上海2021年1月26日 /美通社/ -- 2021年1月26日,,武田旗下A型血友病藥代動力學(PK)指導下的管理工具myPKFiT®在全國開啟首次使用。南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院,、山東省血液中心,、南京鼓樓醫(yī)院,首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院,、哈爾濱市第一醫(yī)院血研所成為全國首批使用myPKFiT®的醫(yī)院,。myPKFiT®的應用不僅開啟了中國血友病個體化治療新征程,,更體現(xiàn)了武田在臨床醫(yī)學方面數(shù)字化應用的突破,。
截止到目前為止,myPKFiT®是中國首個且目前唯一國家藥品監(jiān)督管理局批準支持A型血友病藥代動力學(PK)指導下的管理工具,,與百因止®配合使用,,可降低出血風險,優(yōu)化患者的治療效果和藥物可及性,,提升患者治療信心并改善依從性,,助力患者實現(xiàn)“零出血”的治療目標。目前,,myPKFiT®已在全球超過50個國家及地區(qū)上市,,近1,100家醫(yī)療機構注冊使用,累計惠及全球8,000多位患者,。
血友病是一種遺傳性罕見病,,主要由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子導致凝血障礙引起。目前,,中國約有13.6萬名血友病患者,,其中A型血友病占80%-85%[1]?!安煌颊叽嬖诓煌某鲅獌A向,、生活方式和藥物代謝速度,如果只是單獨改變藥物劑量的統(tǒng)一治療方案,,無法滿足患者‘量體裁衣’的治療,。“南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院孫競教授說道,,“近年來,,國內(nèi)外最新指南,,諸如世界血友病聯(lián)盟(World Federation of Hemophilia)最新指南[2]和《血友病治療中國指南(2020年版)》,都特別強調(diào)了個體化治療的重要性,?!?/p>
南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院孫競教授使用myPKFiT
“傳統(tǒng)PK分析在臨床應用的困難比較大,主要是因為操作繁瑣,,而且患者體內(nèi)FVIII降至某一谷水平所需時間也不盡相同,,因此較難評估?!鄙綎|省血液中心張心聲教授表示,,“由于認知有限、既往治療不足,,目前大部分患者仍普遍采用低劑量的治療方案,。臨床實踐表明,該方案并不能減少關節(jié)病變且仍有出血的情況發(fā)生,。[3]事實上,,血友病患者只需接受長期規(guī)律性的規(guī)范化治療,可有效降低出血頻次,,實現(xiàn)‘零出血’并回歸正常生活,。”
山東省血液中心張心聲教授使用myPKFiT
“藥代動力學指導下的個體化治療方式,,可運算出每位患者的藥代動力學參數(shù),,幫助醫(yī)生制定個體化治療方案并使患者合理安排日常活動,?!澳暇┕臉轻t(yī)院周榮富教授表示:”舉例來說,如果患者周末想要進行一些高強度的運動,,可讓醫(yī)生增加凝血因子輸注,,而平時活動強度較低時,則可適當減少輸注,。這樣不僅可以提高患者的依從性,,也可為患者減輕經(jīng)濟負擔?!?/p>
根據(jù)一項UK-PK研究的中期分析數(shù)據(jù)顯示,,PK指導下的規(guī)范化治療使零出血患者比例提升至50%,患者依從性提升90%[4],。治療費用方面,,根據(jù)一項比較研究顯示,與標準治療相比,,PK指導下的治療可減少30%輸注次數(shù)[5],,降低整體治療費用的10.67%[6],。
南京鼓樓醫(yī)院周榮富教授使用myPKFiT
首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院陳振萍教授和哈爾濱市第一醫(yī)院血研所郝文鵬教授也分別在北京市和哈爾濱市為A型血友病患者首次使用了myPKFiT®。從中國北端到南端,,myPKFiT®的使用百花齊放,,讓個體化治療惠及中國廣大A型血友病患者。
首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院陳振萍教授和哈爾濱市第一醫(yī)院血研所郝文鵬教授分別使用myPKFiT
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[1] The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66 |
[2] 開啟血友病個體化治療新時代,血液前沿,,2020年10月10日,, |
[3] 《罕見病診療指南(2019版)》,人民衛(wèi)生出版社,,2019, 177 |
[4] UKPK trial interim analysis: Use of Pharmacokinetic intervention to optimise Factor VIII prophylaxis in severe haemophilia A,, |
[5] A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management, |
[6] PK-driven prophylaxis versus standard prophylaxis: When a tailored treatment may be a real and achievable cost-saving approach in children with severe hemophilia A, |