發(fā)布時間： 2012-05-31 | 作者：常麗君
2012年05月31日 來源： 中國科技網(wǎng) 作者： 常麗君
在很多人想象中,，干細胞幾乎能治愈太陽底下的所有疾病,。人們的注意力幾乎都放在了它們神話般的再生醫(yī)學功能上,，熱切期望著它們盡快從天落地,。而與此同時,，干細胞卻在藥物開發(fā)領域不聲不響地站穩(wěn)了腳跟,。作為研究工具,，干細胞技術在行業(yè)里變得越來越多元化。
“在該領域,，目前的發(fā)展態(tài)勢很像DNA重組技術早期,。上世紀70年代中期，人們并沒有意識到DNA重組會有現(xiàn)在這么廣泛的用途,，而且人們也低估了其用于治療手段的困難程度,。”威斯康辛州麥迪遜莫格里奇研究院再生生物學研究所主任詹姆斯·湯姆森說,，“而現(xiàn)在,，干細胞也處在相似位置,。盡管直接用于治療最終可能帶來豐碩成果，但作為一種研究工具,，人們也低估了它的使用范圍,。”
從毒性測試到新藥開發(fā)
大約兩年前,，一些藥物公司開始嘗試性地涉入干細胞領域?，F(xiàn)在，制藥行業(yè)越來越多地用干細胞來測試藥物毒性,，以發(fā)現(xiàn)潛在的新療法,。
比如Cellular Dynamics公司出售人類心肌細胞，生產(chǎn)腦細胞和血管上皮細胞,，還將推出一系列人類肝臟細胞,。心肌細胞來自誘導多能干細胞（iPS細胞）。湯姆森說,，“基本上所有的大型制藥公司”都買過一些,。
此外還有總部在英國的醫(yī)療技術公司通用電氣醫(yī)療集團（GE Healthcare）。3年前,，英國干細胞生物學家斯蒂芬·明格辭去學術工作,，帶領通用電氣醫(yī)療集團進入干細胞領域。他們出售人類心臟細胞已經(jīng)一年有余,，這些細胞來自胚胎干細胞,，他們很快也會賣肝臟細胞。
最關鍵的問題是,，在許多藥物問題的案例中,，只有那些藥得到了美國食品和藥物管理局（FDA）等機構的許可并進入市場后才能發(fā)現(xiàn)其中的問題。明格說：“這些藥只是通過了各種動物實驗,，然后通過了制藥工業(yè)的I期,、Ⅱ期、Ⅲ期臨床階段,，獲得了FDA許可,。”
“在這方面,，許多動物模型并不得力,。小鼠實驗雖然效率很高，但在臨床實驗后期卻不能在人類身上重復,。因此多年前人們就開始使用試管模型,，以此來代表人類疾病，這是一個巨大的進步?！蔽挥诩永Ｄ醽喤f金山的生物制藥公司iPierian戰(zhàn)略與合作開發(fā)高級主管亞當·羅森塔爾說,。
明格及其研究小組曾對心臟細胞進行盲評實驗，以檢驗這些細胞對各種不知名的藥物化合物的反應,，看它們是否具有毒性,。明格說，當藥物被打開時,，他們發(fā)現(xiàn)細胞對那些已知有毒的化合物立刻起了反應,。
使用干細胞測試能帶來明顯的健康利益，可以在藥物上市之前消除其危險的副作用,，同時也能避免繼續(xù)投入開發(fā)成本,，節(jié)約了數(shù)百萬資金。
除了測試藥物毒性,，干細胞還是一種開發(fā)新藥的重要工具,。Cellular Dynamics和通用電氣醫(yī)療集團兩家公司銷售的干細胞，都有這方面的功用,。
iPierian公司并不向其他藥物公司出售其產(chǎn)品,，而是用于內(nèi)部開發(fā)。他們正在研究治療老年癡呆癥等神經(jīng)退行性疾病的藥物,。該公司不久前曾宣布,，他們正在開發(fā)一種瞄準tau蛋白的單克隆抗體，這種蛋白在老年癡呆癥中起重要作用,，此外還有其他與神經(jīng)退行性疾病有關的蛋白質(zhì),。公司表示，這些決策都是建立在干細胞研究的成果之上的,。
未來之路影響深遠
這一新生領域也有著許多未知數(shù),。iPierian共同創(chuàng)始人、哈佛干細胞研究院轉化醫(yī)學部主任李·魯賓說,，比如能夠?qū)⒏杉毎糜谘芯磕撤N特殊類型的疾病還存在很多爭議,，尤其是那些非遺傳性的或晚發(fā)型的紊亂，以及與多組織間相互作用有關的疾病等,。
目前,，魯賓在用干細胞作為一種脊椎肌肉萎縮疾病的模型，這是一類早發(fā)型遺傳紊亂,。他指出，將干細胞用于藥物開發(fā),，有望成為發(fā)現(xiàn)特效藥物的更好途徑,，但只有真正經(jīng)過證明的技術，才稱得上是更好的方法體系。
“目前,，人類胚胎干細胞和誘導多能干細胞所做的,，只是提供一種途徑，讓人們能利用人體最基本的物質(zhì)材料進行基礎研究,?！睖飞赋觯杉毎€可能有更廣闊的用途,，不止于藥物開發(fā)研究,。有了這些細胞，我們能從更多細節(jié)層面理解人體,。究竟要怎樣使用它們,，還不能定論，但其必將對人類醫(yī)學產(chǎn)生深遠影響,。（記者 常麗君 綜合外電）
《科技日報》（2012-05-31 二版）
