美國Osiris醫(yī)藥公司5月17日宣布，加拿大衛(wèi)生監(jiān)管機構已批準使用該公司的Prochymal藥物治療兒童急性移植抗宿主疾?。℅vHD）,，Prochymal成為全球首個獲準用于治療全身性疾病的干細胞藥物,。
GvHD是骨髓移植后新植入細胞攻擊病體時可能出現(xiàn)的致命并發(fā)癥,，癥狀包括腹痛、皮疹,、脫發(fā),、肝炎、肺炎,、消化道紊亂,、黃疸和嘔吐等。罹患此癥的八成兒童都會喪命,，至今尚無任何已獲準的針對性治療手段,。
加藥政當局此次批準Prochymal上市，將主要用于那些對類固醇沒有反應的病童,。且獲準的附加條件是，上市后仍需進行進一步試驗,。該公司董事長蘭德爾·米爾斯表示,，后續(xù)試驗過程或將持續(xù)3年至4年,。
Prochymal來自成年捐贈者的骨髓干細胞，被設計來控制炎癥,、促進組織再生,、防止疤痕的形成。全球約有3500名至4000名GvHD患者,。
有些投資分析師一度對Prochymal的未來持懷疑態(tài)度,。2009年進行的兩項后期臨床試驗顯示，該藥在治療GvHD時的整體療效未能高過安慰劑,，但其在某些特定患者群上展示出了希望,。此后，Osiris公司對其他療法無法奏效的難治性急性重癥GvHD患者的所有臨床試驗數(shù)據(jù)進行了挖掘,。
結果表明,，使用Prochymal治療28天后，61%到64％的患者顯現(xiàn)出具有臨床意義的反應,。
此外,，與兒科難治性GvHD患者群的歷史數(shù)據(jù)相比照，Prochymal療法在存活率上具有統(tǒng)計學意義的改善,。該公司表示,，加藥政當局正是據(jù)此作出了批準決定。（馮衛(wèi)東）
