近日，全國(guó)食品藥品監(jiān)督管理工作會(huì)議召開(kāi),，會(huì)上,，國(guó)家食品藥品監(jiān)管局對(duì)罕見(jiàn)病藥物實(shí)行的特殊審批等鼓勵(lì)措施，為保證罕見(jiàn)病患者獲得安全可及的藥物起到了積極作用,。
《藥品注冊(cè)管理辦法》和《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》明確規(guī)定,，對(duì)罕見(jiàn)病藥物實(shí)施特殊審批，進(jìn)入特殊審批通道,，可享受早期介入,、優(yōu)先審評(píng)、多渠道溝通交流,、動(dòng)態(tài)補(bǔ)充資料等鼓勵(lì)措施,。
據(jù)國(guó)家食品藥品監(jiān)管局藥品注冊(cè)司負(fù)責(zé)人介紹，根據(jù)罕見(jiàn)病藥物的特殊性,，藥品監(jiān)管部門(mén)充分論證藥品的安全有效性和罕見(jiàn)病患者臨床急需之間的平衡及利弊,，在一定條件下給予有條件批準(zhǔn)，例如甲苯磺酸索拉非尼片和注射用伊米苷酶,。同時(shí),，積極協(xié)助慈善總會(huì)辦理捐贈(zèng)罕見(jiàn)病藥物通關(guān)進(jìn)口事項(xiàng)。目前,，捐贈(zèng)罕見(jiàn)病藥物每年達(dá)10億元規(guī)模,，實(shí)際救助各類(lèi)罕見(jiàn)病患者約1萬(wàn)人。
國(guó)家食品藥品監(jiān)管局還積極答復(fù)有關(guān)罕見(jiàn)病的提案建議，探討罕見(jiàn)病藥物的相關(guān)問(wèn)題,，起草給上級(jí)部門(mén)的相關(guān)報(bào)告,，開(kāi)展了藥品注冊(cè)領(lǐng)域?qū)币?jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)的鼓勵(lì)支持政策研究課題。
對(duì)公眾關(guān)注的兒童用藥,，國(guó)家食品藥品監(jiān)管局藥品注冊(cè)司負(fù)責(zé)人表示，對(duì)于兒童專(zhuān)用的新藥,，將按照有關(guān)規(guī)定給予優(yōu)先審批,。據(jù)了解，藥品用于兒童需要經(jīng)過(guò)一系列的研究和臨床試驗(yàn),，經(jīng)過(guò)安全有效性的評(píng)價(jià)方可用于臨床,。由于研發(fā)困難等原因，目前專(zhuān)用于兒童的藥品較少,。（生物谷Bioon.com）
相關(guān)閱讀：
罕見(jiàn)病防治不是少數(shù)人的事
罕見(jiàn)病用藥開(kāi)發(fā)前景被看好 或成研發(fā)新寵
找準(zhǔn)靶向：罕見(jiàn)病藥獲批關(guān)鍵
