近兩年來,，我國新藥審評(píng)工作步入了一個(gè)全新的階段,，與此相應(yīng)的，我國的新藥研發(fā)也進(jìn)入了與以往不同的階段,。近日,，中國藥學(xué)會(huì)醫(yī)藥政策研究中心在北京舉辦醫(yī)藥政策論壇,，到會(huì)的國家食品藥品監(jiān)督管理局副局長吳湞介紹了近年來我國新藥審評(píng)工作的變化,，參與論壇的專家們認(rèn)為，通過對(duì)近兩年我國新藥審評(píng)工作的回顧與分析,，可以透視出我國藥品注冊(cè)管理工作的變化對(duì)藥物研制創(chuàng)新的影響,。
鼓勵(lì)創(chuàng)新成為新藥審評(píng)的重要核心
吳湞介紹說,，以2007年10月1日新版《藥品注冊(cè)管理辦法》開始實(shí)施為標(biāo)志,，到目前近兩年的時(shí)間里，我國新藥審評(píng)工作出現(xiàn)了巨大變化,。
第一大變化,，就是用了近兩年的時(shí)間，消除了歷史遺留下來的沉重包袱,，使新藥審評(píng)工作可以走出泥潭，輕裝前進(jìn),。吳湞介紹說，由于歷史原因,，2007年初,，國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心案頭積累的新藥審批申請(qǐng)達(dá)到33000余件,，成為藥品注冊(cè)工作的沉重包袱,，阻礙著藥品注冊(cè)工作的正常開展，嚴(yán)重超時(shí)限使藥品審評(píng)成為社會(huì)強(qiáng)烈反映的焦點(diǎn),，也嚴(yán)重影響了新《藥品注冊(cè)管理辦法》的順利實(shí)施,。為著力解決藥品研制環(huán)節(jié)存在的突出問題,，徹底扭轉(zhuǎn)藥品審評(píng)嚴(yán)重超時(shí)的被動(dòng)局面,，使藥品審評(píng)工作逐漸步入正軌,，根據(jù)國家食品藥品監(jiān)管局黨組的要求,，開展了過渡期品種集中審評(píng)工作。在廣泛征求業(yè)內(nèi)人士,、有關(guān)專家意見的基礎(chǔ)上,，頒布了《過渡期品種集中審評(píng)工作方案》,，制定了相關(guān)工作程序和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。國家食品藥品監(jiān)管局藥品審評(píng)中心統(tǒng)計(jì),，這次集中審評(píng)后,，批準(zhǔn)的新藥審批申請(qǐng)9228件,，占申報(bào)件總量的37%，遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于2007年以前80%以上的審批通過率,。
新藥審評(píng)工作出現(xiàn)的第二大變化,，就是緊隨其后新藥申報(bào)工作出現(xiàn)了拐點(diǎn)，新藥研發(fā)正在明顯回歸理性,。據(jù)吳湞介紹，最明顯的表現(xiàn)就是新藥申報(bào)數(shù)量大幅度減少,。2006年僅一年,，新藥申報(bào)數(shù)量就有數(shù)萬件之多,，但2007年10月至今,，國家食品藥品監(jiān)管局藥品審評(píng)中心接到的新藥審批申請(qǐng)僅4403件,。數(shù)量只是表象,，更深層次的是,，新藥研發(fā)的結(jié)構(gòu)更加趨于合理。重復(fù)申報(bào)狀況大幅減少,，國家食品藥品監(jiān)管局藥品審評(píng)中心統(tǒng)計(jì),，2006年,，我國新藥化合物數(shù)量與申報(bào)量之比平均為1∶6,，就是說，同一個(gè)化合物,，有6種新藥參與申報(bào)，重復(fù)申報(bào)異常嚴(yán)重,。而2007年至今，化學(xué)藥物新藥化合物與申報(bào)量之比降低為1∶3,，中藥中幾乎已經(jīng)沒有重復(fù)申報(bào)的現(xiàn)象出現(xiàn),。
新藥審評(píng)工作出現(xiàn)的第三個(gè)變化，是鼓勵(lì)創(chuàng)新成為藥品審評(píng)工作的重要核心,。吳湞介紹說,，正是藥品審評(píng)工作的新變化，促使新藥研發(fā)向著結(jié)構(gòu)合理的方向前進(jìn),。通過藥品審評(píng)工作鼓勵(lì)和保護(hù)藥品創(chuàng)新研究,，主要是通過“新,、優(yōu)、同”三個(gè)方面來進(jìn)行的,。
