近日,，全國食品藥品監(jiān)督管理工作會議召開，會上，國家食品藥品監(jiān)管局對罕見病藥物實(shí)行的特殊審批等鼓勵措施,，為保證罕見病患者獲得安全可及的藥物起到了積極作用。
《藥品注冊管理辦法》和《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》明確規(guī)定,，對罕見病藥物實(shí)施特殊審批,，進(jìn)入特殊審批通道，可享受早期介入,、優(yōu)先審評,、多渠道溝通交流、動態(tài)補(bǔ)充資料等鼓勵措施,。
據(jù)國家食品藥品監(jiān)管局藥品注冊司負(fù)責(zé)人介紹,，根據(jù)罕見病藥物的特殊性，藥品監(jiān)管部門充分論證藥品的安全有效性和罕見病患者臨床急需之間的平衡及利弊，在一定條件下給予有條件批準(zhǔn),，例如甲苯磺酸索拉非尼片和注射用伊米苷酶,。同時，積極協(xié)助慈善總會辦理捐贈罕見病藥物通關(guān)進(jìn)口事項(xiàng),。目前,，捐贈罕見病藥物每年達(dá)10億元規(guī)模，實(shí)際救助各類罕見病患者約1萬人,。
國家食品藥品監(jiān)管局還積極答復(fù)有關(guān)罕見病的提案建議,，探討罕見病藥物的相關(guān)問題，起草給上級部門的相關(guān)報告,，開展了藥品注冊領(lǐng)域?qū)币姴∷幬镩_發(fā)的鼓勵支持政策研究課題,。
對公眾關(guān)注的兒童用藥，國家食品藥品監(jiān)管局藥品注冊司負(fù)責(zé)人表示,，對于兒童專用的新藥,，將按照有關(guān)規(guī)定給予優(yōu)先審批。據(jù)了解,，藥品用于兒童需要經(jīng)過一系列的研究和臨床試驗(yàn),，經(jīng)過安全有效性的評價方可用于臨床。由于研發(fā)困難等原因,，目前專用于兒童的藥品較少,。（生物谷Bioon.com）
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