基因本身是無(wú)法自己進(jìn)入到細(xì)胞體內(nèi)的，必須依靠一定的載體才行,，而病毒就是最好的選擇,，因?yàn)椴《究梢郧秩肴梭w?？墒遣《静迦肴旧w后的位置是隨機(jī)的,，誰(shuí)也無(wú)法保證它不會(huì)突然觸碰到某些癌基因，治病不成,，反把它們給激活了,。
距離基因治療的第一例人體試驗(yàn)已經(jīng)過(guò)去二十多年了，然而,，這項(xiàng)曾被寄予厚望的治療手段至今難以真正在臨床上實(shí)現(xiàn)應(yīng)用,，人們也經(jīng)歷了從開(kāi)始的盲目樂(lè)觀與熱情到意識(shí)到其副作用時(shí)的失望與懷疑。也許,，回歸理性并堅(jiān)持走下去,，基因治療才有前途。
■本報(bào)記者 胡珉琦
據(jù)2012年12月24日BBC報(bào)道,，英國(guó)科學(xué)家分析了20個(gè)具有腸癌家族遺傳史的人的基因組，發(fā)現(xiàn)了兩處會(huì)引起腸癌發(fā)病率顯著升高的基因變異,，分別是POLE和POLD1,。POLE 和 POLD1是負(fù)責(zé)DNA損傷修復(fù)的基因，這兩個(gè)基因功能異常會(huì)導(dǎo)致?lián)p傷的DNA積累,，從而有可能引起腸癌,。而這一結(jié)果也被認(rèn)為有助于醫(yī)生識(shí)別出腸癌高危人群，進(jìn)行早期診斷和治療。
事實(shí)上,，從2000年“人類(lèi)基因組計(jì)劃”宣布有史以來(lái)的第一個(gè)人類(lèi)基因組草圖完成,，到2012年“千人基因組計(jì)劃”公布1092個(gè)高分辨率人類(lèi)基因組遺傳變異整合圖譜，人類(lèi)譜寫(xiě)的生命“天書(shū)”越來(lái)越精細(xì),，科學(xué)家們也試圖從中讀出遺傳和致病的密碼,。然而，截至目前,，美國(guó)FDI尚未批準(zhǔn)任何一種用于臨床的基因治療藥物或者方法,，基因治療并非如大眾希望的那樣可以成為一種常態(tài)化的治療手段。
副作用讓基因治療跌入谷底
所謂基因治療,，就是把一個(gè)具有治療作用的基因放到病人的細(xì)胞中,，借此替換缺失和功能異常的基因，或者,，借此過(guò)度表達(dá)好的基因,，把壞的基因遮蔽住，最終達(dá)到治療某種疾病的方法,。
醫(yī)生可以選擇體內(nèi)或者體外治療,，前者是直接將攜帶基因的載體注射到受損細(xì)胞所在區(qū)域，后者則是抽取病人的血液或者骨髓,，分離出未成熟的細(xì)胞,，接著將基因送入這些細(xì)胞，再重新注射到病人的血液中,。這些細(xì)胞會(huì)移動(dòng)到骨髓,，在那邊成熟并大量增殖，最終替換掉那些受損的細(xì)胞,。
基因治療在1990年第一次進(jìn)行了人體試驗(yàn),，截至2004 年6月底，全世界范圍內(nèi)基因治療的臨床試驗(yàn)方案已有987 個(gè),?！盎蛑委熞欢仍跉W美掀起了一股研究熱潮?！敝锌圃罕本┗蚪M研究所副研究員聶凌虎說(shuō),。
可正當(dāng)研究人員信心滿懷之時(shí)，幾起因基因治療而誘發(fā)的事故頓時(shí)讓這股熱潮跌入冰點(diǎn),。
自2000 年以來(lái),，法國(guó)巴黎內(nèi)克爾醫(yī)院Fischer 教授對(duì)17 名患有嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病的兒童實(shí)施基因療法，正常的基因植入到患兒體內(nèi),，修復(fù)有缺陷的免疫系統(tǒng),，當(dāng)時(shí)療效很顯著,，但是從2003 年開(kāi)始，其中5名患者出現(xiàn)了類(lèi)似白血病癥狀,，后有一名患病兒童死亡,。
至此，美國(guó)FDA開(kāi)始意識(shí)到基因治療可能具有潛在的,、長(zhǎng)期的副作用,。大量基因治療臨床試驗(yàn)被擱淺，人們對(duì)于基因治療的期望也跌入谷底,。
