2月22日,，有媒體報道6歲的再生障礙性貧血女孩琪琪正在天津?qū)で蠊撬枰浦簿戎?，由于中華骨髓庫的供者體檢出現(xiàn)問題,，臺灣骨髓庫的供者悔捐,，她仍在等待,。
通過骨髓移植手術(shù)救治再生障礙性貧血的治療方法,，在我國已經(jīng)有55年的歷史。1964年2月5日,，中國工程院院士陸道培在北京大學(xué)人民醫(yī)院為一位重癥再生障礙性貧血患者成功施行移植手術(shù),，采用的是這位患者的同卵雙胞胎姊妹的骨髓，這是第一次在亞洲成功進(jìn)行骨髓移植手術(shù),。
“很多病人對骨髓移植,，現(xiàn)在叫造血干細(xì)胞移植不太了解，還可能存在一種恐懼心理,?！敝袊t(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院主任醫(yī)師姜爾烈說，實際上,，隨著醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展,，無論從供者還是受者來講，安全性都已經(jīng)大大提高,。
不再骨髓穿刺 發(fā)掘更多造血干細(xì)胞源
“我接受骨髓移植的時候有些糾結(jié),，可能錯過了最佳治療時間?！币晃辉?jīng)接受骨髓移植的患者講述了的經(jīng)歷,，她是急性髓系白血病高危組，但在最開始沒有選擇造血干細(xì)胞移植,，“最開始我選擇了化療,，我當(dāng)時想，如果有一天我真的復(fù)發(fā)了,，不行了我再考慮移植,?！?/p>
人們對骨髓移植安全性的顧慮,，使得不少患者不太傾向于做異基因造血干細(xì)胞移植?！爱?dāng)時她的供者是她的兒子,，是‘半相合’,，這樣移植的風(fēng)險可能會更高一點，所以她當(dāng)時在第一次緩解期的時候沒有選擇,?！苯獱柫医忉尅?/p>
所謂半相合,，是指HLA半相合,。HLA又稱人類白細(xì)胞抗原，它是位于染色體上的一種糖蛋白,，這種糖蛋白如果相合就意味著不同來源的骨髓能夠相互接受,，不產(chǎn)生排斥。而半相合則是由于生物學(xué)父母兄弟姐妹中至少有一半是相同,，另外還可有部分可能相同,。
“HLA全相合的同胞供者曾經(jīng)是異基因移植的首選。近年來隨著半相合移植技術(shù)的改進(jìn),，移植成功率不斷提高,，為更多患者解決了造血干細(xì)胞供者來源困難的問題?！苯獱柫艺f,。
最后，姜爾烈為這位患者實施了半相合的骨髓移植手術(shù),，并取得成功,，至今已3年有余。而文章開頭提到的琪琪在始終無法尋找到合適配型的情況下,，也將選用直系親屬的半相合配型進(jìn)行治療,。
55年來，骨髓移植技術(shù)有了很多進(jìn)展,，使得能夠獲得該技術(shù)救助的患者越來越多,，患者也因此有了“保底”的余地。
“最初,，造血干細(xì)胞需要從患者的骨髓中獲得,，從骨髓中獲取造血干細(xì)胞需要通過骨髓穿刺技術(shù)，對供者傷害較大,?！苯獱柫艺f，隨著人們對造血干細(xì)胞研究的深入,，發(fā)現(xiàn)正常生理狀態(tài)下外周血中也含有一定比例的造血干細(xì)胞,。但是外周血中的比例并不高，可能無法滿足需求,。
1988年,，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)粒細(xì)胞集落刺激因子能動員造血干祖細(xì)胞從骨髓中大量轉(zhuǎn)移到外周血,，這意味著外周血也可以攜帶出健康者的造血干細(xì)胞。1994年成功實施了首例外周血造血干細(xì)胞移植,。目前,，動員后的外周血已逐漸取代骨髓造血干細(xì)胞，成為造血干細(xì)胞新的來源,。這大大提高了供者的安全性,。
此外，上世紀(jì)70年代,，科學(xué)家也發(fā)現(xiàn)了臍血中含有大量的造血干細(xì)胞,。1988年世界上首例臍血移植并取得成功。隨后,，全世界各國政府或科研機構(gòu)出資興建臍血庫,。臍血干細(xì)胞的發(fā)現(xiàn)和應(yīng)用，為造血干細(xì)胞移植提供了一個新的細(xì)胞來源,。目前全球已有40000例以上的兒童和成人患者接受了臍血移植,，而且這個數(shù)字還在不斷增加。
發(fā)掘不同的造血干細(xì)胞源泉,，大大緩解了來源缺乏的限制,，使得臨床上的使用越來越多。
治療百萬患者 復(fù)發(fā)風(fēng)險低可自體移植
經(jīng)典電視劇《藍(lán)色生自戀》中的配型無果橋段曾在不同的電視劇中反復(fù)出現(xiàn),，而近些年電視劇中的橋段逐漸轉(zhuǎn)變成等待配型,、在絕望時忽然傳來配型成功消息的情節(jié)，這些細(xì)微的變化其實也是實際生活中的反應(yīng),。
