美國(guó)FDA已經(jīng)對(duì)諾華旗下藥物Midostaurin(PKC412)在治療FLT3突變的急性髓性白血病(AML)和晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥展開優(yōu)先審評(píng),。如果審評(píng)(6個(gè)月內(nèi))順利,，Midostaurin將有望成為突破近25年來傳統(tǒng)急性髓性白血病療法的首個(gè)靶向藥物。目前治療急性髓性白血病主要采取傳統(tǒng)的化療方式,，60歲以下的患者在接受化療后,，長(zhǎng)期生存率在25%~50%之間,，而老年患者的長(zhǎng)期生存率更低，僅有5%~15%,。
除美國(guó)FDA外,，歐洲藥品管理局(EMA)也已經(jīng)對(duì)該藥展開了審評(píng)，與此同時(shí),，F(xiàn)DA和EMA也對(duì)Midostaurin的伴隨診斷試劑盒進(jìn)行了審評(píng),，該試劑盒用于診斷急性髓性白血病患者的FLT3狀態(tài)。
Midostaurin是一種口服多激酶抑制劑,，其臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示,，F(xiàn)LT3突變的急性髓性白血病患者在接受Midostaurin和標(biāo)準(zhǔn)化療聯(lián)用時(shí)整體生存期可以提高23%?；诖伺R床試驗(yàn)結(jié)果,，Midostaurin獲得了FDA突破性藥物療法認(rèn)定。值得一提的是,，Midostaurin的Ⅲ期臨床試驗(yàn)研究是目前為止在FTL3突變急性髓性白血病患者群體中開展的最大規(guī)模的臨床研究,，該研究中所獲得的總生存數(shù)據(jù)，是全球血液病學(xué)家及急性髓性白血病群體所期待已久的一個(gè)重大進(jìn)步(詳見新聞：ASH 2015：諾華抗癌藥midostaurin治療FTL3突變急性髓性白血病(AML)實(shí)現(xiàn)重大突破),。
急性髓性白血病是成年人急性白血病中最為常見的類型,，在接受治療后生存率很低，在確診后僅有四分之一的患者能生活5年,。FLT3突變約占所有急性髓性白血病患者的三分之一，通常具有較差的預(yù)后,。
如果Midostaurin治療急性髓性白血病和晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥獲得批準(zhǔn),， Credit Suisse的分析師預(yù)測(cè)該藥物在2019年的銷售額可以達(dá)到2.6億美元。雖然對(duì)于制藥巨頭諾華來說,，Midostaurin是一個(gè)影響力相對(duì)較弱的產(chǎn)品,，但是對(duì)于急性髓性白血病治療的市場(chǎng)來說，Midostaurin則是一個(gè)重要的角色,。著名國(guó)際市場(chǎng)調(diào)研公司GBI預(yù)測(cè)該藥物在2020年可實(shí)現(xiàn)9億美元的銷售額,。
雖然Midostaurin在治療急性髓性白血病方面具有越來越好的前景，但是其他公司的候選藥物也正加入到這場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)中來,，其中包括Celator Pharmaceuticals旗下的CPX-351(阿糖胞苷和柔紅霉素脂質(zhì)體),、Ambit Biosciences旗下的FLT3抑制劑Quizartinib以及羅氏公司旗下的BCL-2抑制劑Venclexta。