基因載入不可控,，一不小心搞破壞
其實(shí)，基因治療產(chǎn)生副作用的“罪魁禍?zhǔn)住本褪禽斔椭委熁虻竭_(dá)致病靶點(diǎn)的載體,。
基因本身是無(wú)法自己進(jìn)入到細(xì)胞體內(nèi)的,，必須依靠一定的載體才行，而病毒就是最好的選擇,，因?yàn)椴《究梢郧秩肴梭w,。
理想的基因治療應(yīng)該能根據(jù)病變的性質(zhì)和嚴(yán)重程度的不同，調(diào)控治療基因在適當(dāng)?shù)慕M織器官內(nèi)和以適當(dāng)?shù)乃交蚍绞奖磉_(dá),?？墒牵壳?，科學(xué)家還不具備這樣的掌控力,。
聶凌虎說(shuō)，病毒插入染色體后的位置是隨機(jī)的,，誰(shuí)也無(wú)法保證它不會(huì)突然觸碰到某些癌基因,，治病不成，反把它們給激活了,。
“因?yàn)榘┗虮患せ畹?a href="http://hnhlg.com/sell/show-35942.html" target="_blank">原理之一就是外源DNA插入過(guò)程中破壞了其本身的結(jié)構(gòu),。”復(fù)旦大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授李瑤解釋,。
而讓李瑤始終不看好基因治療的,，還在于腫瘤疾病幾乎都是多基因疾病，致病機(jī)制非常復(fù)雜,。
在腫瘤領(lǐng)域,，p53被視為最有分量的抑癌基因，50%以上的腫瘤疾病都與這個(gè)基因的功能缺失有關(guān),。2004年,，深圳賽百諾基因技術(shù)有限公司推出了p53 抗癌注射液（又名“今又生”），由我國(guó)SFDA批準(zhǔn)上市,，它也成為了全世界第一個(gè)正式用于臨床基因治療的藥物,。
但聶凌虎告訴記者，此后,，因其療效得不到業(yè)內(nèi)的一致認(rèn)可,，開(kāi)發(fā)者又陷入專(zhuān)利和股權(quán)官司，“今又生”并沒(méi)有獲得預(yù)想的口碑和經(jīng)濟(jì)收益,。
“p53的重要性毋庸置疑,，但癌癥并不是一股只有單個(gè)決口的洪流，一旦發(fā)病就是諸多關(guān)口一齊崩潰,，攔得住p53,，也很難攔住所有?！彼硎?。
推進(jìn)基因治療，攻克“載體”難題是關(guān)鍵
目前,，在基因治療領(lǐng)域,，學(xué)界主要攻克的對(duì)象就是載體，通過(guò)改造使其提高安全性和效率,。其中,，非病毒載體就是一種新的研究方向。
非病毒載體最初在基因治療臨床試驗(yàn)中的使用率很低,，但它的生物安全性顯然要高于病毒載體,。隨著脂質(zhì)體、多聚物,，以及它們的復(fù)合物等載體的出現(xiàn),，結(jié)合電脈沖、超聲等技術(shù),，一定程度上可以提高導(dǎo)入效率和靶向性,。因此，聶凌虎認(rèn)為,，很難說(shuō),，現(xiàn)在的小眾產(chǎn)品未來(lái)就不會(huì)超越主流的病毒載體。
而目前被認(rèn)為最為理想的是一種被稱為腺相關(guān)病毒（AAV）的載體,，它沒(méi)有毒性,，不致病，宿主范圍廣,，穩(wěn)定性好,。
美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院和霍華德·休斯醫(yī)學(xué)研究所以及賓夕法尼亞大學(xué)聯(lián)合組成的一個(gè)研究小組已經(jīng)在12名年齡介于8歲到44歲之間的利伯氏先天性黑內(nèi)障（LCA）病人身上，使用了以這種無(wú)毒性小病毒為載體的基因療法,。
研究人員將正常的基因RPE65植入眼部,，在眼球后面產(chǎn)生感光色素,，取代了那些因病喪失的色素，從而恢復(fù)眼部的光敏性,。盡管該療法并沒(méi)有讓所有病人恢復(fù)正常視力,，但是，有一半的人重見(jiàn)了光明,。
