□首席記者 劉志勇
隨著衛(wèi)生健康科技快速發(fā)展，細胞治療為惡性腫瘤,、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來了新的希望,。2017年美國FDA相繼批準2個CAR-T細胞治療產品上市，我國臺灣地區(qū)于2018年準許部分細胞治療項目進入臨床應用,，國外科學家憑借這一領域研究成果獲得諾貝爾獎等,，使關于細胞治療臨床研究、應用和監(jiān)管的討論從未停止,。近日,，國家衛(wèi)生健康委就《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》向社會公開征求意見，擬對體細胞治療臨床研究和轉化應用進行規(guī)范管理,。這將對這一醫(yī)學科技創(chuàng)新前沿領域產生怎樣的影響,？近日，本報采訪了業(yè)內專家,。
細胞治療兼具雙重屬性
“細胞治療是一種兼具醫(yī)療技術和藥品雙重屬性的特殊治療方式,。”北京醫(yī)院生物治療中心主任馬潔介紹,，細胞治療需要從體內獲取細胞,，經過體外培養(yǎng)增殖、修飾等制備過程后，再經臨床操作回輸給患者進行疾病治療,，是一種個性化較強的治療手段,，但細胞的體外制備過程也要遵照藥品生產的相關標準和要求。
中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會秘書長吳朝暉表示,，細胞治療區(qū)別于傳統(tǒng)藥品的最大特點,，是作為治療技術載體的細胞為人體活細胞，多數(shù)情況下具有很強的個體化要求,，難以完全按照傳統(tǒng)藥品監(jiān)管的方式進行管理,。
2009年，原衛(wèi)生部按照《醫(yī)療技術臨床應用管理辦法》將部分免疫細胞治療作為第三類醫(yī)療技術進行準入管理,，雖然并未批準任何醫(yī)療機構開展該技術的臨床應用,，但客觀存在開展臨床應用的情況，魏則西事件后被全面整頓叫停,；2015年第三類醫(yī)療技術審批被取消,，切斷了細胞治療按照技術進入臨床應用的途徑。
“雙備案”保證高標準
中國醫(yī)學科學院基礎醫(yī)學研究所研究員胡曉年表示,，正是由于細胞治療的特殊性,，給這種前沿治療方式的監(jiān)管帶來了一定的難度?！懊绹蜌W洲由藥品監(jiān)管部門對細胞治療進行監(jiān)管,，日本、中國臺灣等國家和地區(qū)則將其作為藥品和醫(yī)療技術進行并行管理,?！焙鷷阅暾f，細胞治療的產品制備,、技術應用環(huán)節(jié),，都需要有規(guī)范的監(jiān)管，而各國的監(jiān)管實踐也體現(xiàn)了“醫(yī)”和“藥”聯(lián)合的原則,?！懊绹词挂延屑毎委煱凑账幤穼徟鲜校珜εR床應用的醫(yī)療機構也有嚴格的條件限制,，并不是任何醫(yī)院都能使用獲批細胞治療藥品進行臨床治療,。”
吳朝暉表示,，此次征求意見的管理辦法,，就是國家衛(wèi)生健康委針對醫(yī)療機構開展體細胞治療臨床研究和轉化應用進行更加規(guī)范的監(jiān)管；并明確提出將參照藥品生產質量管理規(guī)范的核心技術標準組織制定和發(fā)布相關技術規(guī)范,，對相關產品的制備,、生產過程進行嚴格規(guī)范,，確保細胞制備的質量。
征求意見稿發(fā)布后,，不少人認為這是醫(yī)療機構開展細胞治療臨床應用重新完全放開的信號,。“想做就能做,，這是一種錯誤的理解,。”馬潔表示,，此次征求意見的管理辦法明確將對醫(yī)療機構和臨床研究施行“雙備案”,，除開展研究的備案醫(yī)療機構要滿足一系列嚴格的條件外，其臨床研究項目也要提供充分的科學依據(jù)進行備案,，由國家統(tǒng)一公布項目清單,，“相關門檻和標準很高”。
