近兩年來,，我國新藥審評工作步入了一個全新的階段，與此相應的,，我國的新藥研發(fā)也進入了與以往不同的階段,。近日，中國藥學會醫(yī)藥政策研究中心在北京舉辦醫(yī)藥政策論壇,，到會的國家食品藥品監(jiān)督管理局副局長吳湞介紹了近年來我國新藥審評工作的變化,，參與論壇的專家們認為，通過對近兩年我國新藥審評工作的回顧與分析,，可以透視出我國藥品注冊管理工作的變化對藥物研制創(chuàng)新的影響,。
鼓勵創(chuàng)新成為新藥審評的重要核心
吳湞介紹說，以2007年10月1日新版《藥品注冊管理辦法》開始實施為標志,，到目前近兩年的時間里,，我國新藥審評工作出現(xiàn)了巨大變化。
第一大變化,，就是用了近兩年的時間,，消除了歷史遺留下來的沉重包袱，使新藥審評工作可以走出泥潭,，輕裝前進,。吳湞介紹說，由于歷史原因，2007年初,，國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心案頭積累的新藥審批申請達到33000余件,，成為藥品注冊工作的沉重包袱，阻礙著藥品注冊工作的正常開展,，嚴重超時限使藥品審評成為社會強烈反映的焦點,，也嚴重影響了新《藥品注冊管理辦法》的順利實施。為著力解決藥品研制環(huán)節(jié)存在的突出問題,，徹底扭轉藥品審評嚴重超時的被動局面,，使藥品審評工作逐漸步入正軌，根據(jù)國家食品藥品監(jiān)管局黨組的要求,，開展了過渡期品種集中審評工作,。在廣泛征求業(yè)內人士、有關專家意見的基礎上,，頒布了《過渡期品種集中審評工作方案》,，制定了相關工作程序和技術標準。國家食品藥品監(jiān)管局藥品審評中心統(tǒng)計,，這次集中審評后,，批準的新藥審批申請9228件，占申報件總量的37%,，遠遠低于2007年以前80%以上的審批通過率,。
新藥審評工作出現(xiàn)的第二大變化，就是緊隨其后新藥申報工作出現(xiàn)了拐點,，新藥研發(fā)正在明顯回歸理性,。據(jù)吳湞介紹，最明顯的表現(xiàn)就是新藥申報數(shù)量大幅度減少,。2006年僅一年,，新藥申報數(shù)量就有數(shù)萬件之多，但2007年10月至今,，國家食品藥品監(jiān)管局藥品審評中心接到的新藥審批申請僅4403件,。數(shù)量只是表象，更深層次的是,，新藥研發(fā)的結構更加趨于合理,。重復申報狀況大幅減少，國家食品藥品監(jiān)管局藥品審評中心統(tǒng)計,，2006年,，我國新藥化合物數(shù)量與申報量之比平均為1∶6，就是說,，同一個化合物,，有6種新藥參與申報,，重復申報異常嚴重。而2007年至今,，化學藥物新藥化合物與申報量之比降低為1∶3,，中藥中幾乎已經沒有重復申報的現(xiàn)象出現(xiàn)。
新藥審評工作出現(xiàn)的第三個變化,，是鼓勵創(chuàng)新成為藥品審評工作的重要核心,。吳湞介紹說，正是藥品審評工作的新變化,，促使新藥研發(fā)向著結構合理的方向前進,。通過藥品審評工作鼓勵和保護藥品創(chuàng)新研究，主要是通過“新,、優(yōu),、同”三個方面來進行的。
“新”,，即新藥一定要“新”,。新藥不新是過去新藥審評工作中遇到的常見問題，批了許多的新藥卻沒有實際上的創(chuàng)新性,。因此,，目前在新藥審評工作中這一“新”字的主要落腳點并非新化合物、新組方,、新生產方式等傳統(tǒng)意義上的“新”,，而是更深一步,，著眼于“新療效”,。與會專家在討論中認為，這一落腳點的改變直接影響到醫(yī)藥企業(yè)的新藥研發(fā)方向,，新藥研發(fā)將會逐步在“新”的指引下,，脫離過去單純著眼于藥物本身、脫離臨床的研發(fā)方式,，將重心放在藥物的實際作用上,。吳湞也表示，新化合物,、新輔料,、新組方、新生產方式都是創(chuàng)新,，但是究竟是不是新藥,，還要看其療效，有新療效的才是新藥,。
“優(yōu)”,，即改劑型的藥物一定要體現(xiàn)新劑型的優(yōu)越性,。吳湞強調，這種優(yōu)越性同樣著眼于臨床使用的優(yōu)越性,，不能只是膠囊改顆粒,，顆粒改口服液，改來改去一點不“優(yōu)”,。如果沒有臨床優(yōu)越性,，單純?yōu)楦膭┬投膭┬停瑢⒉粫@得批準,。
“同”,，即仿制藥要與被仿制的藥相同。與會專家均認為,，這是一個很關鍵的理念變化,。仿制藥審評最核心的要點是判斷與仿制對象是不是一樣。吳湞表示,，過去仿制藥是“仿標準”,，而不是“仿藥品”，只要檢驗符合標準就算仿制成功,，根本不重視產品與原始藥品在內在質量,、生產過程、治療效果等方面的本質異同,。但是現(xiàn)在,，新藥審評對待仿制藥必須要求“仿藥品”，即“要仿則同”,，核心還是要看仿制藥品的臨床效果與原始藥品是否相同,，企業(yè)提供的臨床試驗數(shù)據(jù)，其對照試驗也必須對照原研藥品進行,，不能找另外一個仿制藥進行,。
與會新藥審評專家也表示，歸根結底,，新藥審評只有一個標準,，就是真正的“新”。一切不是從臨床療效出發(fā),，不是從患者用藥出發(fā),，不是從藥物穩(wěn)定性及藥物經濟學出發(fā)而研制的“新藥”都是“垃圾新藥”。以此為原則,，真正的創(chuàng)新藥能夠通過審批,，低水平、不符合“新,、優(yōu),、同”標準的藥物必然被退回,。以此形成的，與以往不同的新導向將迫使醫(yī)藥企業(yè)靜下心來做創(chuàng)新,。
此外,，據(jù)吳湞介紹，過去的新藥審評超過法律規(guī)定時限的情況非常普遍,，一些新藥的審評超時甚至需要以年計算?，F(xiàn)在，這種狀況已大有改觀,，新藥申報審評超時限率已降至15%左右,，中藥品種已經實現(xiàn)了按時限審批。
吳湞表示,，目前,，新藥審評工作已經步入正軌，但是保持下去仍然困難重重,。新藥亂申報,、濫申報，新藥申報材料中數(shù)據(jù)不實等問題還有重新抬頭的趨勢,。不難看出,，透過新藥審評工作面臨的困難，人們可以看到我國新藥研發(fā)工作所面臨的困難,。