不過(guò),，據(jù)聶凌虎介紹，國(guó)外還存在一種新的思路,，那就是通過(guò)移植基因來(lái)改良造血干細(xì)胞,。造血干細(xì)胞屬于骨髓細(xì)胞，它可以產(chǎn)生血液和免疫系統(tǒng)中所有的細(xì)胞,，被改良造血干細(xì)胞可以使宿主產(chǎn)生新的免疫系統(tǒng),，從而讓腫瘤消失，這與直接移植造血干細(xì)胞的效果相似,。同時(shí),，造血干細(xì)胞是懸浮的，即使是病毒載體進(jìn)入,，在整個(gè)循環(huán)系統(tǒng)里面,，它們也能相對(duì)均勻地接觸這些懸浮的細(xì)胞，避免沖撞到“要命”的細(xì)胞而產(chǎn)生副作用,。
美國(guó)印第安納州大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中就用通過(guò)改良的慢病毒載體將抗黑色素瘤T細(xì)胞受體基因插入到小鼠的造血干細(xì)胞中,，并最終完全消除了腫瘤。
“基因治療的突破也許會(huì)從造血干細(xì)胞開(kāi)始,?！彼J(rèn)為。
基因診斷更成熟,，治療主要靠引導(dǎo)
從開(kāi)始的盲目樂(lè)觀與熱情到意識(shí)到副作用時(shí)的失望與懷疑,，對(duì)于基因治療，人們正在回歸理性,。正如李瑤說(shuō)的,，基因治療的確有一定價(jià)值，尤其在一些單基因遺傳病以及某些腫瘤疾病上,，但它并不是萬(wàn)能的,，在當(dāng)前的認(rèn)識(shí)和技術(shù)水平下，大多還在Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段,，距離應(yīng)用還差得很遠(yuǎn),。
不過(guò)，專(zhuān)家們一致認(rèn)為，相較于基因治療,，基因診斷技術(shù)則要現(xiàn)實(shí)和成熟許多,。據(jù)美國(guó)國(guó)家疾病控制中心基因檢測(cè)部公開(kāi)的數(shù)據(jù)顯示，目前已存在1000多種疾病的基因診斷技術(shù),。
在那些已知致病基因的疾病診斷中,，可以通過(guò)個(gè)人DNA的檢測(cè)，觀察是否存在染色體異常,、對(duì)應(yīng)基因有突變，或者基因表達(dá)程度問(wèn)題,，從而判斷疾病是否發(fā)生,。
目前應(yīng)用非常廣泛的應(yīng)該是對(duì)新生兒?jiǎn)位蜻z傳病以及染色體異常的篩選，比如地中海貧血,、唐氏綜合癥,、色盲等等。
此外,，對(duì)于成年人來(lái)說(shuō),，還有例如線粒體基因突變糖尿病、鐮刀型貧血癥,、老年性癡呆等等,，當(dāng)然還有人們熟悉的一些癌癥，比如結(jié)腸癌,、乳腺癌等等,。
而在聶凌虎看來(lái)，乳腺癌的基因診斷和治療模式是當(dāng)前個(gè)體化基因醫(yī)療的一個(gè)理想模式,。
BRCA1和BRCA2被稱為是乳腺癌的易感基因,，一個(gè)女性如果發(fā)現(xiàn)攜帶這種基因，在70歲以前她有65%的幾率患乳腺癌,，BRCA1和BRCA2基因檢測(cè)在發(fā)達(dá)國(guó)家作為一項(xiàng)預(yù)防乳腺癌的手段早已進(jìn)行,。有意思的是，它們雖然“兇猛”,，BRCA1突變者對(duì)化療的臨床反應(yīng)率為100%,，可以說(shuō)非常敏感，化療的治愈效果自然很好,。
“這種模式,，即通過(guò)基因診斷先使疾病層層分型，再針對(duì)每種類(lèi)型進(jìn)行對(duì)應(yīng)的引導(dǎo)治療,?！甭櫫杌⑻寡裕瑔沃富蛑委?，目前在臨床應(yīng)用上也只能做到引導(dǎo)用藥,、治療,。
《中國(guó)科學(xué)報(bào)》 (2013-01-11 第12版 真相)
