- itMSCs在研究中安全且耐受性良好 -
- 研究結(jié)果為進一步推進臨床工作提供了依據(jù) -
- 在與FDA磋商后,，計劃開展IIb階段試驗 -
圣迭戈2019年1月7日電 /美通社/ --致力于開發(fā)在治療服務不足的醫(yī)療條件下使用的異基因祖細胞與蛋白質(zhì)療法的臨床階段生物制藥公司Stemedica Cell Technologies， Inc,。今天宣布,，其治療缺血性中風的I/IIa期臨床研究取得了積極成果,。
在多中心,、非盲I/IIa期研究中，缺血耐受間充質(zhì)干細胞（itMSCs）實現(xiàn)了安全性,、耐受性和初步療效目標,。數(shù)據(jù)顯示靜脈注射的itMSCs看起來是安全的，耐受性良好,。在實驗室和成像測定中沒有出現(xiàn)嚴重的不良事件或臨床重大變化,。研究結(jié)果為進一步推進臨床工作提供了依據(jù)。
Stemedica首席執(zhí)行官克雷格-卡爾森（Craig Carlson）表示：“我們很高興推進我們的缺血性中風項目,。美國每年大約有80萬人患中風,，其中87%是缺血性中風。據(jù)估計,，美國每年在醫(yī)療服務,、藥物和缺勤方面付出的成本為340億美元。1 目前還沒有FDA（美國食品及藥物管理局）批準的治療方法可以減輕缺血性中風導致的神經(jīng)功能障礙的嚴重程度,。Stemedica的itMSCs有潛力解決這一重大卻未得到滿足的需求,。”
該研究首席研究員,、圣迭戈瑞迪兒童醫(yī)院（Rady Children's Hospital-San Diego）小兒神經(jīng)外科主任,、加州大學圣迭戈醫(yī)學院（UC San Diego School of Medicine）臨床外科教授Michael Levy博士表示：“Stemedica的I/IIa期臨床結(jié)果證明了產(chǎn)品的安全性和初步療效，表明對缺血性中風患者具有潛在的顯著臨床效果,?！?/p>
Stemedica總裁兼首席醫(yī)療官、醫(yī)學博士,、哲學博士Nikolai Tankovich表示：“這項臨床試驗的積極結(jié)果使Stemedica對我們的缺氧誘導,、依據(jù)cGMP規(guī)范生產(chǎn)的itMSCs如何在腦中風組織缺血環(huán)境中發(fā)揮作用有了重要的認識，因為它關(guān)系到安全性和潛在的療效,。這些結(jié)果也很有趣,，因為參與研究的患者至少有中風后6個月的基線時間，其中一些患者在治療前已經(jīng)中風20多年,。
預計在2019年上半年與FDA磋商后,，Stemedica計劃啟動IIb期試驗。itMSCs的I/IIa期研究的詳細安全數(shù)據(jù)和臨床結(jié)果將在未來的醫(yī)學會議上發(fā)布,。
I/IIa期研究設計
I/IIa期,、多中心、非盲,、兩部分研究評估了單次靜脈注射itMSCs對缺血性中風患者的安全性,、耐受性和初步療效。在研究的第一部分,，15名受試者接受一劑靜脈注射,，單位分別為每千克itMSCs含50萬個細胞（n = 5）,，每千克itMSCs含100萬個細胞（n = 5），或每千克itMSCs含150萬個細胞（n = 5）,。在研究的第二部分,，21名受試者的注射劑量為每千克itMSCs含150萬個細胞。根據(jù)不良事件的發(fā)生率和嚴重程度,、臨床實驗室檢查的臨床顯著變化,、生命體征、體格和神經(jīng)學檢查,，在為期12個月的研究期間,，主要終點是itMSCs治療的安全性。有關(guān)該試驗的更多信息可瀏覽www.clinicaltrials.gov,，臨床試驗標識符為NCT01297413,。
缺血性中風簡介
缺血性中風是一種由向大腦輸送血液的動脈閉塞所引起的突發(fā)性神經(jīng)功能缺損。當這種情況發(fā)生時,，大腦的一部分會缺乏氧氣和營養(yǎng),。這種缺乏可導致腦梗死，如果持續(xù)時間超過幾分鐘或幾小時,，會引起神經(jīng)損傷,，導致嚴重殘疾或死亡。它的特點是發(fā)病迅速,，發(fā)生在瞬間或幾分鐘內(nèi),，通常影響有半身不遂和單側(cè)失明，也有語言障礙,。
