物通過了審批,，占獲得審批的新藥總數(shù)的40%,。
??還有370種以上的療法正在臨床試驗(yàn)階段。這些療法并不能夠全都上市,。進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的新藥一般只有一成最終能上市,，淘汰率和過去傳統(tǒng)的“小分子”藥物一樣。大型制藥企業(yè)能夠經(jīng)得起臨床試驗(yàn)的失敗,，但這種失敗對生物技術(shù)公司卻具有破壞性,。大部分生物技術(shù)公司從一開始，就只側(cè)重于一種療法,，或者一種技術(shù),。生物技術(shù)行業(yè)的投資人都應(yīng)意識(shí)到，投資組合的方法非常重要,?？梢坏┏晒涂赡苡芯薮笫斋@，領(lǐng)先的生物技術(shù)企業(yè)安靜公司（Amgen）總市值僅在六家制藥公司之后,。
??沒錯(cuò),，企業(yè)、科學(xué)家,、記者和政客夸大了生物技術(shù)行業(yè)的前景,。而且，我們也需要一定的時(shí)間，才能夠理解人類基因組,、細(xì)胞技術(shù)和疾病之間的復(fù)雜關(guān)系,。最近制藥業(yè)的生產(chǎn)率有所下降，但其起因是官僚主義和法規(guī)要求,，后者導(dǎo)致臨床試驗(yàn)規(guī)模擴(kuò)大,，周期延長。“針對性藥物”的臨床試驗(yàn)規(guī)定還沒有一致結(jié)論,。這些“針對性藥物”只適用于具有特定遺傳特征的病人,。
??研制診斷方法要比研制新藥快得多。目前市場上的基因檢測方法有上千種,。
??繼克隆羊之后產(chǎn)生的“農(nóng)業(yè)制藥”到最后不了了之,，這一事實(shí)說明要想產(chǎn)生利潤，僅有偉大的科學(xué)成果還不夠,。但是,，哺乳類動(dòng)物的細(xì)胞培植，比如中國倉鼠卵巢細(xì)胞基因改良的應(yīng)用就說明,，生物制藥的生產(chǎn)越來越便宜,，越來越高效，這都超出了克隆羊多利剛問世時(shí)人們的想象,。
??劍橋抗體技術(shù)公司（Cambridge Antibody Technology）還透露，該公司治療青光眼的療法Trabio宣告失敗,。這是該公司最先進(jìn)的藥物研發(fā)項(xiàng)目,。但是該公司治療風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的藥物去年實(shí)現(xiàn)銷售額2.8億美元。另外,，2005年,，劍橋抗體技術(shù)公司預(yù)計(jì)將成為躋身生物技術(shù)新貴之列的首家英國企業(yè)。