落實監(jiān)管實現(xiàn)共贏
“進入應用轉化階段同樣有很高的監(jiān)管要求,?！焙鷷阅瓯硎荆谕ㄟ^信息系統(tǒng)實時上傳研究數(shù)據(jù)的同時,，國家還將制定飛行檢查,、日常監(jiān)管等一系列監(jiān)管制度，以保證細胞治療臨床研究取得充分的安全性,、有效性證據(jù)；在此基礎上,，醫(yī)療機構備案的臨床應用還要接受專家委員會的嚴格評估,，按照目錄管理?！捌渲腥魏苇h(huán)節(jié)出現(xiàn)違規(guī),，醫(yī)療機構都可能受到嚴厲處理?！?br />
我國有著數(shù)量巨大的腫瘤患者,，不少患者為了獲得最前沿的治療技術，花巨資到海外接受相關細胞治療,。馬潔表示,，管理辦法出臺后，國家統(tǒng)一公布醫(yī)療機構和臨床研究及轉化應用項目備案清單更具權威性,，有利于患者“按圖索驥”找到合規(guī)機構和項目,，在更大程度上保證受試者和患者權益。
醫(yī)療機構體細胞臨床研究和應用轉化“放開”,，是否會對企業(yè)主導的產品研發(fā)形成沖擊,？吳朝暉表示,，這也是征求意見稿發(fā)布后產業(yè)界表達的最大擔憂。
“這種擔憂大可不必,，管理辦法的用意是按照錯位發(fā)展原則,，對難以實現(xiàn)產業(yè)化發(fā)展或產業(yè)化前景尚不明確的細胞治療技術進行管理，與產業(yè)化發(fā)展的細胞治療產品并不矛盾,?！眳浅瘯熣f，管理辦法對數(shù)據(jù)規(guī)范性,、真實性等方面的嚴格要求,，甚至可以為藥品申報提供助力。
“加強管理,，兼顧多方利益,。”馬潔表示,，管理辦法順利出臺將有利于滿足患者需求,，規(guī)范機構細胞治療的臨床研究及轉化應用管理，促進細胞治療產業(yè)創(chuàng)新發(fā)展,。
隨著衛(wèi)生健康科技快速發(fā)展，細胞治療為惡性腫瘤,、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來了新的希望,。2017年美國FDA相繼批準2個CAR-T細胞治療產品上市，我國臺灣地區(qū)于2018年準許部分細胞治療項目進入臨床應用,，國外科學家憑借這一領域研究成果獲得諾貝爾獎等,，使關于細胞治療臨床研究、應用和監(jiān)管的討論從未停止,。近日,，國家衛(wèi)生健康委就《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》向社會公開征求意見，擬對體細胞治療臨床研究和轉化應用進行規(guī)范管理,。這將對這一醫(yī)學科技創(chuàng)新前沿領域產生怎樣的影響,？近日，本報采訪了業(yè)內專家,。
細胞治療兼具雙重屬性
“細胞治療是一種兼具醫(yī)療技術和藥品雙重屬性的特殊治療方式,。”北京醫(yī)院生物治療中心主任馬潔介紹,，細胞治療需要從體內獲取細胞,，經過體外培養(yǎng)增殖、修飾等制備過程后，再經臨床操作回輸給患者進行疾病治療,，是一種個性化較強的治療手段,，但細胞的體外制備過程也要遵照藥品生產的相關標準和要求。
中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會秘書長吳朝暉表示,，細胞治療區(qū)別于傳統(tǒng)藥品的最大特點,，是作為治療技術載體的細胞為人體活細胞，多數(shù)情況下具有很強的個體化要求,，難以完全按照傳統(tǒng)藥品監(jiān)管的方式進行管理,。
