昨日，諾華宣布美國FDA接受了該公司的NDA申請,，批準(zhǔn)了LEE011(ribociclib)的優(yōu)先審評資格(Priority Review)——與來曲唑組合,，一線治療那些激素受體陽性、人表皮生長因子受體2陰性(HR+/HER2-)的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的絕經(jīng)后婦女患者,。同時,，諾華公司還宣布，EMA已接受審查ribociclib和來曲唑在同一患者人群的上市授權(quán)申請,。
高達(dá)三分之一的早期乳腺癌患者可能隨后惡化成轉(zhuǎn)移性狀態(tài),。轉(zhuǎn)移性乳腺癌是該疾病的最嚴(yán)重形式之一，此時癌癥細(xì)胞已經(jīng)擴散到腦,、骨骼或肝臟等身體其他部位,。晚期乳腺癌包括轉(zhuǎn)移性乳腺癌(4期)和晚期乳腺癌(3期)。晚期乳腺癌婦女患者的存活率遠(yuǎn)低于早期疾病階段病人的存活率：3期乳腺癌的5年相對存活率約為72%,，而轉(zhuǎn)移性(4期)乳腺癌的5年相對存活率只約為22%,。
Ribociclib是一種細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶的選擇性抑制劑，該在研新藥通過抑制細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶4和6(CDK4 / 6)來減緩癌癥進(jìn)展,。當(dāng)CDK這類蛋白質(zhì)在細(xì)胞中過度激活時,，癌細(xì)胞生長和增殖得更快，于是精確靶向CDK4/6有望確保癌細(xì)胞不在體內(nèi)無控制生長,。Ribociclib是由諾華生物醫(yī)學(xué)研究所(NIBR)與生物技術(shù)公司Astex Pharmaceuticals研究合作開發(fā)的,。
這次NDA申請是基于一系列全面的臨床數(shù)據(jù)，包括了MONALEESA-2試驗的結(jié)果,。MONALEESA-2是一項3期隨機,、雙盲、安慰劑對照的多中心全球登記臨床試驗,，用于評估ribociclib聯(lián)合來曲唑與來曲唑單獨使用的安全性和療效,，治療絕經(jīng)后HR+/HER2-晚期乳腺癌女性。該試驗數(shù)據(jù)結(jié)果在2016年歐洲醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)會(ESMO)大會上得以報告,，并同時發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志上,，顯示ribociclib聯(lián)合來曲唑可使疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險降低44%(HR =0.556，95% CI：0.429-0.720; P=0.00000329),，顯著延長所有患者亞組的無進(jìn)展生存期(PFS),。
諾華腫瘤的首席執(zhí)行官Bruno Strigini先生表示：“這些監(jiān)管層面的里程碑成功,，以及8月份FDA授予的突破性療法認(rèn)定,，強調(diào)了HR+/HER2- 晚期乳腺癌女性需要新的治療選擇。與FDA的標(biāo)準(zhǔn)審評程序相比，優(yōu)先審評可允許更短的審查期,，幫助我們更快地把LEE011+來曲唑這一有效方案提供給患者,。我們還正在與EMA以及其他國家的醫(yī)藥衛(wèi)生監(jiān)管部門一起努力，盡早造福全世界患者,。”
