癌癥患者的生存率能夠通過高通量基因測(cè)序提高嗎,？一項(xiàng)前景可期的試驗(yàn)表明,，建立分子“肖像”能夠通過識(shí)別可采取措施的突變（對(duì)此可進(jìn)行專門靶向治療），從而提高癌癥患者的生存率,。MOSCATO 試驗(yàn)（NCT01566019）的最終結(jié)果將在本周五（9月23日）的個(gè)性化治療分子分析大會(huì)的開幕致辭中公布,，本次大會(huì)由英國(guó)癌癥研究院（Cancer Research-UK）聯(lián)合成立和組織。
MOSCATO試驗(yàn)首席研究員,、巴黎Gustave Roussy Cancer Campus藥物開發(fā)部主席Jean-Charles Soria教授表示：“MOSCATO試驗(yàn)的主要目標(biāo)就是證明,，采用高通量基因測(cè)序并用它來(lái)做治療決策，可以改善至少25%晚期/轉(zhuǎn)移性癌癥患者的臨床效果,。試驗(yàn)最終結(jié)果顯示,，33%患者的生存率得以提高。這是首次證明全面的基因分析可提高癌癥患者的臨床療效”,。Soria教授將在個(gè)性化治療分子分析（MAP）大會(huì)上發(fā)布MOSCATO試驗(yàn)的最終結(jié)果,。
INSERM U981研究實(shí)驗(yàn)室主管、本次試驗(yàn)共同設(shè)計(jì)者Fabrice André教授說：“這項(xiàng)積極的試驗(yàn)結(jié)果尤其難能可貴,，因?yàn)镸OSCATO（癌癥治療優(yōu)化分子篩選）試驗(yàn)專門排除了具備行之有效的可行治療目標(biāo)的患者,，這些患者是可以用已批準(zhǔn)上市的靶向藥物進(jìn)行治療的（比如EGFR突變或變性淋巴瘤激酶轉(zhuǎn)移性肺癌,、B-RAF突變黑色素瘤、KIT突變胃腸道間質(zhì)瘤,、或者HER2擴(kuò)增乳腺癌）,。”
MOSCATO試驗(yàn)是一項(xiàng)由Gustave Roussy Cancer Campus開展和贊助的學(xué)術(shù)試驗(yàn),。試驗(yàn)在2011年11月至2016年3月之間招募了1110名患者,。招募的患者患有各種形式的實(shí)體腫瘤（包括肺癌、乳腺癌,、頭頸部癌,、生殖泌尿系統(tǒng)癌、胃腸癌,、以及各種罕見癌癥）,。經(jīng)病人同意，試驗(yàn)中進(jìn)行了有目的的腫瘤活檢收集,，并在Gustave Roussy的法國(guó)NCI遺傳平臺(tái)通過比較型基因組雜交法和新一代測(cè)序技術(shù),，進(jìn)行了腫瘤DNA分析。在活檢后平均14天里,，一個(gè)由科研人員（生物學(xué)家與生物信息學(xué)家）和臨床醫(yī)生組成的專家小組對(duì)結(jié)果進(jìn)行評(píng)估,，確定可采取措施的分子變化，并選擇特定的療法,。
Gustave Roussy臨床研究主管Gilles Vassal教授表示：“MOSCATO是Gustave Roussy精確醫(yī)學(xué)計(jì)劃中12項(xiàng)試驗(yàn)的其中一項(xiàng),。但它卻是#$項(xiàng)以前瞻性的方式證明精確醫(yī)學(xué)可提高生存率的試驗(yàn)。試驗(yàn)要求整個(gè)機(jī)構(gòu)給予大力支持,，利用上了多方面的專業(yè)知識(shí),，涉及臨床小組、介入放射專家,、生物病理學(xué)家,、生物信息學(xué)家、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)家以及臨床研究和支持人員,?！?/p>
Gustave Roussy早期藥物開發(fā)多學(xué)科委員會(huì)負(fù)責(zé)人Christophe Massard博士說：“在411名具備可行治療目標(biāo)的患者中（所有應(yīng)征患者中有49%進(jìn)行了可用活檢），199名患者接受了專門靶向治療（所有應(yīng)征患者中有19%進(jìn)行了可用活檢）,?！?/p>
為了評(píng)估靶向治療的臨床效益，此次試驗(yàn)的結(jié)果將與病人們之前使用其它療法的結(jié)果進(jìn)行對(duì)比,。每位患者都建立了應(yīng)征MOSCATO試驗(yàn)之前因?yàn)閯偨?jīng)歷過惡化而接受最近一次治療的無(wú)進(jìn)展生存期檔案,。研究把這份無(wú)進(jìn)展生存期檔案與接受MOSCATO試驗(yàn)中選擇的靶向治療后的無(wú)進(jìn)展生存期進(jìn)行對(duì)比。果然，從腫瘤學(xué)上明顯能夠看到,，隨著患者病情在經(jīng)歷多輪治療后惡化,，每采用一次連續(xù)的新療法，無(wú)進(jìn)展生存期持續(xù)時(shí)間基本上就會(huì)縮短一些,。MOSCATO試驗(yàn)所選用的絕大多數(shù)靶向治療都屬于那些在Gustave Roussy進(jìn)行的公開一期試驗(yàn)（60多項(xiàng)一期試驗(yàn)?zāi)壳罢贕ustave Roussy的藥物開發(fā)部門招募患者）,。
33%在MOSCATO試驗(yàn)中接受治療的患者療效有了改善（靶向治療的無(wú)進(jìn)展生存期與無(wú)進(jìn)展生存期參考基線相比至少提高了30%）。此外,，62%患者的病情得到了控制（即有了客觀治療反應(yīng)或病情穩(wěn)定）,。
Jean-Charles Soria教授強(qiáng)調(diào)說：“SAFIR 01證明了在日常臨床實(shí)踐中進(jìn)行復(fù)雜的腫瘤分子特征描繪的可行性，MOSCATO試驗(yàn)則表明這種方法能夠有效提高癌癥患者的治療效果,?！?/p>