“新”,，即新藥一定要“新”。新藥不新是過去新藥審評(píng)工作中遇到的常見問題,，批了許多的新藥卻沒有實(shí)際上的創(chuàng)新性,。因此,，目前在新藥審評(píng)工作中這一“新”字的主要落腳點(diǎn)并非新化合物、新組方,、新生產(chǎn)方式等傳統(tǒng)意義上的“新”，而是更深一步,，著眼于“新療效”。與會(huì)專家在討論中認(rèn)為,，這一落腳點(diǎn)的改變直接影響到醫(yī)藥企業(yè)的新藥研發(fā)方向，新藥研發(fā)將會(huì)逐步在“新”的指引下,，脫離過去單純著眼于藥物本身、脫離臨床的研發(fā)方式,，將重心放在藥物的實(shí)際作用上。吳湞也表示,，新化合物、新輔料,、新組方、新生產(chǎn)方式都是創(chuàng)新,，但是究竟是不是新藥,，還要看其療效，有新療效的才是新藥,。
“優(yōu)”，即改劑型的藥物一定要體現(xiàn)新劑型的優(yōu)越性,。吳湞強(qiáng)調(diào),，這種優(yōu)越性同樣著眼于臨床使用的優(yōu)越性,，不能只是膠囊改顆粒,，顆粒改口服液，改來改去一點(diǎn)不“優(yōu)”,。如果沒有臨床優(yōu)越性,，單純?yōu)楦膭┬投膭┬停瑢⒉粫?huì)獲得批準(zhǔn),。
“同”,，即仿制藥要與被仿制的藥相同。與會(huì)專家均認(rèn)為，這是一個(gè)很關(guān)鍵的理念變化,。仿制藥審評(píng)最核心的要點(diǎn)是判斷與仿制對(duì)象是不是一樣,。吳湞表示，過去仿制藥是“仿標(biāo)準(zhǔn)”,，而不是“仿藥品”,，只要檢驗(yàn)符合標(biāo)準(zhǔn)就算仿制成功,，根本不重視產(chǎn)品與原始藥品在內(nèi)在質(zhì)量,、生產(chǎn)過程、治療效果等方面的本質(zhì)異同,。但是現(xiàn)在,，新藥審評(píng)對(duì)待仿制藥必須要求“仿藥品”，即“要仿則同”,，核心還是要看仿制藥品的臨床效果與原始藥品是否相同,，企業(yè)提供的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，其對(duì)照試驗(yàn)也必須對(duì)照原研藥品進(jìn)行,，不能找另外一個(gè)仿制藥進(jìn)行,。
與會(huì)新藥審評(píng)專家也表示，歸根結(jié)底,，新藥審評(píng)只有一個(gè)標(biāo)準(zhǔn),，就是真正的“新”。一切不是從臨床療效出發(fā),，不是從患者用藥出發(fā),，不是從藥物穩(wěn)定性及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)出發(fā)而研制的“新藥”都是“垃圾新藥”。以此為原則,，真正的創(chuàng)新藥能夠通過審批,，低水平、不符合“新,、優(yōu),、同”標(biāo)準(zhǔn)的藥物必然被退回。以此形成的,，與以往不同的新導(dǎo)向?qū)⑵仁贯t(yī)藥企業(yè)靜下心來做創(chuàng)新,。
此外，據(jù)吳湞介紹,，過去的新藥審評(píng)超過法律規(guī)定時(shí)限的情況非常普遍,，一些新藥的審評(píng)超時(shí)甚至需要以年計(jì)算。現(xiàn)在,，這種狀況已大有改觀,，新藥申報(bào)審評(píng)超時(shí)限率已降至15%左右，中藥品種已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了按時(shí)限審批,。
吳湞表示,，目前,，新藥審評(píng)工作已經(jīng)步入正軌，但是保持下去仍然困難重重,。新藥亂申報(bào),、濫申報(bào)，新藥申報(bào)材料中數(shù)據(jù)不實(shí)等問題還有重新抬頭的趨勢(shì),。不難看出,，透過新藥審評(píng)工作面臨的困難，人們可以看到我國新藥研發(fā)工作所面臨的困難,。
