潤寶醫(yī)療網4月2日訊 近日,，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（下簡稱藥審中心）發(fā)布《關于第二批臨床急需境外新藥的公示》，共涉及22家藥企的30個藥品,。 ▍這些藥,，越來越受關注 根據通知，此次名單中的30種藥品中,，首次批準地集中在歐盟,、美國和日本。其中,，14種藥品為罕見病用藥,，包括治療法布雷病（Fabry）的Fabrazyme（Agalsidase Beta）,，治療肺動脈高壓的Revatio（Sildenafil Citrate）,、治療肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱“漸凍人癥”）的Radicava （Edaravone）等,。 這是藥審中心在短短的五個月內,，第二次發(fā)布臨床急需境外新藥。早在2018年11月1日,，藥審中心就曾發(fā)布了第一批臨床急需境外新藥名單,，共有48個藥品。其中,，罕見病用藥共有23個品種在列,。 罕見病，是指那些發(fā)病率極低的疾病,，稱“孤兒病”,，根據世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65%～1%的疾病,。 據了解,，截至目前，美國FDA批準的罕見病藥物中,，有259種在我國未上市,。 從第一批、第二批名單,，以及2018年以出臺的政策來看,，目前罕見病用藥在我國越來越受關注。 2018年5月,，國家衛(wèi)健委等5部委聯合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》,，將肌萎縮側索硬化、白化病,、戈謝病等121種罕見病納入其中,，并于2019年2月27日發(fā)布《罕見病診療指南》，對121種罕見病進行系統(tǒng)的梳理,，提供給各級臨床醫(yī)務人員學習和規(guī)范罕見病診療,。 根據國家藥監(jiān)局2018年10月23日出臺的《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，在審評方面,，藥審中心將建立專門通道開展審評,，對罕見病治療藥品，在受理后3個月內完成技術審評,；對其他境外新藥,，在受理后6個月內完成技術審評。 壹基金官網顯示,，截至2018年12月,，《第一批罕見病目錄》中共有74種罕見病是“有藥可治的”，且這74種罕見病已在美國或歐盟,、日本上市162種治療藥物,，但其中僅有83種在中國上市,，涉及53種罕見病。 然而,，在中國明確注冊罕見病適應癥的藥物僅有55種,，涉及31種罕見病。在這55種藥物中,，僅有36種藥物涉及23種罕見病已被納入醫(yī)保目錄,。 隨著一系列政策落地，那些在發(fā)達國家獲批上市,，具有明確療效的罕見病用藥,，將越來越多的被引進中國，填補市場空白,。 ▍下一個風口,，經典藥物新用 一個新藥的發(fā)現，需要承擔高額的投入和未知的風險,，據統(tǒng)計,，研發(fā)新藥并成功上市需耗時13～15年，平均花費20億～30億美元,，而隨著對藥物安全性及有效性的要求不斷提高,，開發(fā)新藥的成本還將持續(xù)上漲。 由于罕見病患者人數少,，加上治療藥物研發(fā)周期和成本都較一般藥物高,，藥企大多動力不足，目前全球只有極少數的罕見病擁有有效治療藥物,。 藥物研發(fā)成本高企,，對每個病人來說，需要承擔的藥費就更高,。 在今年“兩會”上,，全國政協委員、香港食物及衛(wèi)生局原局長高永文提到,，在香港,，罕見病病人一年的藥費可能高達幾百萬元。 此前有媒體曾報道,，患者一旦被確診患上罕見病后,，多年攢下的積蓄很快化作一粒粒藥丸。在罕見病的藥物尚未納入醫(yī)保時,，一天能吃掉一部iPhone6,。 據健康報報道，目前全球預計有超過3億罕見病患者，中國有1680 多萬人,。已經明確的罕見病有7000 多種,，其中80%為遺傳病，如白化病,、血友病等,，95%的罕見病仍沒有特效藥。國外著名罕見病慈善機構Findacure介紹,，如果按照現在的藥物發(fā)展速度，讓罕見病患者用上創(chuàng)新藥需要等500年,。 因此,，國際罕見病慈善機構已聯合發(fā)起了“罕見病經典藥物新用的公開呼吁”。 相比新藥而言,，經典藥物由于藥動學以及安全性資料較為詳盡,，對其新用途的開發(fā)能很快進入Ⅱ期臨床評估，使研發(fā)周期縮短至3～12年,。 事實上,，臨床上也有不少經典藥物被研究成為“新藥”的例子。 例如,，有著百年歷史的阿司匹林,，其適應癥由最初的解熱鎮(zhèn)痛，逐漸擴展到偏頭痛,、抗血栓等,； 達泊西汀最初主要作為鎮(zhèn)痛和抗抑郁藥物，卻在2009年被美國FDA批準用于治療早泄,，成為治療早泄的第一款口服藥物,； 導致海豹肢的沙利度胺，最初的適應癥是治療孕吐,，隨著不斷的研究,，在1998年被美國FDA批準沙利度胺治療麻風結節(jié)性紅斑的治療，在2006年再被批準用于治療多發(fā)性骨髓瘤,。 這樣的例子還有很多,。而在罕見病用藥方面，也已有類似的嘗試,。 位列于本次國家藥監(jiān)局公布的《第二批臨床急需境外新藥》,，治療ALS（“漸凍人癥”）的Edaravone（依達拉奉），此前其實是腦卒中的經典治療藥物,。 依達拉奉是日本三菱制藥公司研制的新藥,，2001年上市后迅速成為腦卒中治療的一線藥物。并受到日本腦卒中診治指南推薦使用。2015年該產品在日本獲批ALS新適應癥,。2017年5月,，美國FDA批準了依達拉奉作為“漸凍人癥”治療藥物上市銷售，這是繼利魯唑后,，唯一獲批治療該疾病藥物,。 截至目前，依達拉奉已經先后在日本,、韓國,、美國、加拿大四個國家獲批用于ALS的新適應癥,。類似的經典藥物新用,，特別是在罕見病領域，正在越來越受到重視,。 據了解,，依達拉奉于2004年在中國上市，作為腦卒中治療藥物已被寫入國內相關指南,，并納入醫(yī)保范圍,，且相較于利魯唑的高自費價格，能減輕患者負擔,。因此,，業(yè)內專家對依達拉奉在國內治療ALS的前景持樂觀態(tài)度。 隨著罕見病用藥相關政策逐漸落地,，臨床研究的不斷深入,，罕見病領域的經典藥物新用，將有望成為下一個風口,。 附：臨床急需境外新藥名單（第二批）