Stemedica Cell Technologies,， Inc。簡介
Stemedica Cell Technologies,， Inc,。是一家專注于開發(fā)和商業(yè)化用于在缺醫(yī)少藥條件下使用的異基因祖細胞、蛋白質(zhì)及聯(lián)合療法的臨床階段生物制藥公司,。Stemedica開發(fā)了一個專有的制造技術(shù)平臺,，在符合cGMP規(guī)范的生產(chǎn)設施中,，在低氧,、低壓環(huán)境下生產(chǎn)具有知識產(chǎn)權(quán)保護的異基因祖細胞產(chǎn)品。該公司的主要候選藥物itMSCs是一種異基因祖細胞療法,，目前正處于臨床開發(fā)中,，用于治療缺血性中風和阿爾茨海默病。該公司的第二種候選藥物耐缺血神經(jīng)祖細胞（itNSCs）,，是一種目前正在開發(fā)的異基因細胞療法,。此外,，Stemedica正在開發(fā)用于治療缺血性中風、阿爾茨海默病以及中樞和周圍神經(jīng)系統(tǒng)疾病的祖細胞多細胞療法（itMSCs和itNSCs）,。處于臨床前研究階段的還包括利用祖細胞和蛋白質(zhì)來治療阿爾茨海默病的聯(lián)合療法,。有關(guān)Stemedica的更多信息，請參閱www.stemedica.com,。
“Stemedica Cell Technologies”及Stemedica圖標為Stemedica Cell Technologies,， Inc。的注冊商標,。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述,，包括與該公司預期產(chǎn)品、計劃和前景的業(yè)務戰(zhàn)略,、時間表等目標和市場相關(guān)的陳述,；關(guān)于該公司獲得監(jiān)管批準的能力的陳述；以及關(guān)于該公司候選藥物產(chǎn)品和技術(shù)的潛在益處的陳述,。
前瞻性陳述存在風險和不確定性,，可能導致實際結(jié)果與該公司的預期出現(xiàn)重大差異。這些風險和不確定性包括但不限于：產(chǎn)品開發(fā)活動和臨床試驗的結(jié)果,、成本和時間,；臨床開發(fā)過程的不確定性；公司獲得和保持候選藥物產(chǎn)品的監(jiān)管批準的能力,；公司為業(yè)務籌措資金的能力,；藥物候選產(chǎn)品的研究、開發(fā)和商業(yè)化計劃,；藥物候選產(chǎn)品獲得市場認可的能力,；研發(fā)和商業(yè)化工作產(chǎn)生的意外成本或延遲；臨床研究結(jié)果對實際結(jié)果的適用性,；候選藥品市場的規(guī)模和增長潛力,；公司成功將候選藥物商業(yè)化的能力以及商業(yè)化活動的時間安排；候選藥物產(chǎn)品的市場接受率和程度,；公司發(fā)展銷售和市場推廣力量的能力,；公司對費用、未來收入,、資本要求和融資需求的估計是否準確,；公司繼續(xù)為候選藥物產(chǎn)品獲取和保持知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；以及其他風險,。
參考：
1Benjamin EJ,， Blaha MJ， Chiuve SE,， et al,。 on behalf of the American Heart Association Statistics Committee and Stroke Statistics Subcommittee,。 Heart disease and stroke statistics—2017 update： a report from the American Heart Association.Circulation。 2017,；135：e229-e445,。