2009年，原衛(wèi)生部按照《醫(yī)療技術臨床應用管理辦法》將部分免疫細胞治療作為第三類醫(yī)療技術進行準入管理,，雖然并未批準任何醫(yī)療機構開展該技術的臨床應用,，但客觀存在開展臨床應用的情況，魏則西事件后被全面整頓叫停,；2015年第三類醫(yī)療技術審批被取消,，切斷了細胞治療按照技術進入臨床應用的途徑。
“雙備案”保證高標準
中國醫(yī)學科學院基礎醫(yī)學研究所研究員胡曉年表示,，正是由于細胞治療的特殊性,，給這種前沿治療方式的監(jiān)管帶來了一定的難度?！懊绹蜌W洲由藥品監(jiān)管部門對細胞治療進行監(jiān)管,，日本、中國臺灣等國家和地區(qū)則將其作為藥品和醫(yī)療技術進行并行管理,?！焙鷷阅暾f，細胞治療的產品制備,、技術應用環(huán)節(jié),，都需要有規(guī)范的監(jiān)管，而各國的監(jiān)管實踐也體現(xiàn)了“醫(yī)”和“藥”聯(lián)合的原則,?！懊绹词挂延屑毎委煱凑账幤穼徟鲜校珜εR床應用的醫(yī)療機構也有嚴格的條件限制,，并不是任何醫(yī)院都能使用獲批細胞治療藥品進行臨床治療,。”
吳朝暉表示,，此次征求意見的管理辦法,，就是國家衛(wèi)生健康委針對醫(yī)療機構開展體細胞治療臨床研究和轉化應用進行更加規(guī)范的監(jiān)管；并明確提出將參照藥品生產質量管理規(guī)范的核心技術標準組織制定和發(fā)布相關技術規(guī)范,，對相關產品的制備,、生產過程進行嚴格規(guī)范,，確保細胞制備的質量。
征求意見稿發(fā)布后,，不少人認為這是醫(yī)療機構開展細胞治療臨床應用重新完全放開的信號,。“想做就能做,，這是一種錯誤的理解,。”馬潔表示,，此次征求意見的管理辦法明確將對醫(yī)療機構和臨床研究施行“雙備案”,，除開展研究的備案醫(yī)療機構要滿足一系列嚴格的條件外，其臨床研究項目也要提供充分的科學依據(jù)進行備案,，由國家統(tǒng)一公布項目清單,，“相關門檻和標準很高”。
落實監(jiān)管實現(xiàn)共贏
“進入應用轉化階段同樣有很高的監(jiān)管要求,?！焙鷷阅瓯硎荆谕ㄟ^信息系統(tǒng)實時上傳研究數(shù)據(jù)的同時,，國家還將制定飛行檢查,、日常監(jiān)管等一系列監(jiān)管制度，以保證細胞治療臨床研究取得充分的安全性,、有效性證據(jù)；在此基礎上,，醫(yī)療機構備案的臨床應用還要接受專家委員會的嚴格評估,，按照目錄管理?！捌渲腥魏苇h(huán)節(jié)出現(xiàn)違規(guī),，醫(yī)療機構都可能受到嚴厲處理?！?br />
我國有著數(shù)量巨大的腫瘤患者,，不少患者為了獲得最前沿的治療技術，花巨資到海外接受相關細胞治療,。馬潔表示,，管理辦法出臺后，國家統(tǒng)一公布醫(yī)療機構和臨床研究及轉化應用項目備案清單更具權威性,，有利于患者“按圖索驥”找到合規(guī)機構和項目,，在更大程度上保證受試者和患者權益。
醫(yī)療機構體細胞臨床研究和應用轉化“放開”,，是否會對企業(yè)主導的產品研發(fā)形成沖擊,？吳朝暉表示,，這也是征求意見稿發(fā)布后產業(yè)界表達的最大擔憂。
“這種擔憂大可不必,，管理辦法的用意是按照錯位發(fā)展原則,，對難以實現(xiàn)產業(yè)化發(fā)展或產業(yè)化前景尚不明確的細胞治療技術進行管理，與產業(yè)化發(fā)展的細胞治療產品并不矛盾,?！眳浅瘯熣f，管理辦法對數(shù)據(jù)規(guī)范性,、真實性等方面的嚴格要求,，甚至可以為藥品申報提供助力。
“加強管理,，兼顧多方利益,。”馬潔表示,，管理辦法順利出臺將有利于滿足患者需求,，規(guī)范機構細胞治療的臨床研究及轉化應用管理，促進細胞治療產業(yè)創(chuàng)新發(fā)展,。
