Biogen Idec與 Knopp生物科技公司宣布,，評估dexpramipexole治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的療效、安全性和藥代動力學的多國家3期研究——EMPOWER試驗已經(jīng)納入首名患者,。 肌萎縮側(cè)索硬化癥也被稱作盧伽雷氏癥和運動神經(jīng)元疾病（MND）,，是一種進展迅速的大腦和脊髓運動神經(jīng)元的退行性疾病,。它引起肌肉萎縮和痙攣，導致無力,、進行性麻痹,，并最終通常因呼吸衰竭而死亡。
“肌萎縮側(cè)索硬化癥是一種嚴重的疾病,，影響到年富力強的患者,，迫切需要新的有效治療方法”，麻省總醫(yī)院MDA ALS診室主任和EMPOWER試驗首席研究員Merit Cudkowicz 醫(yī)學博士及科學碩士說,。“在過去的幾年中,，對肌萎縮側(cè)索硬化癥的研究呈爆發(fā)性增長，這有助于我們更好地了解這種疾病,，并為發(fā)現(xiàn)和開發(fā)出新的肌萎縮側(cè)索硬化癥治療方法潛在性鋪平道路,。”
EMPOWER試驗是一項三期,、隨機,、雙盲、安慰劑對照,、平行組,、多中心研究，評估dexpramipexole治療家族性或偶發(fā)肌萎縮側(cè)索硬化癥的安全性和療效,。大約804名患者將以一比一的比例隨機接受每日兩次dexpramipexole 150毫克或安慰劑,，至少持續(xù)12個月。研究人員還可以對納入本研究的所有患者選擇維持目前肌萎縮側(cè)索硬化癥標準護理治療,。主要目標將會采用一個聯(lián)合分級量表進行評估,，該量表對肌萎縮側(cè)索硬化癥功能量表（ALSFRS - R）的死亡率進行了調(diào)整，醫(yī)生用其來監(jiān)測肌萎縮側(cè)索硬化癥患者病情的進展,。
“Biogen Idec公司正與肌萎縮側(cè)索硬化癥團體一起工作,，致力于發(fā)現(xiàn)治療這種致命疾病的新方法，并改善肌萎縮側(cè)索硬化癥人群的生活質(zhì)量”,， Biogen Idec公司的研發(fā)高級副總裁Alfred Sandrock醫(yī)學博士,、科學博士說,。 “基于有希望的早期臨床試驗數(shù)據(jù)，我們認為對于罹患肌萎縮側(cè)索硬化癥的人來說dexpramipexole可能是一個潛在的重大進展,，我們將充分發(fā)掘其治療這一致命性疾病的潛力,。”
對于dexpramipexole 3期臨床試驗設(shè)計的特別評估協(xié)議（SPA），Biogen Idec公司已與美國食品藥品管理局（FDA）達成一致意見,。特別評估協(xié)議規(guī)定,，美國食品藥品管理局對臨床試驗方案進行評估，以評價將一種潛在應(yīng)用轉(zhuǎn)化為推向市場的新藥時是否滿足目前科學和監(jiān)管的要求,。
（生物谷Bioon.com）