①將修飾的DNA注入載體
?、谳d體結(jié)合到細(xì)胞膜
?、圯d體通過(guò)囊泡進(jìn)入細(xì)胞
④囊泡解體釋放出載體
?、葺d體將新基因?qū)爰?xì)胞核內(nèi)
?、藜?xì)胞利用新基因表達(dá)蛋白
圖片來(lái)源：百度圖片
距離基因治療的第一例人體試驗(yàn)已經(jīng)過(guò)去二十多年了，然而,，這項(xiàng)曾被寄予厚望的治療手段至今難以真正在臨床上實(shí)現(xiàn)應(yīng)用,，人們也經(jīng)歷了從開(kāi)始的盲目樂(lè)觀與熱情到意識(shí)到其副作用時(shí)的失望與懷疑。也許,，回歸理性并堅(jiān)持走下去,，基因治療才有前途。
■本報(bào)記者 胡珉琦
據(jù)2012年12月24日BBC報(bào)道,，英國(guó)科學(xué)家分析了20個(gè)具有腸癌家族遺傳史的人的基因組，發(fā)現(xiàn)了兩處會(huì)引起腸癌發(fā)病率顯著升高的基因變異,，分別是POLE和POLD1,。POLE 和 POLD1是負(fù)責(zé)DNA損傷修復(fù)的基因，這兩個(gè)基因功能異常會(huì)導(dǎo)致?lián)p傷的DNA積累,，從而有可能引起腸癌,。而這一結(jié)果也被認(rèn)為有助于醫(yī)生識(shí)別出腸癌高危人群，進(jìn)行早期診斷和治療。
事實(shí)上,，從2000年“人類(lèi)基因組計(jì)劃”宣布有史以來(lái)的第一個(gè)人類(lèi)基因組草圖完成,，到2012年“千人基因組計(jì)劃”公布1092個(gè)高分辨率人類(lèi)基因組遺傳變異整合圖譜，人類(lèi)譜寫(xiě)的生命“天書(shū)”越來(lái)越精細(xì),，科學(xué)家們也試圖從中讀出遺傳和致病的密碼,。然而，截至目前,，美國(guó)FDI尚未批準(zhǔn)任何一種用于臨床的基因治療藥物或者方法,，基因治療并非如大眾希望的那樣可以成為一種常態(tài)化的治療手段。
副作用讓基因治療跌入谷底
所謂基因治療,，就是把一個(gè)具有治療作用的基因放到病人的細(xì)胞中,，借此替換缺失和功能異常的基因，或者,，借此過(guò)度表達(dá)好的基因,，把壞的基因遮蔽住，最終達(dá)到治療某種疾病的方法,。
醫(yī)生可以選擇體內(nèi)或者體外治療,，前者是直接將攜帶基因的載體注射到受損細(xì)胞所在區(qū)域，后者則是抽取病人的血液或者骨髓,，分離出未成熟的細(xì)胞,，接著將基因送入這些細(xì)胞，再重新注射到病人的血液中,。這些細(xì)胞會(huì)移動(dòng)到骨髓,，在那邊成熟并大量增殖，最終替換掉那些受損的細(xì)胞,。
基因治療在1990年第一次進(jìn)行了人體試驗(yàn),，截至2004 年6月底，全世界范圍內(nèi)基因治療的臨床試驗(yàn)方案已有987 個(gè),?！盎蛑委熞欢仍跉W美掀起了一股研究熱潮?！敝锌圃罕本┗蚪M研究所副研究員聶凌虎說(shuō),。
可正當(dāng)研究人員信心滿懷之時(shí)，幾起因基因治療而誘發(fā)的事故頓時(shí)讓這股熱潮跌入冰點(diǎn),。
自2000 年以來(lái),，法國(guó)巴黎內(nèi)克爾醫(yī)院Fischer 教授對(duì)17 名患有嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病的兒童實(shí)施基因療法，正常的基因植入到患兒體內(nèi),，修復(fù)有缺陷的免疫系統(tǒng),，當(dāng)時(shí)療效很顯著,，但是從2003 年開(kāi)始，其中5名患者出現(xiàn)了類(lèi)似白血病癥狀,，后有一名患病兒童死亡,。
至此，美國(guó)FDA開(kāi)始意識(shí)到基因治療可能具有潛在的,、長(zhǎng)期的副作用,。大量基因治療臨床試驗(yàn)被擱淺，人們對(duì)于基因治療的期望也跌入谷底,。
