Biogen Idec與 Knopp生物科技公司宣布，評(píng)估dexpramipexole治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的療效,、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)的多國(guó)家3期研究——EMPOWER試驗(yàn)已經(jīng)納入首名患者,。 肌萎縮側(cè)索硬化癥也被稱(chēng)作盧伽雷氏癥和運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病（MND）,，是一種進(jìn)展迅速的大腦和脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的退行性疾病,。它引起肌肉萎縮和痙攣,，導(dǎo)致無(wú)力、進(jìn)行性麻痹,，并最終通常因呼吸衰竭而死亡,。
“肌萎縮側(cè)索硬化癥是一種嚴(yán)重的疾病，影響到年富力強(qiáng)的患者,，迫切需要新的有效治療方法”,，麻省總醫(yī)院MDA ALS診室主任和EMPOWER試驗(yàn)首席研究員Merit Cudkowicz 醫(yī)學(xué)博士及科學(xué)碩士說(shuō)。“在過(guò)去的幾年中,，對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥的研究呈爆發(fā)性增長(zhǎng),，這有助于我們更好地了解這種疾病，并為發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)出新的肌萎縮側(cè)索硬化癥治療方法潛在性鋪平道路,。”
EMPOWER試驗(yàn)是一項(xiàng)三期、隨機(jī),、雙盲,、安慰劑對(duì)照、平行組,、多中心研究,，評(píng)估dexpramipexole治療家族性或偶發(fā)肌萎縮側(cè)索硬化癥的安全性和療效。大約804名患者將以一比一的比例隨機(jī)接受每日兩次dexpramipexole 150毫克或安慰劑,，至少持續(xù)12個(gè)月,。研究人員還可以對(duì)納入本研究的所有患者選擇維持目前肌萎縮側(cè)索硬化癥標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療。主要目標(biāo)將會(huì)采用一個(gè)聯(lián)合分級(jí)量表進(jìn)行評(píng)估,，該量表對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥功能量表（ALSFRS - R）的死亡率進(jìn)行了調(diào)整,，醫(yī)生用其來(lái)監(jiān)測(cè)肌萎縮側(cè)索硬化癥患者病情的進(jìn)展。
“Biogen Idec公司正與肌萎縮側(cè)索硬化癥團(tuán)體一起工作,，致力于發(fā)現(xiàn)治療這種致命疾病的新方法,，并改善肌萎縮側(cè)索硬化癥人群的生活質(zhì)量”， Biogen Idec公司的研發(fā)高級(jí)副總裁Alfred Sandrock醫(yī)學(xué)博士,、科學(xué)博士說(shuō),。 “基于有希望的早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，我們認(rèn)為對(duì)于罹患肌萎縮側(cè)索硬化癥的人來(lái)說(shuō)dexpramipexole可能是一個(gè)潛在的重大進(jìn)展,，我們將充分發(fā)掘其治療這一致命性疾病的潛力,。”
對(duì)于dexpramipexole 3期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的特別評(píng)估協(xié)議（SPA），Biogen Idec公司已與美國(guó)食品藥品管理局（FDA）達(dá)成一致意見(jiàn),。特別評(píng)估協(xié)議規(guī)定,，美國(guó)食品藥品管理局對(duì)臨床試驗(yàn)方案進(jìn)行評(píng)估，以評(píng)價(jià)將一種潛在應(yīng)用轉(zhuǎn)化為推向市場(chǎng)的新藥時(shí)是否滿(mǎn)足目前科學(xué)和監(jiān)管的要求,。
（生物谷Bioon.com）
