德國柏林2021年6月9日 /美通社/ -- 拜耳集團(tuán)6月8日宣布其全資下屬的臨床試驗(yàn)階段生物制藥公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在開放標(biāo)簽I期臨床研究中成功完成對一名帕金森病患者的給藥,，這也是其由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元DA01的首劑給藥。同時(shí),，拜耳旗下全資下屬臨床試驗(yàn)階段的腺相關(guān)病毒（AVV）基因治療公司AskBio（Asklepios BioPharmaceutical Inc,。）也正在推進(jìn)一項(xiàng)基因療法項(xiàng)目，旨在提供針對帕金森病的先進(jìn)治療方法,。目前,，此項(xiàng)目正在對一項(xiàng)Ib期臨床研究進(jìn)行患者招募和評估。

拜耳細(xì)胞與基因治療全球負(fù)責(zé)人Wolfram Carius表示：“BlueRock和AskBio公司的臨床候選療法對于治療帕金森病擁有巨大的潛力,。我們第一次有可能阻止并逆轉(zhuǎn)這種退行性疾病,，從而真正幫助那些有高度未滿足醫(yī)療需求的患者。雖然項(xiàng)目還處于臨床試驗(yàn)的早期階段,，但我們會堅(jiān)定推動突破性科學(xué)發(fā)展,，期待為亟待創(chuàng)新藥物的患者的生活帶來顯著改善?！?/p>

帕金森病是最為常見的神經(jīng)退行性運(yùn)動障礙疾病,，影響全球超過1000 萬人。它是由大腦中神經(jīng)細(xì)胞損傷引起的,，導(dǎo)致多巴胺（一種參與例如記憶或運(yùn)動等過程的神經(jīng)遞質(zhì)）水平降低,。該疾病通常開始表現(xiàn)為一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬,、痙攣和運(yùn)動障礙（面部,、手臂,、腿或軀干的不自主、不穩(wěn)定,、扭體樣狀態(tài)）,。例如左旋多巴的多巴胺替代物通常用于緩解疾病的癥狀，但其作用會隨著疾病的進(jìn)展而減弱,，目前尚無可以改善病情的治療手段,。通過針對疾病根源，細(xì)胞與基因治療旨在實(shí)現(xiàn)超越對癥治療的目標(biāo),。

BlueRock使用真正的多巴胺能神經(jīng)元,，旨在重新支配人腦受影響的區(qū)域并逆轉(zhuǎn)退化過程，從而實(shí)現(xiàn)恢復(fù)運(yùn)動功能的可能,。BlueRock的臨床試驗(yàn)將在美國與加拿大的研究中心招募十名患者,。在這項(xiàng)研究中，患者接受手術(shù)將產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞移植到殼核中,，而殼核是受到帕金森病影響的大腦深部結(jié)構(gòu),。I期研究（NCT04802733）的主要目標(biāo)是評估DA01細(xì)胞移植后一年期的安全性與耐受性。該研究的次要目標(biāo)是評估移植后一年期和兩年期移植細(xì)胞存活與運(yùn)動效應(yīng)的證據(jù),，評估兩年期的持續(xù)安全性和耐受性，以及評估移植的可行性,。

AskBio的方法由AAV組成,，該AAV將人膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）基因遞送至殼核內(nèi)的神經(jīng)元，從而讓受帕金森病影響的大腦區(qū)域表達(dá)和分泌GDNF蛋白,。使用AAV-GDNF進(jìn)行的長期實(shí)驗(yàn)表明：在嚙齒類動物和非人靈長類動物模型中,，GDNF的持續(xù)表達(dá)可以促進(jìn)中腦神經(jīng)元的再生以及運(yùn)動功能的顯著恢復(fù)。AskBio的臨床研究目前正在美國招募并評估患者進(jìn)行Ib期臨床試驗(yàn),，旨在評價(jià)安全性及初步療效,。自2020年8月啟動以來，共有十名患者被招募入組Ib期研究（NCT04167540）,。