基因載入不可控,，一不小心搞破壞
其實(shí)，基因治療產(chǎn)生副作用的“罪魁禍?zhǔn)住本褪禽斔椭委熁虻竭_(dá)致病靶點(diǎn)的載體,。
基因本身是無(wú)法自己進(jìn)入到細(xì)胞體內(nèi)的,，必須依靠一定的載體才行，而病毒就是最好的選擇,，因?yàn)椴《究梢郧秩肴梭w,。
理想的基因治療應(yīng)該能根據(jù)病變的性質(zhì)和嚴(yán)重程度的不同，調(diào)控治療基因在適當(dāng)?shù)慕M織器官內(nèi)和以適當(dāng)?shù)乃交蚍绞奖磉_(dá),?？墒牵壳?，科學(xué)家還不具備這樣的掌控力,。
聶凌虎說(shuō)，病毒插入染色體后的位置是隨機(jī)的,，誰(shuí)也無(wú)法保證它不會(huì)突然觸碰到某些癌基因,，治病不成，反把它們給激活了,。
“因?yàn)榘┗虮患せ畹?a href="http://hnhlg.com/sell/show-35942.html" target="_blank">原理之一就是外源DNA插入過(guò)程中破壞了其本身的結(jié)構(gòu),。”復(fù)旦大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授李瑤解釋,。
而讓李瑤始終不看好基因治療的,，還在于腫瘤疾病幾乎都是多基因疾病，致病機(jī)制非常復(fù)雜,。
在腫瘤領(lǐng)域,，p53被視為最有分量的抑癌基因，50%以上的腫瘤疾病都與這個(gè)基因的功能缺失有關(guān),。2004年,，深圳賽百諾基因技術(shù)有限公司推出了p53 抗癌注射液（又名“今又生”），由我國(guó)SFDA批準(zhǔn)上市,，它也成為了全世界第一個(gè)正式用于臨床基因治療的藥物,。
但聶凌虎告訴記者，此后,，因其療效得不到業(yè)內(nèi)的一致認(rèn)可,，開(kāi)發(fā)者又陷入專(zhuān)利和股權(quán)官司，“今又生”并沒(méi)有獲得預(yù)想的口碑和經(jīng)濟(jì)收益,。
“p53的重要性毋庸置疑,，但癌癥并不是一股只有單個(gè)決口的洪流，一旦發(fā)病就是諸多關(guān)口一齊崩潰,，攔得住p53,，也很難攔住所有?！彼硎?。
推進(jìn)基因治療，攻克“載體”難題是關(guān)鍵
目前,，在基因治療領(lǐng)域,，學(xué)界主要攻克的對(duì)象就是載體，通過(guò)改造使其提高安全性和效率,。其中,，非病毒載體就是一種新的研究方向。
非病毒載體最初在基因治療臨床試驗(yàn)中的使用率很低,，但它的生物安全性顯然要高于病毒載體,。隨著脂質(zhì)體、多聚物,，以及它們的復(fù)合物等載體的出現(xiàn),，結(jié)合電脈沖、超聲等技術(shù),，一定程度上可以提高導(dǎo)入效率和靶向性,。因此，聶凌虎認(rèn)為,，很難說(shuō),，現(xiàn)在的小眾產(chǎn)品未來(lái)就不會(huì)超越主流的病毒載體。
而目前被認(rèn)為最為理想的是一種被稱為腺相關(guān)病毒（AAV）的載體,，它沒(méi)有毒性,，不致病，宿主范圍廣,，穩(wěn)定性好,。
美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院和霍華德·休斯醫(yī)學(xué)研究所以及賓夕法尼亞大學(xué)聯(lián)合組成的一個(gè)研究小組已經(jīng)在12名年齡介于8歲到44歲之間的利伯氏先天性黑內(nèi)障（LCA）病人身上，使用了以這種無(wú)毒性小病毒為載體的基因療法,。
研究人員將正常的基因RPE65植入眼部,，在眼球后面產(chǎn)生感光色素,，取代了那些因病喪失的色素，從而恢復(fù)眼部的光敏性,。盡管該療法并沒(méi)有讓所有病人恢復(fù)正常視力,，但是，有一半的人重見(jiàn)了光明,。
