默克雪蘭諾公司透露,,全球迄今惟一一個(gè)治療BH4缺乏癥的藥物科望(Kuvan)近日已獲得中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),,科望將于2011年第二季度在中國(guó)上市,此舉將結(jié)束中國(guó)BH4缺乏癥患兒無(wú)藥可醫(yī)的狀況,。
BH4缺乏癥是一種常染色體遺傳性疾病,,是迄今得以確認(rèn)的5000-6000種人類的罕見(jiàn)病之一,,BH4缺乏癥主要會(huì)對(duì)人的神經(jīng)系統(tǒng)造成損害,。
中華預(yù)防醫(yī)學(xué)會(huì)兒童保健分會(huì)新生兒篩查學(xué)組副組長(zhǎng)、北京大學(xué)婦產(chǎn)兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科教授楊艷玲介紹,,BH4缺乏癥在出生后得不到及時(shí)地診斷,、發(fā)現(xiàn)和治療,會(huì)嚴(yán)重?fù)p傷患兒的腦組織,,使之出現(xiàn)智力低下,、癲癇、精神行為異常(如多動(dòng),、自殘)等癥狀,。
此前科望已分別于2007年12月和2008年12月獲得了美國(guó)食品藥物管理局(FDA)及歐盟藥品管理局(EMA)的快速批準(zhǔn)。
默克雪蘭諾公司是全球醫(yī)藥和化工集團(tuán)默克公司旗下創(chuàng)新的處方藥業(yè)務(wù)分支,也是默克最大的子公司,。(生物谷Bioon.com)