除了技術(shù)的進(jìn)步,，保障體制也不斷完善。我國建立了中華骨髓庫,，臺灣省建立了慈濟骨髓庫,，另外很多省份如北京、天津,、山東,、江蘇等都有自己的臍血庫。姜爾烈說,，至今已超過100萬患者接受和得益于這種治療技術(shù),，這是第一個進(jìn)入臨床實踐的再生方法并對醫(yī)學(xué)界產(chǎn)生了深遠(yuǎn)影響。
事實上,，骨髓干細(xì)胞移植并不一定都需要他人作為供體,。
上世紀(jì)八十年代開始，來自兄弟姊妹的同胞供者減少，1986年中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所嚴(yán)文偉教授成功開展首例自體造血干細(xì)胞移植,。之前認(rèn)為，白血病患者的骨髓不健康不可對自己進(jìn)行移植,。嚴(yán)文偉查閱國外資料,，經(jīng)充分論證，成功開展了首例自體骨髓移植,。針對不同特點的血液病,，自體造血干細(xì)胞移植和異基因造血干細(xì)胞移植各有優(yōu)缺點。
“自體造血干細(xì)胞來源于自身,，所以不會發(fā)生移植物排斥和移植物抗宿主病,，也就是俗稱的‘排異’?！苯獱柫冶硎?，自體移植并發(fā)癥少且無供者來源限制，移植相關(guān)死亡率低,，但在治療惡性血液病時,，因為不能“取他人所長補己之短”，缺乏移植物抗腫瘤作用以及移植物中可能混有殘留的腫瘤細(xì)胞,，復(fù)發(fā)率高,，更多用于復(fù)發(fā)風(fēng)險較低的血液病。
而基因造血干細(xì)胞來源于正常供者,，無腫瘤細(xì)胞污染,，且移植物有免疫抗腫瘤效應(yīng)，故復(fù)發(fā)率低,，長期無病生存率高,，適應(yīng)癥廣泛，甚至是某些疾患唯一的治愈方法,。但供者來源受限,，有“排異”，且需要長時間使用免疫抑制劑,。
神藥尚未出現(xiàn) 移植仍是臨床“法寶”
“用新的造血干細(xì)胞替代患者的造血干細(xì)胞,，重建患者的造血功能和免疫功能從而治療疾病，仍是目前最為有效,、又是唯一可以治愈某些血液疾病以及一些自身免疫性疾病或?qū)嶓w瘤的最佳治療方法,。”姜爾烈強調(diào),。
隨著靶向藥,、基因治療等全新技術(shù)的出現(xiàn)，不少患者也會尋求仍處于臨床試驗階段的治療方法，其中也不乏一些人抱著“神藥會出現(xiàn)”的僥幸心理,。
“對于復(fù)發(fā)難治的白血病,，沒有哪一種新藥是確切地能夠治愈這個疾病，基本上都是能夠使病情得到控制,、得到緩解,。”姜爾烈提醒,，獲批上市的療法才符合臨床上安全,、有效、可控的要求,。而在患者之間,、患者家屬之間流傳著所謂的偏方更加不可信。
“在制定治療方案時,，醫(yī)生會根據(jù)專業(yè)知識和治療經(jīng)驗判斷,，根據(jù)病情選擇國內(nèi)外的循證證據(jù)已經(jīng)證實可靠、療效最好的方案進(jìn)行醫(yī)治,?！苯獱柫艺f。
在進(jìn)行造血干細(xì)胞移植時,，方案也不盡相同,。疾病診斷和狀態(tài)、排斥風(fēng)險,、復(fù)發(fā)風(fēng)險等因素都會影響方案的選擇,。在移植前患者會進(jìn)行放療或者化療，“掀掉”腫瘤細(xì)胞庇護(hù)所,。因病種而異,、因人而異的更加個體化的預(yù)處理方案也是造血干細(xì)胞移植領(lǐng)域研究追求的目標(biāo)。
一例造血干細(xì)胞移植手術(shù)是不是成功一般要經(jīng)過五大關(guān)口：移植前預(yù)處理關(guān),、移植關(guān),、移植后免疫排異關(guān)、感染關(guān),、復(fù)發(fā)關(guān),。五關(guān)之后，還需要在移植后兩年內(nèi)反復(fù)進(jìn)行殘留病變監(jiān)測和供者細(xì)胞嵌合度檢查,，若在患者體內(nèi)實現(xiàn)供者細(xì)胞完全嵌合,，沒有殘留病變，且血象及重要臟器檢查正常,、無明顯癥狀,，才算真正成功,。
據(jù)統(tǒng)計，約60%的成人急性白血病患者,，異基因骨髓移植后可以達(dá)到3年以上的生存期,，其中一些已經(jīng)達(dá)到6年左右。這部分患者基本上可以認(rèn)為已經(jīng)治愈,，因為急性白血病患者移植后6年以上復(fù)發(fā)的情況極為罕見,。而55年前我國首次實施的骨髓移植手術(shù)，患者在30年后隨訪時造血功能仍正常,，當(dāng)時屬世界上移植后存活時間最長的兩例病例之一，目前仍是難以打破的治療后生存紀(jì)錄,。