不過(guò),，據(jù)聶凌虎介紹，國(guó)外還存在一種新的思路,，那就是通過(guò)移植基因來(lái)改良造血干細(xì)胞,。造血干細(xì)胞屬于骨髓細(xì)胞，它可以產(chǎn)生血液和免疫系統(tǒng)中所有的細(xì)胞,，被改良造血干細(xì)胞可以使宿主產(chǎn)生新的免疫系統(tǒng),，從而讓腫瘤消失，這與直接移植造血干細(xì)胞的效果相似,。同時(shí),，造血干細(xì)胞是懸浮的，即使是病毒載體進(jìn)入,，在整個(gè)循環(huán)系統(tǒng)里面,，它們也能相對(duì)均勻地接觸這些懸浮的細(xì)胞，避免沖撞到“要命”的細(xì)胞而產(chǎn)生副作用,。
美國(guó)印第安納州大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中就用通過(guò)改良的慢病毒載體將抗黑色素瘤T細(xì)胞受體基因插入到小鼠的造血干細(xì)胞中,，并最終完全消除了腫瘤。
“基因治療的突破也許會(huì)從造血干細(xì)胞開(kāi)始,?！彼J(rèn)為。
基因診斷更成熟,，治療主要靠引導(dǎo)
從開(kāi)始的盲目樂(lè)觀與熱情到意識(shí)到副作用時(shí)的失望與懷疑,，對(duì)于基因治療，人們正在回歸理性,。正如李瑤說(shuō)的,，基因治療的確有一定價(jià)值，尤其在一些單基因遺傳病以及某些腫瘤疾病上,，但它并不是萬(wàn)能的,，在當(dāng)前的認(rèn)識(shí)和技術(shù)水平下，大多還在Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段,，距離應(yīng)用還差得很遠(yuǎn),。
不過(guò)，專(zhuān)家們一致認(rèn)為，相較于基因治療,，基因診斷技術(shù)則要現(xiàn)實(shí)和成熟許多,。據(jù)美國(guó)國(guó)家疾病控制中心基因檢測(cè)部公開(kāi)的數(shù)據(jù)顯示，目前已存在1000多種疾病的基因診斷技術(shù),。
在那些已知致病基因的疾病診斷中,，可以通過(guò)個(gè)人DNA的檢測(cè)，觀察是否存在染色體異常,、對(duì)應(yīng)基因有突變，或者基因表達(dá)程度問(wèn)題,，從而判斷疾病是否發(fā)生,。
目前應(yīng)用非常廣泛的應(yīng)該是對(duì)新生兒?jiǎn)位蜻z傳病以及染色體異常的篩選，比如地中海貧血,、唐氏綜合癥,、色盲等等。
此外,，對(duì)于成年人來(lái)說(shuō),，還有例如線粒體基因突變糖尿病、鐮刀型貧血癥,、老年性癡呆等等,，當(dāng)然還有人們熟悉的一些癌癥，比如結(jié)腸癌,、乳腺癌等等,。
而在聶凌虎看來(lái)，乳腺癌的基因診斷和治療模式是當(dāng)前個(gè)體化基因醫(yī)療的一個(gè)理想模式,。
BRCA1和BRCA2被稱為是乳腺癌的易感基因,，一個(gè)女性如果發(fā)現(xiàn)攜帶這種基因，在70歲以前她有65%的幾率患乳腺癌,，BRCA1和BRCA2基因檢測(cè)在發(fā)達(dá)國(guó)家作為一項(xiàng)預(yù)防乳腺癌的手段早已進(jìn)行,。有意思的是，它們雖然“兇猛”,，BRCA1突變者對(duì)化療的臨床反應(yīng)率為100%,，可以說(shuō)非常敏感，化療的治愈效果自然很好,。
“這種模式,，即通過(guò)基因診斷先使疾病層層分型，再針對(duì)每種類(lèi)型進(jìn)行對(duì)應(yīng)的引導(dǎo)治療,?！甭櫫杌⑻寡裕瑔沃富蛑委?，目前在臨床應(yīng)用上也只能做到引導(dǎo)用藥,、治療,。
《中國(guó)科學(xué)報(bào)》 (2013-01-11 第12版 真相)
